Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Avatrombopag kombinert med IST for behandling av HAAA og SAA med unormal leverfunksjon

4. oktober 2022 oppdatert av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Dette er en multisenter, enarms klinisk studie. Målet var å evaluere effekten og sikkerheten til Avatrombopag kombinert med IST hos svært/alvorlige aplastisk anemipasienter med unormal leverfunksjon eller HAAA-pasienter behandlet for første gang. Designet var: Pasienter fikk p-ATG i 5 påfølgende dager (dag 1-5), i en dose på 20 mg/kg/dag. Syklosporin 3 mg/kg oralt i to oppdelte doser, med bunnkonsentrasjoner av ciklosporin holdt på 200-250 ng/ml i 3 måneder for å oppnå maksimal effekt, og Avatrombopag, som ble administrert i dosen 40 mg oralt én gang daglig i totalt ca. 12 uker. 39 pasienter forventes å bli registrert i denne studien. Evalueringsendepunkt: fullstendig responsrate ved 12 ukers behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, enkeltarms klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Avatrombopag kombinert med IST som førstelinjeregimet for aplastisk anemi. Pasientene er diagnostisert som hepatitt assosiert med svært alvorlig/avbrytende aplastisk anemi (V/SAA) eller V/SAA med unormal leverfunksjon før behandling.

Pasientene fikk p-ATG i 5 påfølgende dager (dag 1-5), i en dose på 20 mg/kg/dag. CSA startes med 3 mg/kg oralt i to doser. Konsentrasjonene holdes på 200-250 ng/ml for å oppnå maksimal effekt og deretter trappet ned med 25 mg hver 3. måned; Avatrombopag: 40 mg oralt én gang daglig i totalt 12 uker. Totalt 39 pasienter ble forventet å bli inkludert. Fullstendig responsrate ved 12 ukers behandling og bivirkninger er evalueringens endepunkt. Sekundære studieendepunkter var: ORR ved 12, CRR og ORR ved 24 uker, overlevelse og klonal evolusjon i etterkant -opp.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

39

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 66 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. pasienter med V/SAA med sikker diagnose.
  2. alder mellom 18-70 år, mann eller kvinne.
  3. Forsøkspersonene må fullføre alle screeningsvurderinger som beskrevet i prøveprotokollen.
  4. Kan svelge eller administrere stoffet oralt.
  5. Ingen tidligere applikasjon av TPO-reseptoragonister (inkludert trombopoietin, Eltrombopag, Hetrombopag, etc.) eller applikasjon av TPO-reseptoragonister for behandling med ≤ 5 totale doser og ≤ 7 dager med TPO-reseptoragonistmedisiner som Eltrombopag, Hetrombopag, etc.
  6. Diagnose som HAAA eller unormal leverfunksjon. ALT og AST mer enn 1,5 ganger øvre grense.
  7. Informert samtykke må undertegnes før starten av alle spesifikke studieprosedyrer, av hensyn til pasientens tilstand, eller av et medlem av pasientens nærmeste familie dersom pasientens signatur ikke bidrar til behandlingen av tilstanden.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kjent diagnose av medfødte hematopoietiske sviktforstyrrelser (f.eks. Fanconi-anemi) og andre årsaker til allogene cytopenier og benmargshypoproliferative lidelser (f. hemolytisk PNH, hypoproliferativ MDS/AML, autoantistoffmediert allogene cytopenier, etc.);
  2. Pasienter med ukontrollert blødning og/eller infeksjon til tross for standardbehandling.
  3. Pasienter med tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon; tidligere trombosehistorie.
  4. Pasienter med samtidig malignitet eller potensiell kreft på immunsuppressiv behandling.
  5. De som vurderes som uegnet for innskrivning av utrederen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Avatrombopag+CsA+ p-ATG
Pasientene fikk p-ATG i 5 påfølgende dager (dag 1-5), i en dose på 20 mg/kg/dag. CSA startes med 3 mg/kg oralt i to doser. Konsentrasjonene holdes på 200-250 ng/ml for å oppnå maksimal effekt og deretter trappet ned med 25 mg hver 3. måned; Avatrombopag: 40 mg oralt én gang daglig i totalt 12 uker. Totalt 39 pasienter var forventet å bli inkludert.
Legemiddel: Avatrombopag 20 MG oral tablett
p-ATG og CsA i kombinasjon med Avatrombopag for å behandle
Andre navn:
  • svine-ATG
  • Syklosporin (CsA)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
CR rate ved 12 ukers behandling
Tidsramme: 12 ukers behandling
Prosentandel av det totale antallet pasienter som mottok behandling som fikk fullstendig respons etter 12 ukers behandling
12 ukers behandling
forekomsten av behandlingsoppståtte bivirkninger vurdert av informasjon om vanlige toksisitetskriterier (CTC) AE-gradering ved 12 ukers behandling
Tidsramme: 12 ukers behandling
Forekomst av behandlingsfremkommende AE ​​av CTCAE
12 ukers behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ELLER rate ved 12 ukers behandling
Tidsramme: 12 ukers behandling
Prosentandel av det totale antallet pasienter som mottok behandling som fikk respons etter 12 ukers behandling
12 ukers behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Etterforskere

  • Studieleder: Wenrui Yang, Anemia Therapeutic center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2022

Primær fullføring (Forventet)

28. desember 2023

Studiet fullført (Forventet)

28. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. august 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. oktober 2022

Først lagt ut (Faktiske)

7. oktober 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. oktober 2022

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IIT2021008-EC-1(2)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Du kan spørre etter forskeren etter å ha fullført eksperimentet

IPD-delingstidsramme

Oppfølging og publisering av papiret er planlagt i desember 2024

Tilgangskriterier for IPD-deling

Etter at papiret er skrevet og publisert

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere