- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05571332
Eficácia e segurança do avatrombopag combinado com IST para o tratamento de HAAA e SAA com função hepática anormal
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo clínico multicêntrico de braço único para avaliar a eficácia e segurança do Avatrombopag combinado com IST como regime de primeira linha para anemia aplástica. Os pacientes são diagnosticados como hepatite associada a anemia aplástica muito grave/grave (V/SAA) ou V/SAA com função hepática anormal antes do tratamento.
Os pacientes receberam p-ATG por 5 dias consecutivos (dia 1-5), na dose de 20 mg/kg/dia. A CSA é iniciada com 3 mg/kg por via oral em duas doses. Concentrações mantidas em 200-250 ng/ml para atingir a eficácia máxima e depois reduzidas em 25 mg a cada 3 meses; Avatrombopag: 40 mg por via oral uma vez ao dia por um total de 12 semanas. Esperava-se a inclusão de um total de 39 pacientes. A taxa de resposta completa em 12 semanas de tratamento e os eventos adversos são o endpoint da avaliação. Os endpoints secundários do estudo foram: ORR em 12, CRR e ORR em 24 semanas, sobrevivência e evolução clonal no seguimento -acima.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Fengkui Zhang, Dr.
- Número de telefone: +8602223909229
- E-mail: zhangfenkui@ihcams.ac.cn
Estude backup de contato
- Nome: Wenrui Yang, Dr.
- Número de telefone: +8602223909223
- E-mail: yangwenrui@ihcams.ac.cn
Locais de estudo
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Recrutamento
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Contato:
- Liping Jing, Doctor
- Número de telefone: 8602223909223
- E-mail: jingliping@ihcams.ac.cn
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- pacientes com V/SAA com diagnóstico definitivo.
- idade entre 18-70 anos, masculino ou feminino.
- Os indivíduos devem concluir todas as avaliações de triagem conforme descrito no protocolo do estudo.
- Capaz de engolir ou administrar o medicamento por via oral.
- Nenhuma aplicação prévia de agonistas de receptores de TPO (incluindo trombopoietina, Eltrombopag, Hetrombopag, etc.)
- Diagnóstico como HAAA ou função hepática anormal. ALT e AST mais de 1,5 vezes do limite superior.
- O consentimento informado deve ser assinado antes do início de todos os procedimentos específicos do estudo, considerando a condição do paciente, ou por um membro da família imediata do paciente se a assinatura do paciente não for favorável ao tratamento da condição.
Critério de exclusão:
- Diagnóstico conhecido de distúrbios de insuficiência hematopoiética congênita (por exemplo, Anemia de Fanconi) e outras causas de citopenias alogênicas e distúrbios hipoproliferativos da medula óssea (p. HPN hemolítica, MDS/AML hipoproliferativa, citopenias alogênicas mediadas por autoanticorpos, etc.);
- Pacientes com sangramento descontrolado e/ou infecção apesar do tratamento padrão.
- Pacientes com história prévia de transplante de células-tronco hematopoiéticas; história prévia de trombose.
- Pacientes com malignidade concomitante ou câncer potencial em terapia imunossupressora.
- Aqueles que são considerados inadequados para inscrição pelo investigador.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Avatrombopag+CsA+ p-ATG
Os pacientes receberam p-ATG por 5 dias consecutivos (dia 1-5), na dose de 20 mg/kg/dia.
A CSA é iniciada com 3 mg/kg por via oral em duas doses.
Concentrações mantidas em 200-250 ng/ml para atingir a eficácia máxima e depois reduzidas em 25 mg a cada 3 meses; Avatrombopag: 40 mg por via oral uma vez ao dia por um total de 12 semanas.
Esperava-se a inclusão de um total de 39 pacientes.
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p-ATG e CsA em combinação com Avatrombopag para tratar
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de RC em 12 semanas de tratamento
Prazo: 12 semanas de tratamento
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Porcentagem do número total de pacientes recebendo tratamento que obtiveram uma resposta completa em 12 semanas de tratamento
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12 semanas de tratamento
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incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado por informações sobre a classificação de EA dos Critérios Comuns de Toxicidade (CTC) em 12 semanas de tratamento
Prazo: 12 semanas de tratamento
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Incidência de EA emergente do tratamento por CTCAE
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12 semanas de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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OU taxa em 12 semanas de tratamento
Prazo: 12 semanas de tratamento
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Porcentagem do número total de pacientes recebendo tratamento que obtiveram uma resposta em 12 semanas de tratamento
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12 semanas de tratamento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Wenrui Yang, Anemia Therapeutic center
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Anemia
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Anemia Aplástica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes dermatológicos
- Antifúngicos
- Inibidores de Calcineurina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Outros números de identificação do estudo
- IIT2021008-EC-1(2)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Protocolo de estudo
- Plano de Análise Estatística (SAP)
- Relatório de Estudo Clínico (CSR)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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