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Eficácia e segurança do avatrombopag combinado com IST para o tratamento de HAAA e SAA com função hepática anormal

4 de outubro de 2022 atualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Este é um estudo clínico multicêntrico de braço único. O objetivo foi avaliar a eficácia e segurança de Avatrombopag combinado com IST em pacientes com anemia aplástica muito/grave com função hepática anormal ou pacientes com HAAA tratados pela primeira vez. O desenho foi: Os pacientes receberam p-ATG por 5 dias consecutivos (dia 1-5), na dose de 20 mg/kg/dia. Ciclosporina 3 mg/kg por via oral em duas doses divididas, com concentrações mínimas de ciclosporina mantidas em 200-250 ng/ml por 3 meses para atingir a eficácia máxima, e Avatrombopag, que foi administrado na dose de 40 mg por via oral uma vez ao dia para um total de 12 semanas. Espera-se que trinta e nove pacientes sejam incluídos neste estudo. Ponto final da avaliação: taxa de resposta completa em 12 semanas de tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Este é um estudo clínico multicêntrico de braço único para avaliar a eficácia e segurança do Avatrombopag combinado com IST como regime de primeira linha para anemia aplástica. Os pacientes são diagnosticados como hepatite associada a anemia aplástica muito grave/grave (V/SAA) ou V/SAA com função hepática anormal antes do tratamento.

Os pacientes receberam p-ATG por 5 dias consecutivos (dia 1-5), na dose de 20 mg/kg/dia. A CSA é iniciada com 3 mg/kg por via oral em duas doses. Concentrações mantidas em 200-250 ng/ml para atingir a eficácia máxima e depois reduzidas em 25 mg a cada 3 meses; Avatrombopag: 40 mg por via oral uma vez ao dia por um total de 12 semanas. Esperava-se a inclusão de um total de 39 pacientes. A taxa de resposta completa em 12 semanas de tratamento e os eventos adversos são o endpoint da avaliação. Os endpoints secundários do estudo foram: ORR em 12, CRR e ORR em 24 semanas, sobrevivência e evolução clonal no seguimento -acima.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

39

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Recrutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 66 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. pacientes com V/SAA com diagnóstico definitivo.
  2. idade entre 18-70 anos, masculino ou feminino.
  3. Os indivíduos devem concluir todas as avaliações de triagem conforme descrito no protocolo do estudo.
  4. Capaz de engolir ou administrar o medicamento por via oral.
  5. Nenhuma aplicação prévia de agonistas de receptores de TPO (incluindo trombopoietina, Eltrombopag, Hetrombopag, etc.)
  6. Diagnóstico como HAAA ou função hepática anormal. ALT e AST mais de 1,5 vezes do limite superior.
  7. O consentimento informado deve ser assinado antes do início de todos os procedimentos específicos do estudo, considerando a condição do paciente, ou por um membro da família imediata do paciente se a assinatura do paciente não for favorável ao tratamento da condição.

Critério de exclusão:

  1. Diagnóstico conhecido de distúrbios de insuficiência hematopoiética congênita (por exemplo, Anemia de Fanconi) e outras causas de citopenias alogênicas e distúrbios hipoproliferativos da medula óssea (p. HPN hemolítica, MDS/AML hipoproliferativa, citopenias alogênicas mediadas por autoanticorpos, etc.);
  2. Pacientes com sangramento descontrolado e/ou infecção apesar do tratamento padrão.
  3. Pacientes com história prévia de transplante de células-tronco hematopoiéticas; história prévia de trombose.
  4. Pacientes com malignidade concomitante ou câncer potencial em terapia imunossupressora.
  5. Aqueles que são considerados inadequados para inscrição pelo investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Avatrombopag+CsA+ p-ATG
Os pacientes receberam p-ATG por 5 dias consecutivos (dia 1-5), na dose de 20 mg/kg/dia. A CSA é iniciada com 3 mg/kg por via oral em duas doses. Concentrações mantidas em 200-250 ng/ml para atingir a eficácia máxima e depois reduzidas em 25 mg a cada 3 meses; Avatrombopag: 40 mg por via oral uma vez ao dia por um total de 12 semanas. Esperava-se a inclusão de um total de 39 pacientes.
p-ATG e CsA em combinação com Avatrombopag para tratar
Outros nomes:
  • ATG suíno
  • Ciclosporina (CsA)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de RC em 12 semanas de tratamento
Prazo: 12 semanas de tratamento
Porcentagem do número total de pacientes recebendo tratamento que obtiveram uma resposta completa em 12 semanas de tratamento
12 semanas de tratamento
incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado por informações sobre a classificação de EA dos Critérios Comuns de Toxicidade (CTC) em 12 semanas de tratamento
Prazo: 12 semanas de tratamento
Incidência de EA emergente do tratamento por CTCAE
12 semanas de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
OU taxa em 12 semanas de tratamento
Prazo: 12 semanas de tratamento
Porcentagem do número total de pacientes recebendo tratamento que obtiveram uma resposta em 12 semanas de tratamento
12 semanas de tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Wenrui Yang, Anemia Therapeutic center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de junho de 2022

Conclusão Primária (Antecipado)

28 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

28 de junho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de agosto de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de outubro de 2022

Primeira postagem (Real)

7 de outubro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de outubro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de outubro de 2022

Última verificação

1 de agosto de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

Você pode perguntar pelo pesquisador após concluir o experimento

Prazo de Compartilhamento de IPD

Acompanhamento e publicação do artigo estão previstos para dezembro de 2024

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Depois que o artigo é escrito e publicado

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)
  • Relatório de Estudo Clínico (CSR)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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