Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost Avatrombopagu v kombinaci s IST pro léčbu HAAA a SAA s abnormální funkcí jater

4. října 2022 aktualizováno: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Jedná se o multicentrickou, jednoramennou klinickou studii. Cílem bylo zhodnotit účinnost a bezpečnost Avatrombopagu v kombinaci s IST u pacientů s velmi/závažnou aplastickou anémií s abnormální funkcí jater nebo u pacientů s HAAA léčených poprvé. Návrh byl: Pacienti dostávali p-ATG po dobu 5 po sobě jdoucích dnů (den 1-5) v dávce 20 mg/kg/den. Cyklosporin 3 mg/kg perorálně ve dvou rozdělených dávkách, s minimálními koncentracemi cyklosporinu udržovanými na 200-250 ng/ml po dobu 3 měsíců k dosažení maximální účinnosti, a Avatrombopag, který byl podáván v dávce 40 mg perorálně jednou denně, celkem 12 týdnů. Očekává se, že do této studie bude zařazeno 39 pacientů. Koncový bod hodnocení: míra úplné odpovědi po 12 týdnech léčby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická jednoramenná klinická studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti Avatrombopagu v kombinaci s IST jako režimu první volby u aplastické anémie. Pacienti jsou před léčbou diagnostikováni jako hepatitida spojená s velmi těžkou/závažnou aplastickou anémií (V/SAA) nebo V/SAA s abnormální funkcí jater.

Pacienti dostávali p-ATG po dobu 5 po sobě jdoucích dnů (den 1-5) v dávce 20 mg/kg/den. CSA se začíná dávkou 3 mg/kg perorálně ve dvou dávkách. Koncentrace se udržovaly na 200-250 ng/ml pro dosažení maximální účinnosti a poté se snižovaly o 25 mg každé 3 měsíce; Avatrombopag: 40 mg perorálně jednou denně po dobu celkem 12 týdnů. Očekávalo se, že bude zahrnuto celkem 39 pacientů. Míra úplné odpovědi po 12 týdnech léčby a nežádoucí příhody jsou konečným bodem hodnocení. Sekundárními cílovými body studie byly: ORR po 12, CRR a ORR po 24 týdnech, přežití a klonální evoluce při sledování -nahoru.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

39

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
        • Nábor
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. pacientů s V/SAA s definitivní diagnózou.
  2. věk mezi 18-70 lety, muž nebo žena.
  3. Subjekty musí dokončit všechna screeningová hodnocení, jak je uvedeno ve zkušebním protokolu.
  4. Schopný polykat nebo podávat lék perorálně.
  5. Žádná předchozí aplikace agonistů TPO receptoru (včetně Thrombopoetinu, Eltrombopagu, Hetrombopagu atd.) nebo aplikace agonistů TPO receptoru pro léčbu ≤ 5 celkovými dávkami a ≤ 7 dnů léků agonistů TPO receptorů, jako jsou Eltrombopag, Hetrombopag atd.
  6. Diagnóza jako HAAA nebo abnormální funkce jater. ALT a AST více než 1,5násobek horní hranice.
  7. Informovaný souhlas musí být podepsán před zahájením všech specifických studijních postupů, s ohledem na stav pacienta, nebo členem nejbližší rodiny pacienta, pokud podpis pacienta neumožňuje léčbu stavu.

Kritéria vyloučení:

  1. Známá diagnóza vrozených poruch krvetvorby (např. Fanconiho anémie) a další příčiny alogenních cytopenií a hypoproliferativních poruch kostní dřeně (např. hemolytická PNH, hypoproliferativní MDS/AML, autoprotilátkami zprostředkované alogenní cytopenie atd.);
  2. Pacienti s nekontrolovaným krvácením a/nebo infekcí navzdory standardní léčbě.
  3. Pacienti s předchozí anamnézou transplantace hematopoetických kmenových buněk; předchozí anamnéza trombózy.
  4. Pacienti se souběžným maligním nebo potenciálním nádorovým onemocněním na imunosupresivní léčbě.
  5. Ti, které vyšetřovatel považuje za nevhodné pro zápis.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Avatrombopag+CsA+ p-ATG
Pacienti dostávali p-ATG po dobu 5 po sobě jdoucích dnů (den 1-5) v dávce 20 mg/kg/den. CSA se začíná dávkou 3 mg/kg perorálně ve dvou dávkách. Koncentrace se udržovaly na 200-250 ng/ml pro dosažení maximální účinnosti a poté se snižovaly o 25 mg každé 3 měsíce; Avatrombopag: 40 mg perorálně jednou denně po dobu celkem 12 týdnů. Očekávalo se, že bude zařazeno celkem 39 pacientů.
Lék: Avatrombopag 20 MG perorální tableta
p-ATG a CsA v kombinaci s Avatrombopagem k léčbě
Ostatní jména:
  • prasečí ATG
  • Cyklosporin (CsA)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra CR po 12 týdnech léčby
Časové okno: 12 týdnů léčby
Procento z celkového počtu pacientů léčených, kteří obdrželi kompletní odpověď po 12 týdnech léčby
12 týdnů léčby
výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě podle informací o klasifikaci AE podle Common Toxicity Criteria (CTC) po 12 týdnech léčby
Časové okno: 12 týdnů léčby
Výskyt AE vzniklého po léčbě pomocí CTCAE
12 týdnů léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
OR rychlost po 12 týdnech léčby
Časové okno: 12 týdnů léčby
Procento z celkového počtu pacientů léčených, kteří obdrželi odpověď po 12 týdnech léčby
12 týdnů léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Wenrui Yang, Anemia Therapeutic center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. června 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

28. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

28. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

7. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. října 2022

Naposledy ověřeno

1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IIT2021008-EC-1(2)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Po dokončení experimentu můžete požádat o výzkumníka

Časový rámec sdílení IPD

Pokračování a publikování článku je plánováno na prosinec 2024

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Poté, co je článek napsán a zveřejněn

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit