AML 또는 MDS로 진단된 환자의 Galinpepimut-S(GPS)에 대한 확장 액세스 프로그램(EAP)

포함 기준:

• 담당 의사의 평가에 따라 AML 또는 MDS로 진단됨,
• 적절하거나 비교 가능하거나 만족스러운 대체 치료법이 없거나 그러한 대안이 임상 연구를 포함하여 임상적 성공 없이 시도되었습니다.
• 질병 또는 상태에 대한 GPS 임상 연구에 참여할 수 없음, 그리고
• 잠재적인 GPS 치료에 대한 이점/위험 프로파일을 적절하게 평가한 치료 의사를 갖습니다.
• 환자는 AML 또는 MDS 진단을 받아야 합니다.
• 사전 동의서에 서명한 날에 18세를 초과하는 남성 또는 여성 환자.
• 환자 또는 환자의 법적 대리인은 GPS에 대한 확장된 액세스 제공에 대한 요구 사항을 이해하고 준수하기 위해 치료 의사와 원활하게 의사 소통할 수 있어야 합니다.
• 환자 또는 법적으로 허용되는 대리인은 IRB(Institution Review Board) 지침을 충족하는 치료를 시작하기 전에 EAP에 대해 이해하고 서명된 사전 동의를 제공할 의지와 능력이 있어야 합니다.
• AML 환자는 말초 혈액(PB) 수치 회복(CR/CRi) 여부에 관계없이 형태학적 완전 관해 후 SCT를 받아야 합니다. MDS 환자는 이식 전에 CR을 가질 필요가 없습니다.
• AML 환자는 SCT 컨디셔닝 이전에 유세포 분석, RT PCR 또는 NGS당 최소 잔존 질환(MRD) 양성이 있어야 합니다. MDS 환자는 SCT 이전에 CR 미만일 수 있습니다. 특정 SCT 컨디셔닝에 대한 요구 사항은 없으며 컨디셔닝 강도는 골수 파괴 또는 비골수 파괴(강도 감소) 컨디셔닝일 수 있습니다.
• 환자는 SCT 날짜로부터 30~120일 이내에 동의를 받아야 합니다.
• 치료 의사의 재량에 따라 환자에게 HMA +/- 베네토클락스 및/또는 FLT3 ITD 표적 제제를 동시에 투여할 수 있으며, 이 경우 GPS 투여 요법은 처방된 HMA +/- 베네토클락스 및/또는 FLT3 ITD와 병행하여 계속됩니다. 표적 제제 요법.
• 환자는 0, 1, 2 또는 3의 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태를 가져야 합니다.
• 환자는 예상 수명이 6개월을 초과해야 합니다.
• 여성인 경우, 환자는 폐경 후(적어도 연속 12개월의 무월경)이거나 외과적으로 불임 상태여야 합니다. 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
• 이성애가 활발한 가임 여성 환자와 가임 여성 성 파트너가 있는 남성 환자는 효과적인 피임 방법(예: 경구 피임약, 콘돔 및 격막과 같은 이중 장벽 방법, 자궁 내 장치)을 사용하는 데 동의해야 합니다. GPS 치료 및 마지막 GPS 투여 후 4개월 동안 또는 이 기간 동안 성관계를 삼가야 합니다. 가임 여성이 아닌 여성은 양측 난소 절제술을 받았거나 연속 12개월 동안 생리 기간이 없는 것으로 정의되는 폐경 후 여성입니다.
• 환자는 말기 신장 질환이 없어야 합니다.
• 환자는 혈청 총 빌리루빈으로 정의되는 적절한 간 기능을 가지고 있어야 합니다.
• 환자는 적절한 후속 조치를 위해 임상 현장으로 돌아갈 의지와 능력이 있어야 하며 필요에 따라 EAP 치료 일정을 준수해야 합니다.

제외 기준:

• Montanide, sargramostim(GM-CSF) 또는 filgrastim(granulocyte colony stimulating factor[G-CSF])에 대한 이전의 임상적으로 유의한 알레르기 반응.
• 급성 전골수구성 백혈병(APL) 또는 모든 형태학적 및 분자적 변이가 있는 환자.
• 치료 의사의 의견에 따라 환자에게 과도한 위험을 초래할 수 있는 심각한 병발 질환이 있는 환자.
• 현재 중추신경계 백혈병을 앓고 있는 환자.
• EAP 약물의 첫 투여 전 30일 이내에 생백신을 받은 환자. 생백신의 예에는 홍역, 볼거리, 풍진, 수두/대상포진(수두), 황열병, 광견병, Bacillus Calmette-Guérin(BCG) 및 장티푸스 백신이 포함되나 이에 국한되지 않습니다. 주사용 계절 인플루엔자 백신은 일반적으로 사멸 바이러스 백신이며 허용됩니다. 그러나 비강내 인플루엔자 백신(예: FluMist®)은 약독화 생백신이며 허용되지 않습니다. 코로나19 예방을 위해 사용하는 백신은 생백신이 아니므로 사용이 가능합니다.
• 1일 프레드니손 등가물 10mg을 초과하는 용량으로 전신 면역억제 요법을 현재 받고 있는 환자. 생리적 용량의 코르티코스테로이드 또는 기타 면역억제제의 사용은 후원자와 상의한 후 승인될 수 있습니다. 전신 생체이용률이 낮은 스테로이드(예: 부데소니드)와 마찬가지로 항구토를 위한 단기 요법(≤ 7일)으로 사용하는 스테로이드도 허용됩니다.
• 진행 중이거나 현재 활동이 없거나 명백하지 않더라도 지난 5년 이내에 적극적인 치료가 필요한 알려진 추가 악성 종양이 있는 환자.
• 알려진 활동성 CNS 전이 및/또는 암성 수막염이 있는 환자. 이전에 치료를 받은 뇌 전이가 있는 환자는 방사선학적으로 안정적이고, 즉 반복 영상으로 최소 4주 동안 진행의 증거가 없고(반복 영상은 EAP 스크리닝 중에 수행해야 함) 임상적으로 안정적이며 스테로이드 치료가 필요하지 않은 경우 참여할 수 있습니다. 첫 번째 치료 투여 전 최소 14일 동안.
• 이전에 Montanide, sargramostim(GMCSF) 또는 filgrastim(G-CSF)에 대해 임상적으로 의미 있는 전신 알레르기 반응이 있었던 환자.
• 전신 요법이 필요한 활동성 생명을 위협하는 감염이 있는 환자.
• 치료 의사의 의견에 따라 참여하는 것이 환자에게 최선의 이익이 되지 않는 상태, 요법 또는 실험실 이상에 대한 병력 또는 현재 증거가 있는 환자. 여기에는 심장 질환(뉴욕 심장 협회[NYHA] 클래스 III 또는 IV), 간 질환 또는 치료 의사가 연구용 약물에 대한 부당한 고위험으로 간주하는 기타 질병과 같은 심각한, 병발성, 만성 또는 급성 질환이 포함됩니다. 치료.
• EAP의 요구 사항에 협조하는 환자의 능력을 방해하는 알려진 정신과 또는 약물 남용 장애가 있는 환자.
• 스크리닝 방문부터 EAP 치료의 마지막 투약 후 30일까지 EAP의 예상 기간 내에 임신 또는 모유 수유 중이거나 임신 또는 아이의 아버지가 될 것으로 예상되는 환자.
• 동종 고형 장기 이식을 받은 환자.