このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ミオトニーの治療 - ラモトリジン対ナムスクラ

2022年12月5日 更新者：Grete Andersen, MD

この臨床試験では、2 つの薬剤を使用したミオトニーの治療に違いがあるかどうかを調査することを目的としています。 その違いは、ナムスクラとラモトリジンで治療した場合の大幅に高いコストを正当化することができます.

現在のコロナパンデミックによると、研究者は研究でデータ収集に使用するアプリを設計しました。 また、このアプリにより、診療所から遠く離れた場所に住む患者がより簡単に参加できるようになります。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

2020 年 5 月 18 日、デンマークの国立衛生委員会は、ミオトニーの治療薬としてナムスクラを承認しました。 ミオトニーは、筋肉収縮後の筋肉弛緩を遅らせる先天性の筋肉疾患です。 ミオトニーは障害を引き起こす可能性がありますが、治療により、ほとんどが機能するようになります. ナムスクラはミオトニーを治療する最初の登録薬ですが、活性部分のメキシレチンは新しいものではありません. 何十年もの間、ミオトニーを治療するために適応外で使用されてきました. 新しい準備の価格は、毎日のコストで高くなります（約 70 EU/ドル）。 2017年、研究者らはラモトリギンによる治療がミオトニーに対して有効であるという証拠を発見しました. ラモトリギンによる治療により、価格を年間 150 EU/ドルに引き下げることができます。

したがって、この研究の目的は、2 つの薬剤のミオトニーの効果と副作用に違いがあるかどうかを調査することです。これにより、二重盲検の劣等クロスオーバー研究でナムスクラで治療した場合に大幅に高い費用が正当化される可能性があります。 4ヶ月持続。

現在のコロナパンデミックによると、この研究は物理的な出席を必要とせずに設計されているため、電話での会話、ビデオガイド付きテスト、および研究アプリを介した日記登録によって、実験データの包含と収集を行うことができます。 また、遠方にお住まいの患者様も安心してご参加いただけます。 血液検査と心電図は現地で行うことができます。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

32

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、DK-2100
        • 募集
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Department of Neurology, Rigshospitalet
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Grete Andersen, MD, Ph.D.
        • 副調査官：
          • Ida F Finnsen, BA
        • 副調査官：
          • John Vissing, MD, PhD
        • 副調査官：
          • Nanna Witting, MD, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 有能な成人女性および男性 (18 歳以上)。
  2. 先天性ミオトニー（ベッカー・トムセン型）、先天性パラミオトニー、または高カリウム血症性周期性麻痺と診断されています。
  3. -治療中のミオトニー、または日常活動を大幅に制限するミオトニー（MBS> 2）。

除外基準:

  1. ラモトリジン、メキシレチン、または治験薬の不活性成分に対するアレルギー。
  2. 心疾患（虚血および不整脈）、てんかん、重大な腎不全または肝不全などの治験薬の影響を受ける疾患。
  3. プロジェクトマネージャーの意見では、研究結果に影響を与える可能性のある治療 - 治験薬との有意な相互作用を伴う投薬。
  4. 研究中の喫煙、開始または停止の場合。
  5. -研究期間中の妊娠中または授乳中。 治験参加時に妊娠検査が陽性であった妊娠可能な女性、またはプロジェクト期間中に安全な避妊法を使用していない女性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：ラモトリジン

28 日間のエスカレーション フェーズ:

- ラモトリジン 25 mg を 1 日 1 回 14 日間、続いて 50 mg を 1 日 1 回 14 日間錠剤。

30日間の治療段階：

- 錠剤ラモトリジン 100 mg、10 日間で 1 日 1 回、10 日間で 1 日 2 回、その後 10 日間で 3 回目。
薬：ラモトリジン
ラモトリジン錠剤は、1 日最大 300 mg まで用量を増やします
アクティブコンパレータ：ナムスクラ

28 日間のプラセボ段階:

- 錠剤プラセボ 25 mg を 1 日 1 回 14 日間、続いて 50 mg を 1 日 1 回 14 日間。

30日間の治療段階：

- タブレット ナムスクラ 167 mg、10 日間で 1 日 1 回、10 日間で 1 日 2 回、その後 10 日間で 3 回目。
薬：ナムスクラ
Namuscla 錠剤は、1 日最大 501 mg まで用量を増やします
他の名前：
  • メキシレチン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ミオトニー行動尺度（MBS）の変化
時間枠：ベースラインと 8 週目

各参加者は、ミオトニーが日常生活にどのように影響するかについて、6 つのステートメントから 1 つを選択しました。 MBS は、週に 1 日 1 回登録されます。 1 はミオトニーの症状がなく、6 はミオトニーの症状を無効にします。

治療なしと治療の最後の週に測定。
ベースラインと 8 週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
眼筋緊張の変化
時間枠：ベースラインと 8 週目
開眼テスト (秒単位の時間): 目を最大強度で 5 秒間つまんだ後、できるだけ早く開眼します。 5回繰り返しました。 より長い時間は、目の筋肉のより多くのサーバーミオトニーを測定しました.
ベースラインと 8 週目
手のミオトニーの変化
時間枠：ベースラインと 8 週目
手を開くテスト (秒単位の時間): 右手を最大の力で 5 秒間閉じてから、できるだけ早く開きます。 時間は秒単位で測定されます。 より長い時間は、手の筋肉のより多くのサーバーミオトニーを測定しました. 5回繰り返しました。
ベースラインと 8 週目
タイムアップ アンド ゴー テスト (TUG) の変更
時間枠：ベースラインと 8 週目
TUG - time-up&go (秒単位の時間): 椅子で 10 分間休憩した後、参加者は立ち上がり、3 メートル歩き、振り返り、椅子に戻り、通常のペースで行います。 より長い時間は、脚の筋肉のより多くのサーバーミオトニーを測定しました.
ベースラインと 8 週目
個別化された神経筋の生活の質に関するアンケート (INQoL) の変化
時間枠：ベースラインと 8 週目
生活の質と疾患が日常生活に与える影響を測定する神経筋疾患患者向けのアンケート。 INQoL は、4 つの次元を調査する 45 の項目で構成され、11 のサブ次元に細分されます。 INQoL のスコアリングにより、プロファイル (0 ～ 100) が生成されます。 スコアが高いほど、障害の影響が大きくなります。 フォームはデンマーク語に翻訳されています。
ベースラインと 8 週目
副作用のある日 (SE)
時間枠：研究完了まで、合計123日
副作用は毎日注目されています。 参加者には、1) SE を交差させない、2) 両方の薬物のすべての既知の SE を含むアルファベット順のリストで特定の SE を交差させる、または 3) AE を他の下に記述することができる、3 つの機会があります。
研究完了まで、合計123日
副作用尺度（SE）の変化
時間枠：ベースラインと 8 週目
各参加者は、副作用が日常生活にどのように影響するかについての 6 つのステートメントから 1 つを選択しました。 SES は 1 週間に 1 日 1 回登録されます。 1 は副作用なし、6 は副作用を無効にします。
ベースラインと 8 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Grete Andersen, MD

協力者

Region Capital Denmark
GCP-Copenhagen
Danish Region
Lupin Atlantis Holdings S.A.
ZiteLab

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年12月5日

一次修了 (予想される)

2024年4月1日

研究の完了 (予想される)

2024年4月1日

試験登録日

最初に提出

2022年10月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年12月5日

最初の投稿 (見積もり)

2022年12月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2022年12月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年12月5日

最終確認日

2022年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2021-003784-94

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

非ジストロフィー性ミオトニーの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Angola

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する