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Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag in Kombination mit IST zur Behandlung von HAAA und SAA mit abnormer Leberfunktion

4. Oktober 2022 aktualisiert von: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Dies ist eine multizentrische, einarmige klinische Studie. Das Ziel war die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag in Kombination mit IST bei Patienten mit sehr/schwerer aplastischer Anämie mit Leberfunktionsstörungen oder HAAA-Patienten, die zum ersten Mal behandelt wurden. Das Design war: Die Patienten erhielten p-ATG an 5 aufeinanderfolgenden Tagen (Tag 1–5) in einer Dosis von 20 mg/kg/Tag. Cyclosporin 3 mg/kg oral in zwei getrennten Dosen, wobei die Cyclosporin-Talkonzentrationen 3 Monate lang bei 200–250 ng/ml gehalten wurden, um die maximale Wirksamkeit zu erreichen, und Avatrombopag, das in einer Dosis von 40 mg oral einmal täglich für insgesamt verabreicht wurde 12 Wochen. Es wird erwartet, dass 39 Patienten in diese Studie aufgenommen werden. Bewertungsendpunkt: vollständige Ansprechrate nach 12 Behandlungswochen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, einarmige klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag in Kombination mit IST als Erstlinientherapie bei aplastischer Anämie. Bei den Patienten wird vor der Behandlung Hepatitis in Verbindung mit sehr schwerer/schwerer aplastischer Anämie (V/SAA) oder V/SAA mit anomaler Leberfunktion diagnostiziert.

Die Patienten erhielten p-ATG an 5 aufeinanderfolgenden Tagen (Tag 1–5) in einer Dosis von 20 mg/kg/Tag. CSA wird mit 3 mg/kg oral in zwei Dosen begonnen. Konzentrationen, die bei 200–250 ng/ml gehalten werden, um eine maximale Wirksamkeit zu erreichen, und dann alle 3 Monate um 25 mg reduziert werden; Avatrombopag: 40 mg p.o. einmal täglich für insgesamt 12 Wochen. Es wurde erwartet, dass insgesamt 39 Patienten eingeschlossen werden. Die vollständige Ansprechrate nach 12 Behandlungswochen und unerwünschte Ereignisse sind der Bewertungsendpunkt. Sekundäre Studienendpunkte waren: ORR nach 12 Wochen, CRR und ORR nach 24 Wochen, Überleben und klonale Entwicklung im Anschluss -hoch.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

39

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Rekrutierung
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 68 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit V/SAA mit einer eindeutigen Diagnose.
  2. Alter zwischen 18-70 Jahren, männlich oder weiblich.
  3. Die Probanden müssen alle im Studienprotokoll beschriebenen Screening-Bewertungen absolvieren.
  4. Kann das Medikament oral schlucken oder verabreichen.
  5. Keine vorherige Anwendung von TPO-Rezeptor-Agonisten (einschließlich Thrombopoietin, Eltrombopag, Hetrombopag usw.) oder Anwendung von TPO-Rezeptor-Agonisten zur Behandlung mit ≤ 5 Gesamtdosen und ≤ 7 Tagen von TPO-Rezeptor-Agonisten wie Eltrombopag, Hetrombopag usw.
  6. Diagnose als HAAA oder abnormale Leberfunktion. ALT und AST mehr als das 1,5-fache der Obergrenze.
  7. Die Einverständniserklärung muss vor Beginn aller spezifischen Studienverfahren unter Berücksichtigung des Zustands des Patienten oder von einem Mitglied der unmittelbaren Familie des Patienten unterzeichnet werden, wenn die Unterschrift des Patienten der Behandlung des Zustands nicht förderlich ist.

Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte Diagnose angeborener hämatopoetischer Störungen (z. Fanconi-Anämie) und andere Ursachen allogener Zytopenien und hypoproliferativer Erkrankungen des Knochenmarks (z. hämolytische PNH, hypoproliferative MDS/AML, Autoantikörper-vermittelte allogene Zytopenien usw.);
  2. Patienten mit unkontrollierten Blutungen und/oder Infektionen trotz Standardbehandlung.
  3. Patienten mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation in der Vorgeschichte; Thrombose in der Vorgeschichte.
  4. Patienten mit gleichzeitiger maligner Erkrankung oder potenziellem Krebs unter immunsuppressiver Therapie.
  5. Diejenigen, die vom Ermittler als ungeeignet für die Aufnahme angesehen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Avatrombopag + CsA + p-ATG
Die Patienten erhielten p-ATG an 5 aufeinanderfolgenden Tagen (Tag 1–5) in einer Dosis von 20 mg/kg/Tag. CSA wird mit 3 mg/kg oral in zwei Dosen begonnen. Konzentrationen, die bei 200–250 ng/ml gehalten werden, um eine maximale Wirksamkeit zu erreichen, und dann alle 3 Monate um 25 mg reduziert werden; Avatrombopag: 40 mg p.o. einmal täglich für insgesamt 12 Wochen. Insgesamt sollten 39 Patienten eingeschlossen werden.
p-ATG und CsA in Kombination mit Avatrombopag zur Behandlung
Andere Namen:
  • Schweine-ATG
  • Cyclosporin (CsA)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CR-Rate nach 12 Behandlungswochen
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlung
Prozentsatz der Gesamtzahl der behandelten Patienten, die nach 12 Behandlungswochen ein vollständiges Ansprechen erreichten
12 Wochen Behandlung
Häufigkeit von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, wie anhand von Informationen zu den Common Toxicity Criteria (CTC) AE-Einstufungen nach 12 Behandlungswochen bewertet
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlung
Inzidenz von behandlungsbedingten AE nach CTCAE
12 Wochen Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
OR-Rate bei 12-wöchiger Behandlung
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlung
Prozentsatz der Gesamtzahl der behandelten Patienten, die nach 12 Behandlungswochen ein Ansprechen zeigten
12 Wochen Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Studienleiter: Wenrui Yang, Anemia Therapeutic center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juni 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

28. Dezember 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

28. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Sie können nach Abschluss des Experiments nach dem Forscher fragen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Nachbereitung und Veröffentlichung des Papiers ist für Dezember 2024 geplant

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Nachdem die Arbeit geschrieben und veröffentlicht wurde

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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