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Efficacité et innocuité de l'avatrombopag associé à l'IST pour le traitement des HAAA et SAA avec fonction hépatique anormale

Il s'agit d'une étude clinique multicentrique à un seul bras. L'objectif était d'évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Avatrombopag associé aux IST chez des patients atteints d'anémie aplasique très/sévère avec une fonction hépatique anormale ou des patients HAAA traités pour la première fois. Le schéma était le suivant : Les patients ont reçu du p-ATG pendant 5 jours consécutifs (jours 1 à 5), à une dose de 20 mg/kg/jour. Ciclosporine 3 mg/kg par voie orale en deux doses fractionnées, avec des concentrations minimales de ciclosporine maintenues à 200-250 ng/ml pendant 3 mois pour atteindre une efficacité maximale, et Avatrombopag, qui a été administré à la dose de 40 mg par voie orale une fois par jour pendant un total de 12 semaines. Trente-neuf patients devraient être inclus dans cette étude. Critère d'évaluation : taux de réponse complète à 12 semaines de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'une étude clinique multicentrique à un seul bras visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'Avatrombopag associé aux IST comme traitement de première ligne pour l'anémie aplasique. Les patients sont diagnostiqués comme une hépatite associée à une anémie aplasique très sévère/sévère (V/SAA) ou V/SAA avec une fonction hépatique anormale avant le traitement.

Les patients ont reçu du p-ATG pendant 5 jours consécutifs (jours 1 à 5), à une dose de 20 mg/kg/jour. CSA est démarré à 3 mg/kg par voie orale en deux doses. Concentrations maintenues à 200-250 ng/ml pour atteindre une efficacité maximale puis diminuées de 25 mg tous les 3 mois ; Avatrombopag : 40 mg par voie orale une fois par jour pendant 12 semaines au total. Au total, 39 patients devaient être inclus. Le taux de réponse complète à 12 semaines de traitement et les événements indésirables sont les critères d'évaluation. -en haut.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

39

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Recrutement
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 66 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. patients atteints de V/AAS avec un diagnostic définitif.
  2. âge entre 18-70 ans, homme ou femme.
  3. Les sujets doivent effectuer toutes les évaluations de dépistage comme indiqué dans le protocole d'essai.
  4. Capable d'avaler ou d'administrer le médicament par voie orale.
  5. Aucune application antérieure d'agonistes des récepteurs TPO (y compris thrombopoïétine, Eltrombopag, Hetrombopag, etc.) ou application d'agonistes des récepteurs TPO pour le traitement avec ≤ 5 doses totales et ≤ 7 jours de médicaments agonistes des récepteurs TPO tels que Eltrombopag, Hetrombopag, etc.
  6. Diagnostic comme HAAA ou fonction hépatique anormale. ALT et AST plus de 1,5 fois la limite supérieure.
  7. Le consentement éclairé doit être signé avant le début de toutes les procédures d'étude spécifiques, en tenant compte de l'état du patient, ou par un membre de la famille immédiate du patient si la signature du patient n'est pas propice au traitement de l'état.

Critère d'exclusion:

  1. Diagnostic connu d'insuffisance hématopoïétique congénitale (par ex. anémie de Fanconi) et d'autres causes de cytopénies allogéniques et de troubles hypoprolifératifs de la moelle osseuse (par ex. HPN hémolytique, SMD/LAM hypoprolifératif, cytopénies allogéniques médiées par des auto-anticorps, etc.) ;
  2. Patients présentant des saignements et/ou une infection incontrôlés malgré un traitement standard.
  3. Patients ayant des antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques ; antécédent de thrombose.
  4. Patients atteints d'une tumeur maligne concomitante ou d'un cancer potentiel sous traitement immunosuppresseur.
  5. Ceux qui sont considérés comme inaptes à l'inscription par l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Avatrombopag+CsA+ p-ATG
Les patients ont reçu du p-ATG pendant 5 jours consécutifs (jours 1 à 5), à une dose de 20 mg/kg/jour. CSA est démarré à 3 mg/kg par voie orale en deux doses. Concentrations maintenues à 200-250 ng/ml pour atteindre une efficacité maximale puis diminuées de 25 mg tous les 3 mois ; Avatrombopag : 40 mg par voie orale une fois par jour pendant 12 semaines au total. Au total, 39 patients devaient être inclus.
p-ATG et CsA en association avec Avatrombopag pour traiter
Autres noms:
  • ATG porcin
  • Ciclosporine(CsA)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de RC à 12 semaines de traitement
Délai: 12 semaines de traitement
Pourcentage du nombre total de patients recevant un traitement qui ont reçu une réponse complète à 12 semaines de traitement
12 semaines de traitement
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement telle qu'évaluée par les informations sur le classement des EI des critères communs de toxicité (CTC) à 12 semaines de traitement
Délai: 12 semaines de traitement
Incidence des EI apparus sous traitement par CTCAE
12 semaines de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
OU taux à 12 semaines de traitement
Délai: 12 semaines de traitement
Pourcentage du nombre total de patients recevant un traitement qui ont reçu une réponse à 12 semaines de traitement
12 semaines de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Wenrui Yang, Anemia Therapeutic center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juin 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

28 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

28 juin 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 août 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 octobre 2022

Première publication (Réel)

7 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 octobre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 octobre 2022

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Vous pouvez demander le chercheur après avoir terminé l'expérience

Délai de partage IPD

Le suivi et la publication du document sont prévus pour décembre 2024

Critères d'accès au partage IPD

Après la rédaction et la publication de l'article

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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