Программа расширенного доступа (EAP) для Galinpepimut-S (GPS) у пациентов с диагнозом ОМЛ или МДС

Критерии включения:

• Диагноз ОМЛ или МДС по оценке лечащего врача;
• не имеют подходящего, сопоставимого или удовлетворительного альтернативного лечения, или такие альтернативы были опробованы без клинического успеха, включая клинические исследования;
• Невозможность участвовать в клиническом исследовании GPS по поводу заболевания или состояний; и
• Обратитесь к лечащему врачу, который надлежащим образом оценил профиль пользы/риска для потенциального лечения GPS.
• Пациенты должны иметь диагноз ОМЛ или МДС.
• Пациенты мужского или женского пола старше 18 лет на день подписания информированного согласия.
• Пациенты или их законные представители должны иметь возможность хорошо общаться с Лечащим врачом, понимать и соблюдать требования по предоставлению Расширенного доступа к GPS.
• Пациенты или их законные представители должны быть готовы и способны понять и предоставить подписанное информированное согласие на EAP до начала лечения, которое соответствует рекомендациям Institutional Review Board (IRB).
• Пациентам с ОМЛ должна быть проведена СКТ после морфологически полной ремиссии с восстановлением показателей периферической крови (ПВ) или без него (ПО/ПО). Пациенты с МДС не обязаны иметь CR до трансплантации.
• Пациенты с ОМЛ должны иметь положительную реакцию на минимальное остаточное заболевание (МОБ) по данным проточной цитометрии, ОТ-ПЦР или NGS до кондиционирования SCT. Пациенты с МДС могли иметь меньше CR до SCT. Нет требований к специфическому кондиционированию СКТ, и интенсивность кондиционирования могла быть миелоаблативной или немиелоаблативной (сниженной интенсивности) кондиционированием.
• Согласие пациентов должно быть получено в течение 30–120 дней после даты ТСК.
• Пациентам могут одновременно вводиться HMA +/- венетоклакс и/или FLT3 ITD таргетных препаратов по усмотрению лечащего врача, и в этом случае их режим введения GPS будет продолжаться параллельно с назначенным HMA +/- венетоклакс и/или FLT3 ITD. режим таргетных агентов.
• Пациенты должны иметь статус работоспособности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0, 1, 2 или 3.
• Пациенты должны иметь ожидаемую продолжительность жизни > 6 месяцев.
• Женщины должны быть в постменопаузе (по крайней мере, 12 последовательных месяцев аменореи) или хирургически бесплодны. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность.
• Женщины-пациенты детородного возраста, которые ведут активную гетеросексуальную жизнь, и пациенты-мужчины, половые партнеры которых имеют детородный потенциал, должны дать согласие на использование эффективного метода контрацепции (например, оральных контрацептивов, методов двойного барьера, таких как презерватив и диафрагма, внутриматочная спираль) во время беременности. лечения ГПС и в течение 4 месяцев после последней дозы ГПС, либо воздерживаться от половых контактов на это время; женщина, не способная к деторождению, - это женщина, перенесшая двустороннюю овариэктомию или находящаяся в постменопаузе, что определяется как отсутствие менструальных периодов в течение 12 месяцев подряд.
• Пациенты не должны иметь терминальную стадию почечной недостаточности.
• У пациентов должна быть адекватная функция печени, определяемая по общему билирубину в сыворотке.
• Пациенты должны хотеть и иметь возможность вернуться в клиническое учреждение для адекватного последующего наблюдения и соблюдать график лечения EAP, если это необходимо.

Критерий исключения:

• Предшествующая клинически значимая аллергическая реакция на монтанид, сарграмостим (ГМ-КСФ) или филграстим (гранулоцитарный колониестимулирующий фактор [Г-КСФ]).
• Пациенты с острым промиелоцитарным лейкозом (ОПЛ) или любыми морфологическими и молекулярными вариантами включительно.
• Пациенты с серьезным сопутствующим заболеванием, которое, по мнению лечащего врача, может представлять чрезмерный риск для пациента.
• Пациенты, у которых в настоящее время есть лейкемия центральной нервной системы.
• Пациенты, получившие живую вакцину в течение 30 дней до первой дозы препарата EAP. Примеры живых вакцин включают, но не ограничиваются ими, следующие вакцины: против кори, эпидемического паротита, краснухи, ветряной оспы/зостера (ветряной оспы), желтой лихорадки, бешенства, бациллы Кальметта-Герена (БЦЖ) и брюшного тифа. Вакцины против сезонного гриппа для инъекций, как правило, представляют собой убитые вирусные вакцины и разрешены; однако интраназальные противогриппозные вакцины (например, FluMist®) являются живыми аттенуированными вакцинами и не допускаются к применению. Вакцины, используемые для профилактики COVID-19, разрешены к использованию, поскольку они не являются живыми вакцинами.
• Пациенты, получающие в настоящее время системную иммуносупрессивную терапию в дозах, превышающих 10 мг в сутки в эквиваленте преднизолона. Использование физиологических доз кортикостероидов или других иммунодепрессантов может быть одобрено после консультации со Спонсором. Допустимы стероиды, принимаемые в качестве краткосрочной терапии (≤ 7 дней) против рвоты, а также стероиды с низкой системной биодоступностью (например, будесонид).
• Пациенты с известной дополнительной злокачественной опухолью, которая прогрессирует или требовала активного лечения в течение последних 5 лет, даже если в настоящее время неактивна или незаметна.
• Пациенты с известными активными метастазами в ЦНС и/или карциноматозным менингитом. Пациенты с ранее леченными метастазами в головной мозг могут участвовать при условии, что они являются рентгенологически стабильными, то есть без признаков прогрессирования в течение как минимум 4 недель при повторной визуализации (обратите внимание, что повторная визуализация должна выполняться во время скрининга EAP), клинически стабильны и не требуют лечения стероидами. по крайней мере за 14 дней до первой дозы лечения.
• Пациенты, у которых ранее была клинически значимая системная аллергическая реакция на монтанид, сарграмостим (GMCSF) или филграстим (G-CSF).
• Пациенты с активной опасной для жизни инфекцией, требующей системной терапии.
• Пациенты, имеющие в анамнезе или текущие данные о каком-либо заболевании, терапии или лабораторных отклонениях, участие в которых, по мнению лечащего врача, не отвечает интересам пациента. Это включает любое серьезное, интеркуррентное, хроническое или острое заболевание, такое как заболевание сердца (класс III или IV Нью-Йоркской кардиологической ассоциации [NYHA]), заболевание печени или другое заболевание, которое лечащий врач считает неоправданно высоким риском для исследуемого препарата. лечение.
• Пациенты с известным психическим расстройством или расстройством, связанным со злоупотреблением психоактивными веществами, которое может помешать пациенту выполнять требования EAP.
• Пациенты, которые беременны или кормят грудью, или ожидают зачатия или отцовства детей в течение прогнозируемой продолжительности EAP, начиная с визита для скрининга и до 30 дней после последней дозы лечения EAP.
• Пациенты, перенесшие аллогенную трансплантацию паренхиматозных органов.