- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT05571332
Efficacité et innocuité de l'avatrombopag associé à l'IST pour le traitement des HAAA et SAA avec fonction hépatique anormale
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude clinique multicentrique à un seul bras visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'Avatrombopag associé aux IST comme traitement de première ligne pour l'anémie aplasique. Les patients sont diagnostiqués comme une hépatite associée à une anémie aplasique très sévère/sévère (V/SAA) ou V/SAA avec une fonction hépatique anormale avant le traitement.
Les patients ont reçu du p-ATG pendant 5 jours consécutifs (jours 1 à 5), à une dose de 20 mg/kg/jour. CSA est démarré à 3 mg/kg par voie orale en deux doses. Concentrations maintenues à 200-250 ng/ml pour atteindre une efficacité maximale puis diminuées de 25 mg tous les 3 mois ; Avatrombopag : 40 mg par voie orale une fois par jour pendant 12 semaines au total. Au total, 39 patients devaient être inclus. Le taux de réponse complète à 12 semaines de traitement et les événements indésirables sont les critères d'évaluation. -en haut.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Fengkui Zhang, Dr.
- Numéro de téléphone: +8602223909229
- E-mail: zhangfenkui@ihcams.ac.cn
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Wenrui Yang, Dr.
- Numéro de téléphone: +8602223909223
- E-mail: yangwenrui@ihcams.ac.cn
Lieux d'étude
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
- Recrutement
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Contact:
- Liping Jing, Doctor
- Numéro de téléphone: 8602223909223
- E-mail: jingliping@ihcams.ac.cn
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- patients atteints de V/AAS avec un diagnostic définitif.
- âge entre 18-70 ans, homme ou femme.
- Les sujets doivent effectuer toutes les évaluations de dépistage comme indiqué dans le protocole d'essai.
- Capable d'avaler ou d'administrer le médicament par voie orale.
- Aucune application antérieure d'agonistes des récepteurs TPO (y compris thrombopoïétine, Eltrombopag, Hetrombopag, etc.) ou application d'agonistes des récepteurs TPO pour le traitement avec ≤ 5 doses totales et ≤ 7 jours de médicaments agonistes des récepteurs TPO tels que Eltrombopag, Hetrombopag, etc.
- Diagnostic comme HAAA ou fonction hépatique anormale. ALT et AST plus de 1,5 fois la limite supérieure.
- Le consentement éclairé doit être signé avant le début de toutes les procédures d'étude spécifiques, en tenant compte de l'état du patient, ou par un membre de la famille immédiate du patient si la signature du patient n'est pas propice au traitement de l'état.
Critère d'exclusion:
- Diagnostic connu d'insuffisance hématopoïétique congénitale (par ex. anémie de Fanconi) et d'autres causes de cytopénies allogéniques et de troubles hypoprolifératifs de la moelle osseuse (par ex. HPN hémolytique, SMD/LAM hypoprolifératif, cytopénies allogéniques médiées par des auto-anticorps, etc.) ;
- Patients présentant des saignements et/ou une infection incontrôlés malgré un traitement standard.
- Patients ayant des antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques ; antécédent de thrombose.
- Patients atteints d'une tumeur maligne concomitante ou d'un cancer potentiel sous traitement immunosuppresseur.
- Ceux qui sont considérés comme inaptes à l'inscription par l'investigateur.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Avatrombopag+CsA+ p-ATG
Les patients ont reçu du p-ATG pendant 5 jours consécutifs (jours 1 à 5), à une dose de 20 mg/kg/jour.
CSA est démarré à 3 mg/kg par voie orale en deux doses.
Concentrations maintenues à 200-250 ng/ml pour atteindre une efficacité maximale puis diminuées de 25 mg tous les 3 mois ; Avatrombopag : 40 mg par voie orale une fois par jour pendant 12 semaines au total.
Au total, 39 patients devaient être inclus.
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p-ATG et CsA en association avec Avatrombopag pour traiter
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de RC à 12 semaines de traitement
Délai: 12 semaines de traitement
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Pourcentage du nombre total de patients recevant un traitement qui ont reçu une réponse complète à 12 semaines de traitement
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12 semaines de traitement
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Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement telle qu'évaluée par les informations sur le classement des EI des critères communs de toxicité (CTC) à 12 semaines de traitement
Délai: 12 semaines de traitement
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Incidence des EI apparus sous traitement par CTCAE
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12 semaines de traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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OU taux à 12 semaines de traitement
Délai: 12 semaines de traitement
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Pourcentage du nombre total de patients recevant un traitement qui ont reçu une réponse à 12 semaines de traitement
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12 semaines de traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Wenrui Yang, Anemia Therapeutic center
Publications et liens utiles
Publications générales
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008 Apr;93(4):489-92. doi: 10.3324/haematol.12855. No abstract available.
- Scheinberg P. Activity of eltrombopag in severe aplastic anemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018 Nov 30;2018(1):450-456. doi: 10.1182/asheducation-2018.1.450.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Anémie
- Troubles d'insuffisance de la moelle osseuse
- Anémie, aplasie
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-infectieux
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antirhumatismaux
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents dermatologiques
- Agents antifongiques
- Inhibiteurs de la calcineurine
- Ciclosporine
- Cyclosporines
Autres numéros d'identification d'étude
- IIT2021008-EC-1(2)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- Protocole d'étude
- Plan d'analyse statistique (PAS)
- Rapport d'étude clinique (CSR)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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