Eficacia y seguridad de avatrombopag combinado con IST para el tratamiento de HAAA y SAA con función hepática anormal

Criterios de inclusión:

1. pacientes con V/SAA con un diagnóstico definitivo.
2. edad entre 18-70 años, hombre o mujer.
3. Los sujetos deben completar todas las evaluaciones de detección como se describe en el protocolo del ensayo.
4. Capaz de tragar o administrar el fármaco por vía oral.
5. Sin aplicación previa de agonistas de los receptores de TPO (incluidos trombopoyetina, eltrombopag, hetrombopag, etc.) o aplicación de agonistas de los receptores de TPO para el tratamiento con ≤ 5 dosis totales y ≤ 7 días de fármacos agonistas de los receptores de TPO como Eltrombopag, Hetrombopag, etc.
6. Diagnóstico como HAAA o función hepática anormal. ALT y AST más de 1,5 veces del límite superior.
7. El consentimiento informado debe ser firmado antes del inicio de todos los procedimientos específicos del estudio, en consideración de la condición del paciente, o por un miembro de la familia inmediata del paciente si la firma del paciente no conduce al tratamiento de la condición.

Criterio de exclusión:

1. Diagnóstico conocido de trastornos de insuficiencia hematopoyética congénita (p. anemia de Fanconi) y otras causas de citopenias alogénicas y trastornos hipoproliferativos de la médula ósea (p. PNH hemolítica, MDS/AML hipoproliferativos, citopenias alogénicas mediadas por autoanticuerpos, etc.);
2. Pacientes con sangrado no controlado y/o infección a pesar del tratamiento estándar.
3. Pacientes con antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas; historia previa de trombosis.
4. Pacientes con neoplasia maligna concurrente o cáncer potencial en terapia inmunosupresora.
5. Aquellos que sean considerados no aptos para la inscripción por el investigador.