诊断为 AML 或 MDS 患者的 Galinpepimut-S (GPS) 扩展访问计划 (EAP)

纳入标准：

• 根据主治医师的评估，诊断为 AML 或 MDS；
• 没有合适的、可比较的或令人满意的替代疗法可用，或者已经尝试过此类替代疗法但没有临床成功，包括临床研究；
• 无法参加针对疾病或病症的 GPS 临床研究；和
• 有一位主治医师对潜在 GPS 治疗的益处/风险状况进行了适当评估。
• 患者必须诊断为 AML 或 MDS。
• 签署知情同意书之日年满 18 岁的男性或女性患者。
• 患者或其法定代表必须能够与治疗医师进行良好沟通，以了解并遵守提供 GPS 扩展访问的要求。
• 患者或其法律上可接受的代表必须愿意并能够理解 EAP 并在开始接受符合机构审查委员会 (IRB) 指南的治疗之前签署知情同意书。
• AML 患者必须在形态学完全缓解后接受过 SCT，伴或不伴外周血 (PB) 计数恢复 (CR/CRi)。 MDS 患者不需要在移植前达到 CR。
• 在 SCT 调节之前，AML 患者必须具有流式细胞术、RT PCR 或 NGS 的微小残留病 (MRD) 阳性。 MDS 患者在 SCT 之前的 CR 可能低于 CR。 不需要特定的 SCT 调节和调节强度可以是清髓性或非清髓性（强度降低）调节。
• 患者必须在 SCT 日期后的 30 -120 天内获得同意。
• 根据主治医师的判断，患者可以同时服用 HMA +/- 维奈托克和/或 FLT3 ITD 靶向药物，在这种情况下，他们的 GPS 给药方案将与规定的 HMA +/- 维奈托克和/或 FLT3 ITD 并行继续靶向药物治疗方案。
• 患者的东部肿瘤合作组 (ECOG) 体能状态必须为 0、1、2 或 3。
• 患者的预期寿命必须大于 6 个月。
• 如果是女性，患者必须绝经（至少连续闭经 12 个月）或手术绝育。 有生育能力的女性妊娠试验必须呈阴性。
• 异性恋活跃的育龄女性患者和有育龄女性性伴侣的男性患者必须同意在避孕期间使用有效的避孕方法（例如，口服避孕药、双重屏障方法，如避孕套和隔膜、宫内节育器） GPS 治疗和最后一剂 GPS 后 4 个月，或在此期间禁欲；没有生育能力的妇女是指接受过双侧卵巢切除术或绝经后的妇女，定义为连续 12 个月没有月经。
• 患者不得患有终末期肾病。
• 患者必须具有足够的肝功能，定义为血清总胆红素
• 患者必须愿意并能够返回临床现场进行充分的随访，并根据需要遵守 EAP 治疗计划。

排除标准：

• 先前对 Montanide、sargramostim (GM-CSF) 或 filgrastim（粒细胞集落刺激因子 [G-CSF]）有临床显着过敏反应。
• 患有急性早幼粒细胞白血病 (APL) 或任何形态学和分子变异的患者，包括在内。
• 患有严重并发疾病的患者，主治医师认为这会给患者带来不应有的风险。
• 目前患有中枢神经系统白血病的患者。
• 在首次服用 EAP 药物前 30 天内接种过活疫苗的患者。 活疫苗的例子包括但不限于以下：麻疹、腮腺炎、风疹、水痘/带状疱疹（水痘）、黄热病、狂犬病、卡介苗 (BCG) 和伤寒疫苗。 注射用季节性流感疫苗一般为灭活疫苗，允许使用；但是，鼻内流感疫苗（例如 FluMist®）是减毒活疫苗，因此是不允许的。 允许使用用于预防 COVID-19 的疫苗，因为它们不是活疫苗。
• 目前接受全身免疫抑制治疗的患者每天剂量超过 10 mg 泼尼松当量。 在与赞助商协商后，可以批准使用生理剂量的皮质类固醇或其他免疫抑制剂。 作为止吐的短期治疗（≤ 7 天）的类固醇是允许的，全身生物利用度低的类固醇（例如布地奈德）也是允许的。
• 在过去 5 年内患有正在进展或需要积极治疗的已知其他恶性肿瘤的患者，即使目前不活跃或不明显。
• 患有已知活动性 CNS 转移和/或癌性脑膜炎的患者。 先前接受过治疗的脑转移患者可以参加，前提是他们在放射学上稳定，即通过重复成像至少 4 周没有进展的证据（注意重复成像应在 EAP 筛查期间进行），临床稳定且不需要类固醇治疗在第一次治疗之前至少 14 天。
• 先前对 Montanide、沙格司亭 (GMCSF) 或非格司亭 (G-CSF) 有临床显着全身过敏反应的患者。
• 患有需要全身治疗的危及生命的活动性感染的患者。
• 根据主治医师的意见，有任何病症、治疗或实验室异常的病史或当前证据的患者不符合患者参与的最佳利益。 这包括任何严重的、并发的、慢性的或急性的疾病，例如心脏病（纽约心脏协会 [NYHA] III 级或 IV 级）、肝病或其他被主治医师认为是研究药物的不必要的高风险的疾病治疗。
• 患有已知精神疾病或物质滥用障碍的患者，这些疾病会干扰患者配合 EAP 要求的能力。
• 在 EAP 的预计持续时间内怀孕或哺乳或预期怀孕或生孩子的患者，从筛查访问开始到最后一剂 EAP 治疗后 30 天。
• 进行过同种异体实体器官移植的患者。