Programme d'accès élargi (EAP) pour Galinpepimut-S (GPS) chez les patients diagnostiqués avec AML ou MDS

Critère d'intégration:

• Diagnostiqué avec AML ou MDS, tel qu'évalué par son médecin traitant ;
• Ne pas avoir de traitement alternatif approprié, comparable ou satisfaisant disponible, ou de telles alternatives ont été essayées sans succès clinique, y compris des études cliniques ;
• Incapacité à participer à une étude clinique GPS pour la maladie ou les affections ; et
• Avoir un médecin traitant qui a évalué de manière appropriée le profil bénéfice/risque d'un traitement GPS potentiel.
• Les patients doivent avoir un diagnostic de LAM ou de SMD.
• Patients masculins ou féminins âgés de plus de 18 ans au jour de la signature du consentement éclairé.
• Les patients, ou leurs représentants légaux, doivent être en mesure de bien communiquer avec le médecin traitant, de comprendre et de se conformer aux exigences relatives à la fourniture d'un accès étendu au GPS.
• Les patients, ou leurs représentants légalement acceptables, doivent être disposés et capables de comprendre et de fournir un consentement éclairé signé pour le PAE avant le début du traitement, conformément aux directives de l'Institution Review Board (IRB).
• Les patients atteints de LAM doivent avoir subi une GCS après une rémission morphologique complète avec ou sans récupération de la numération du sang périphérique (PB) (CR/CRi). Les patients atteints de SMD ne sont pas tenus d'avoir subi une RC avant la greffe.
• Les patients atteints de LAM doivent avoir eu une positivité minimale de la maladie résiduelle (MRM) par cytométrie en flux, RT PCR ou NGS avant le conditionnement SCT. Les patients atteints de SMD peuvent avoir eu moins de RC avant la GCS. Il n'y a aucune exigence de conditionnement SCT spécifique et l'intensité du conditionnement aurait pu être un conditionnement myéloablatif ou non myéloablatif (intensité réduite).
• Les patients doivent être consentants dans les 30 à 120 jours suivant la date du SCT.
• Les patients peuvent recevoir simultanément des agents ciblés HMA +/- vénétoclax et/ou FLT3 ITD à la discrétion du médecin traitant, auquel cas leur régime d'administrations GPS se poursuivra en parallèle avec le HMA +/- vénétoclax et/ou FLT3 ITD prescrit régime d'agents ciblés.
• Les patients doivent avoir un indice de performance Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1, 2 ou 3.
• Les patients doivent avoir une espérance de vie estimée > 6 mois.
• S'il s'agit de femmes, les patientes doivent être ménopausées (au moins 12 mois consécutifs d'aménorrhée) ou chirurgicalement stériles. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif.
• Les patientes en âge de procréer qui sont hétérosexuellement actives et les patients de sexe masculin avec des partenaires sexuelles féminines en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception efficace (par exemple, contraceptifs oraux, méthodes à double barrière telles qu'un préservatif et un diaphragme, dispositif intra-utérin) pendant le traitement GPS et pendant les 4 mois suivant la dernière dose de GPS, ou de s'abstenir de tout rapport sexuel pendant cette période ; une femme non en âge de procréer est une femme qui a subi des ovariectomies bilatérales ou qui est ménopausée, définie comme l'absence de menstruations pendant 12 mois consécutifs.
• Les patients ne doivent pas avoir d'insuffisance rénale terminale.
• Les patients doivent avoir une fonction hépatique adéquate définie comme une bilirubine totale sérique
• Les patients doivent être disposés et capables de retourner sur le site clinique pour un suivi adéquat et de se conformer au calendrier de traitement du PAE, au besoin.

Critère d'exclusion:

• Antécédents de réaction allergique cliniquement significative au Montanide, au sargramostim (GM-CSF) ou au filgrastim (facteur de stimulation des colonies de granulocytes [G-CSF]).
• Patients atteints de leucémie promyélocytaire aiguë (LPA) ou de toute variante morphologique et moléculaire, inclusivement.
• Les patients atteints d'une maladie concomitante grave qui, de l'avis du médecin traitant, présenterait un risque indu pour le patient.
• Les patients qui ont actuellement une leucémie du système nerveux central.
• Patients ayant reçu un vaccin vivant dans les 30 jours précédant la première dose de médicament EAP. Des exemples de vaccins vivants comprennent, mais sans s'y limiter, les vaccins suivants : rougeole, oreillons, rubéole, varicelle/zona (varicelle), fièvre jaune, rage, bacille de Calmette-Guérin (BCG) et vaccin contre la typhoïde. Les vaccins contre la grippe saisonnière pour injection sont généralement des vaccins à virus tué et sont autorisés ; cependant, les vaccins intranasaux contre la grippe (par exemple, FluMist®) sont des vaccins vivants atténués et ne sont pas autorisés. Les vaccins utilisés pour la prévention du COVID-19 sont autorisés car ils ne sont pas des vaccins vivants.
• Patients recevant actuellement un traitement immunosuppresseur systémique à des doses supérieures à 10 mg par jour d'équivalent prednisone. L'utilisation de doses physiologiques de corticostéroïdes ou d'autres agents immunosuppresseurs peut être approuvée après consultation avec le commanditaire. Les stéroïdes pris comme traitement à court terme (≤ 7 jours) pour l'antiémèse sont autorisés, tout comme les stéroïdes à faible biodisponibilité systémique (par exemple, le budésonide).
• Les patients qui ont une tumeur maligne supplémentaire connue qui progresse ou qui a nécessité un traitement actif au cours des 5 dernières années, même si elle est actuellement inactive ou inapparente.
• Patients présentant des métastases actives connues du SNC et/ou une méningite carcinomateuse. Les patients présentant des métastases cérébrales précédemment traitées peuvent participer à condition qu'ils soient radiologiquement stables, c'est-à-dire sans preuve de progression pendant au moins 4 semaines par imagerie répétée (notez que l'imagerie répétée doit être effectuée lors du dépistage EAP), cliniquement stables et sans nécessité de traitement stéroïdien pendant au moins 14 jours avant la première dose de traitement.
• Patients ayant déjà eu une réaction allergique systémique cliniquement significative au Montanide, au sargramostim (GMCSF) ou au filgrastim (G-CSF).
• Les patients qui ont une infection potentiellement mortelle active nécessitant un traitement systémique.
• Les patients qui ont des antécédents ou des preuves actuelles de toute condition, thérapie ou anomalie de laboratoire qui ne sont pas dans le meilleur intérêt du patient à participer, de l'avis du médecin traitant. Cela inclut toute maladie grave, intercurrente, chronique ou aiguë, telle qu'une maladie cardiaque (classe III ou IV de la New York Heart Association [NYHA]), une maladie hépatique ou toute autre maladie considérée par le médecin traitant comme un risque élevé injustifié pour le médicament expérimental traitement.
• Les patients qui ont un trouble psychiatrique ou de toxicomanie connu qui interférerait avec la capacité du patient à coopérer avec les exigences du PAE.
• Les patients qui sont enceintes ou qui allaitent ou qui prévoient de concevoir ou d'avoir des enfants pendant la durée prévue du PAE, en commençant par la visite de dépistage jusqu'à 30 jours après la dernière dose de traitement du PAE.
• Patients ayant subi une allogreffe d'organe solide.