Programa de acceso ampliado (EAP) para galinpepimut-S (GPS) en pacientes diagnosticados con AML o SMD

Criterios de inclusión:

• Diagnosticado con AML o MDS, según lo evaluado por su médico tratante;
• No tienen disponible un tratamiento alternativo adecuado, comparable o satisfactorio, o dichas alternativas se han probado sin éxito clínico, incluidos los estudios clínicos;
• Incapacidad para participar en un estudio clínico de GPS para la enfermedad o las condiciones; y
• Contar con un médico tratante que haya evaluado adecuadamente el perfil de beneficio/riesgo para un posible tratamiento con GPS.
• Los pacientes deben tener un diagnóstico de AML o MDS.
• Pacientes masculinos o femeninos mayores de 18 años el día de la firma del consentimiento informado.
• Los pacientes, o sus representantes legales, deben poder comunicarse bien con el Médico Tratante, para entender y cumplir con los requisitos para la prestación del Acceso Ampliado al GPS.
• Los pacientes, o sus representantes legalmente aceptables, deben estar dispuestos y ser capaces de comprender y proporcionar un consentimiento informado firmado para el EAP antes del inicio del tratamiento que cumpla con las pautas de la Junta de Revisión Institucional (IRB).
• Los pacientes con AML deben haberse sometido a SCT después de una remisión morfológica completa con o sin recuperación de los recuentos de sangre periférica (PB) (CR/CRi). No se requiere que los pacientes con MDS hayan tenido CR antes del trasplante.
• Los pacientes con AML deben haber tenido positividad para enfermedad residual mínima (MRD) por citometría de flujo, RT PCR o NGS antes del acondicionamiento de SCT. Los pacientes con MDS pueden haber tenido menos de CR antes del SCT. No existe un requisito para el acondicionamiento SCT específico y la intensidad del acondicionamiento podría haber sido un acondicionamiento mieloablativo o no mieloablativo (intensidad reducida).
• Los pacientes deben recibir su consentimiento dentro de los 30 a 120 días posteriores a la fecha del SCT.
• A los pacientes se les puede administrar simultáneamente HMA +/- venetoclax y/o FLT3 ITD a discreción del médico tratante, en cuyo caso su régimen de administraciones de GPS continuará en paralelo con el HMA prescrito +/- venetoclax y/o FLT3 ITD. Régimen de agentes dirigidos.
• Los pacientes deben tener un estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0, 1, 2 o 3.
• Los pacientes deben tener una expectativa de vida estimada >6 meses.
• Si es mujer, la paciente debe ser posmenopáusica (al menos 12 meses consecutivos de amenorrea) o esterilizada quirúrgicamente. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa.
• Las pacientes femeninas en edad fértil que son heterosexualmente activas y los pacientes masculinos con parejas sexuales femeninas en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo eficaz (p. ej., anticonceptivos orales, métodos de doble barrera como un condón y un diafragma, dispositivo intrauterino) durante el tratamiento con GPS y durante los 4 meses siguientes a la última dosis de GPS, o abstenerse de tener relaciones sexuales durante este tiempo; una mujer que no está en edad fértil es aquella que se ha sometido a ooforectomías bilaterales o que es posmenopáusica, definida como la ausencia de períodos menstruales durante 12 meses consecutivos.
• Los pacientes no deben tener enfermedad renal en etapa terminal.
• Los pacientes deben tener una función hepática adecuada definida como una bilirrubina sérica total
• Los pacientes deben estar dispuestos y ser capaces de regresar al sitio clínico para un seguimiento adecuado y cumplir con el programa de tratamiento de EAP, según sea necesario.

Criterio de exclusión:

• Reacción alérgica previa clínicamente significativa a Montanide, sargramostim (GM-CSF) o filgrastim (factor estimulante de colonias de granulocitos [G-CSF]).
• Pacientes con leucemia promielocítica aguda (LPA) o cualquier variante morfológica y molecular, inclusive.
• Pacientes con una enfermedad grave concurrente que, a juicio del Médico tratante, supondría un riesgo indebido para el paciente.
• Pacientes que actualmente tienen leucemia del sistema nervioso central.
• Pacientes que hayan recibido una vacuna viva dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis del medicamento EAP. Los ejemplos de vacunas vivas incluyen, entre otras, las siguientes: vacuna contra el sarampión, las paperas, la rubéola, la varicela/zoster, la fiebre amarilla, la rabia, el bacilo Calmette-Guérin (BCG) y la fiebre tifoidea. Las vacunas inyectables contra la influenza estacional generalmente son vacunas de virus muertos y están permitidas; sin embargo, las vacunas intranasales contra la influenza (p. ej., FluMist®) son vacunas vivas atenuadas y no están permitidas. Se permite el uso de vacunas utilizadas para la prevención de COVID-19 ya que no son vacunas vivas.
• Pacientes que actualmente reciben terapia inmunosupresora sistémica en dosis superiores a 10 mg diarios de equivalente de prednisona. El uso de dosis fisiológicas de corticosteroides u otros agentes inmunosupresores puede aprobarse previa consulta con el Patrocinador. Los esteroides tomados como terapia a corto plazo (≤ 7 días) para la antiemesis están permitidos, al igual que los esteroides con baja biodisponibilidad sistémica (p. ej., budesonida).
• Pacientes que tienen una neoplasia maligna adicional conocida que está progresando o ha requerido tratamiento activo en los últimos 5 años, incluso si actualmente está inactiva o no es aparente.
• Pacientes que tienen una metástasis del SNC activa conocida y/o meningitis carcinomatosa. Los pacientes con metástasis cerebrales previamente tratadas pueden participar siempre que estén radiológicamente estables, es decir, sin evidencia de progresión durante al menos 4 semanas mediante imágenes repetidas (tenga en cuenta que las imágenes repetidas deben realizarse durante la evaluación EAP), clínicamente estables y sin necesidad de tratamiento con esteroides durante al menos 14 días antes de la primera dosis del tratamiento.
• Pacientes que hayan tenido una reacción alérgica sistémica clínicamente significativa previa a Montanide, sargramostim (GMCSF) o filgrastim (G-CSF).
• Pacientes que tienen una infección activa potencialmente mortal que requiere terapia sistémica.
• Pacientes que tengan antecedentes o evidencia actual de cualquier afección, terapia o anormalidad de laboratorio que no sea del mejor interés del paciente para participar, en opinión del médico tratante. Esto incluye cualquier enfermedad grave, intercurrente, crónica o aguda, como enfermedad cardíaca (clase III o IV de la New York Heart Association [NYHA]), enfermedad hepática u otra enfermedad considerada por el médico tratante como de alto riesgo injustificado para el fármaco en investigación. tratamiento.
• Pacientes que tienen un trastorno psiquiátrico o de abuso de sustancias conocido que podría interferir con la capacidad del paciente para cooperar con los requisitos del EAP.
• Pacientes que están embarazadas o amamantando o esperando concebir o engendrar hijos dentro de la duración proyectada del EAP, desde la visita de selección hasta 30 días después de la última dosis del tratamiento con EAP.
• Pacientes que han tenido un alotrasplante de órgano sólido.