Programa de acesso expandido (EAP) para Galinpepimut-S (GPS) em pacientes diagnosticados com AML ou MDS

Critério de inclusão:

• Diagnosticado com AML ou MDS, conforme avaliado pelo médico assistente;
• Não há tratamento alternativo apropriado, comparável ou satisfatório disponível, ou tais alternativas foram tentadas sem sucesso clínico, incluindo estudos clínicos;
• Incapacidade de participar de um estudo clínico de GPS para a doença ou condições; e
• Ter um médico assistente que avaliou adequadamente o perfil de benefício/risco para um possível tratamento com GPS.
• Os pacientes devem ter um diagnóstico de AML ou MDS.
• Pacientes do sexo masculino ou feminino > 18 anos de idade no dia da assinatura do consentimento informado.
• Os pacientes, ou seus representantes legais, devem ser capazes de se comunicar bem com o Médico Assistente, para entender e cumprir os requisitos para o fornecimento de Acesso Expandido ao GPS.
• Os pacientes, ou seus representantes legalmente aceitáveis, devem estar dispostos e ser capazes de entender e fornecer consentimento informado assinado para o EAP antes do início do tratamento que atenda às diretrizes do Conselho de Revisão da Instituição (IRB).
• Pacientes com LMA devem ter sido submetidos a SCT após remissão morfológica completa com ou sem recuperação de contagens de sangue periférico (PB) (CR/CRi). Pacientes com SMD não precisam ter RC antes do transplante.
• Os pacientes com LMA devem ter tido positividade para Doença Residual Mínima (MRD) por citometria de fluxo, RT PCR ou NGS antes do condicionamento SCT. Pacientes com SMD podem ter tido menos de CR antes do SCT. Não há exigência de condicionamento SCT específico e a intensidade do condicionamento pode ter sido condicionamento mieloablativo ou não mieloablativo (intensidade reduzida).
• Os pacientes devem ser consentidos dentro de 30 a 120 dias após a data do SCT.
• Os pacientes podem receber concomitantemente agentes direcionados de HMA +/- venetoclax e/ou FLT3 ITD, a critério do médico assistente, caso em que seu regime de administrações de GPS continuará em paralelo com o HMA +/- venetoclax e/ou FLT3 ITD prescrito regime de agentes direcionados.
• Os pacientes devem ter um status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1, 2 ou 3.
• Os pacientes devem ter uma expectativa de vida estimada > 6 meses.
• Se for do sexo feminino, as pacientes devem estar na pós-menopausa (pelo menos 12 meses consecutivos de amenorréia) ou cirurgicamente estéreis. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo.
• Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar que são heterossexualmente ativas e pacientes do sexo masculino com parceiras sexuais do sexo feminino com potencial para engravidar devem concordar em usar um método eficaz de contracepção (por exemplo, contraceptivos orais, métodos de barreira dupla, como preservativo e diafragma, dispositivo intra-uterino) durante o tratamento GPS e por 4 meses após a última dose de GPS, ou abster-se de relações sexuais durante esse período; mulher sem potencial para engravidar é aquela que foi submetida a ooforectomia bilateral ou que se encontra na pós-menopausa, definida como a ausência de períodos menstruais por 12 meses consecutivos.
• Os pacientes não devem ter doença renal terminal.
• Os pacientes devem ter função hepática adequada definida como bilirrubina total sérica
• Os pacientes devem estar dispostos e aptos a retornar ao local clínico para acompanhamento adequado e cumprir o cronograma de tratamento da EAP, conforme necessário.

Critério de exclusão:

• Reação alérgica prévia clinicamente significativa a Montanide, sargramostim (GM-CSF) ou filgrastim (fator estimulador de colônias de granulócitos [G-CSF]).
• Pacientes com leucemia promielocítica aguda (LPA) ou quaisquer variantes morfológicas e moleculares, inclusive.
• Pacientes com uma doença concomitante grave que, na opinião do médico assistente, representaria um risco indevido para o paciente.
• Pacientes que atualmente têm leucemia do sistema nervoso central.
• Pacientes que receberam uma vacina viva dentro de 30 dias antes da primeira dose do medicamento EAP. Exemplos de vacinas vivas incluem, entre outras, as seguintes: sarampo, caxumba, rubéola, varicela/zoster (catapora), febre amarela, raiva, Bacillus Calmette-Guérin (BCG) e vacina contra febre tifóide. Vacinas contra influenza sazonal para injeção são geralmente vacinas de vírus mortos e são permitidas; no entanto, as vacinas intranasais contra influenza (por exemplo, FluMist®) são vacinas vivas atenuadas e não são permitidas. As vacinas usadas para a prevenção do COVID-19 podem ser usadas, pois não são vacinas vivas.
• Pacientes atualmente recebendo terapia imunossupressora sistêmica em dosagem superior a 10 mg diários de prednisona equivalente. O uso de doses fisiológicas de corticosteroides ou outros agentes imunossupressores pode ser aprovado após consulta ao Patrocinador. Esteroides tomados como terapia de curto prazo (≤ 7 dias) para antiemese são permitidos, assim como esteroides com baixa biodisponibilidade sistêmica (por exemplo, budesonida).
• Pacientes com malignidade adicional conhecida que está progredindo ou que necessitou de tratamento ativo nos últimos 5 anos, mesmo se atualmente inativo ou inaparente.
• Pacientes com metástases no SNC ativas conhecidas e/ou meningite carcinomatosa. Pacientes com metástases cerebrais previamente tratadas podem participar desde que estejam radiologicamente estáveis, ou seja, sem evidência de progressão por pelo menos 4 semanas por repetição de imagem (observe que a repetição de imagem deve ser realizada durante a triagem de EAP), clinicamente estável e sem necessidade de tratamento com esteroides durante pelo menos 14 dias antes da primeira dose do tratamento.
• Pacientes que tiveram uma reação alérgica sistêmica clinicamente significativa anterior a Montanide, sargramostim (GMCSF) ou filgrastim (G-CSF).
• Pacientes com infecção ativa com risco de vida que requerem terapia sistêmica.
• Pacientes com histórico ou evidência atual de qualquer condição, terapia ou anormalidade laboratorial que não seja do interesse do paciente participar, na opinião do médico assistente. Isso inclui qualquer doença grave, intercorrente, crônica ou aguda, como doença cardíaca (New York Heart Association [NYHA] classe III ou IV), doença hepática ou outra doença considerada pelo médico assistente como um alto risco injustificado para o medicamento experimental tratamento.
• Pacientes com transtornos psiquiátricos conhecidos ou de abuso de substâncias que possam interferir na capacidade do paciente de cooperar com os requisitos do EAP.
• Pacientes grávidas ou amamentando ou esperando conceber ou ter filhos dentro da duração projetada do EAP, começando com a consulta de triagem até 30 dias após a última dose do tratamento com EAP.
• Pacientes que tiveram um transplante alogênico de órgão sólido.