AMLまたはMDSと診断された患者におけるGalinpepimut-S（GPS）の拡張アクセスプログラム（EAP）

包含基準:

• -治療担当医師による評価により、AMLまたはMDSと診断されました。
• 利用可能な適切な、同等の、または満足のいく代替治療がない、またはそのような代替治療が試みられたが、臨床研究を含めて臨床的に成功していない;
• 疾患または状態に関する GPS 臨床試験に参加できない;と
• 潜在的な GPS 治療のベネフィット/リスク プロファイルを適切に評価した担当医に相談してください。
• 患者はAMLまたはMDSのいずれかの診断を受けている必要があります。
• -インフォームドコンセントに署名した日の年齢が18歳を超える男性または女性の患者。
• 患者またはその法定代理人は、GPS への拡張アクセスの提供に関する要件を理解し、遵守するために、担当医師と十分にコミュニケーションをとることができなければなりません。
• 患者、またはその法的に認められた代理人は、治験審査委員会 (IRB) のガイドラインを満たす治療の開始前に、EAP を理解し、署名済みのインフォームド コンセントを提供できる必要があります。
• AML患者は、末梢血（PB）カウントの回復（CR / CRi）の有無にかかわらず、形態学的完全寛解に続いてSCTを受けている必要があります。 MDS の患者は、移植前に CR である必要はありません。
• AML 患者は、SCT コンディショニングの前に、フローサイトメトリー、RT PCR、または NGS で最小残存疾患 (MRD) 陽性である必要があります。 MDS の患者は、SCT の前に CR 未満だった可能性があります。 特定の SCT コンディショニングの要件はなく、コンディショニング強度は、骨髄破壊的または非骨髄破壊的 (強度の低下) のコンディショニングである可能性があります。
• -患者は、SCTの日付から30〜120日以内に同意する必要があります。
• 患者は、治療担当医師の裁量で、HMA +/- ベネトクラクスおよび/または FLT3 ITD 標的薬剤を同時に投与することができます。標的薬剤レジメン。
• -患者は0、1、2、または3のEastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスを持っている必要があります。
• -患者の推定余命は6か月を超えている必要があります。
• 女性の場合、患者は閉経後（少なくとも 12 か月連続の無月経）であるか、外科的に無菌である必要があります。 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければなりません。
• 妊娠の可能性がある異性愛者で活動的な女性患者、および出産の可能性のある女性の性的パートナーを持つ男性患者は、妊娠中の効果的な避妊方法（経口避妊薬、コンドームや横隔膜などの二重バリア法、子宮内避妊器具など）を使用することに同意する必要があります。 GPS 治療、および GPS の最後の投与から 4 か月間、またはこの間性交を控える。出産の可能性がない女性とは、両側の卵巣摘出術を受けた女性、または閉経後の女性であり、12 か月連続して月経がない場合と定義されます。
• 患者は末期の腎疾患を患ってはなりません。
• -患者は、血清総ビリルビンとして定義される適切な肝機能を持っている必要があります
• 患者は、必要に応じて、適切なフォローアップのために臨床現場に戻り、EAP治療スケジュールを順守する意思と能力がなければなりません。

除外基準:

• -モンタニド、サルグラモスチム（GM-CSF）またはフィルグラスチム（顆粒球コロニー刺激因子[G-CSF]）に対する以前の臨床的に重大なアレルギー反応。
• -急性前骨髄球性白血病（APL）または形態学的および分子的バリアントを含む患者。
• -治療担当医師の意見では、患者に過度のリスクをもたらす深刻な併発疾患のある患者。
• 現在、中枢神経系白血病を患っている患者。
• -EAP薬の初回投与前30日以内に生ワクチンを接種した患者。 生ワクチンの例には、はしか、おたふくかぜ、風疹、水痘/帯状疱疹 (水ぼうそう)、黄熱病、狂犬病、カルメット-ゲラン菌 (BCG)、および腸チフスワクチンが含まれますが、これらに限定されません。 注射用の季節性インフルエンザワクチンは、一般にウイルス死滅ワクチンであり、許可されています。ただし、鼻腔内インフルエンザワクチン（FluMist®など）は弱毒生ワクチンであり、許可されていません。 COVID-19 の予防に使用されるワクチンは、生ワクチンではないため、使用が許可されています。
• -現在、1日あたり10 mgを超えるプレドニゾン相当の全身免疫抑制療法を受けている患者。 コルチコステロイドまたは他の免疫抑制剤の生理学的用量の使用は、スポンサーとの協議後に承認される場合があります。 全身バイオアベイラビリティの低いステロイド（ブデソニドなど）と同様に、制吐のための短期療法（7 日以内）として使用されるステロイドも許容されます。
• -進行中または過去5年以内に積極的な治療を必要とした既知の追加の悪性腫瘍を有する患者。
• -既知の活動性CNS転移および/または癌性髄膜炎を有する患者。 以前に治療された脳転移のある患者は、放射線学的に安定している場合、つまり、反復イメージングによる少なくとも4週間の進行の証拠がなく（反復イメージングは​​EAPスクリーニング中に実行する必要があることに注意してください）、臨床的に安定しており、ステロイド治療を必要としません。治療の最初の投与前に少なくとも14日間。
• -モンタニド、サルグラモスチム（GMCSF）、またはフィルグラスチム（G-CSF）に対して以前に臨床的に重大な全身性アレルギー反応を起こした患者。
• -全身療法を必要とする活動的な生命を脅かす感染症を患っている患者。
• -治療に参加する医師の意見では、参加する患者にとって最善の利益ではない状態、治療、または検査異常の病歴または現在の証拠がある患者。 これには、心臓病 (ニューヨーク心臓協会 [NYHA] クラス III または IV)、肝臓病、または治験薬の不当な高リスクと治療医師が見なすその他の病気など、重篤、併発性、慢性、または急性の病気が含まれます。処理。
• -EAPの要件に協力する患者の能力を妨げる既知の精神障害または薬物乱用障害を有する患者。
• -妊娠中または授乳中の患者、またはEAPの予測期間内に妊娠または父親の子供を期待している患者。スクリーニング訪問から開始して、EAP治療の最後の投与の30日後まで。
• 同種固形臓器移植を受けた患者。