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Behandlung von Myotonie – Lamotrigin versus Namuscla

5. Dezember 2022 aktualisiert von: Grete Andersen, MD

In dieser klinischen Studie soll untersucht werden, ob es einen Unterschied in der Behandlung von Myotonie mit zwei Medikamenten gibt. Ein Unterschied dort kann die erheblich höheren Kosten bei der Behandlung mit Namuscla im Vergleich zu Lamotrigin rechtfertigen.

Entsprechend der aktuellen Corona-Pandemie haben die Ermittler eine App konzipiert, die für die Datenerhebung in der Studie genutzt werden soll. Die App sorgt auch dafür, dass Patienten, die weit entfernt von der Klinik wohnen, leichter teilnehmen können.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Am 18. Mai 2020 hat das National Board of Health in Dänemark Namuscla zur Behandlung von Myotonie zugelassen. Myotonie ist eine angeborene Muskelerkrankung, die die Muskelentspannung nach einer Muskelkontraktion verzögert. Myotonie kann behindernd sein, aber mit Behandlung sind die meisten in der Lage zu arbeiten. Namuscla ist das erste zugelassene Medikament zur Behandlung von Myotonie, der Wirkstoff Mexiletin ist jedoch nicht neu. Es wird seit Jahrzehnten off-label zur Behandlung von Myotonie eingesetzt. Der Preis für das neue Präparat ist mit Tageskosten (ca. 70 EU/Dollar). Im Jahr 2017 fanden die Forscher Hinweise darauf, dass die Behandlung mit Lamotrigin gegen Myotonie wirksam ist. Die Behandlung mit Lamotrigin kann den Preis auf 150 EU/Dollar pro Jahr senken.

Daher ist das Ziel der Studie zu untersuchen, ob es einen Unterschied in den Wirkungen von Myotonie und Nebenwirkungen der beiden Medikamente gibt, der die signifikant höheren Kosten rechtfertigen kann, wenn sie mit Namuscla in einer doppelblinden Cross-Over-Unterlegenheitsstudie behandelt werden 4 Monate dauern.

Gemäß der aktuellen Corona-Pandemie ist die Studie ohne physische Präsenz konzipiert, sodass die Aufnahme und Erhebung experimenteller Daten durch Telefongespräche, videogeführte Tests und Tagebuchaufzeichnung über eine Studien-App erfolgen kann. Es sorgt auch dafür, dass Patienten, die weit weg wohnen, leichter teilnehmen können. Blutuntersuchungen und EKGs können vor Ort durchgeführt werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

32

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, DK-2100
        • Rekrutierung
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Department of Neurology, Rigshospitalet
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Grete Andersen, MD, Ph.D.
        • Unterermittler:
          • Ida F Finnsen, BA
        • Unterermittler:
          • John Vissing, MD, PhD
        • Unterermittler:
          • Nanna Witting, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Leistungsfähige erwachsene Frauen und Männer (Alter ≥ 18 Jahre).
  2. Diagnostiziert mit Myotonia congenita (Typ Becker und Thomsen), Paramyotonia congenita oder hyperkaliämischer periodischer Paralyse.
  3. Myotonie in Behandlung oder die die täglichen Aktivitäten erheblich einschränkt (MBS > 2).

Ausschlusskriterien:

  1. Allergie gegen Lamotrigin, Mexiletin oder die inaktiven Bestandteile der Studienmedikation.
  2. Krankheit, die durch die Studienmedikation beeinträchtigt wird, wie z. B. Herzkrankheit (Ischämie und Arrhythmie), Epilepsie und signifikantes Nieren- oder Leberversagen.
  3. Behandlung, die nach Meinung des Projektleiters das Studienergebnis beeinflussen kann - Medikation mit signifikanten Wechselwirkungen mit der Studienmedikation.
  4. Im Falle des Rauchens, Beginn oder Beendigung während der Studie.
  5. Schwangerschaft oder Stillzeit während des Studienzeitraums. Fruchtbare Frauen mit einem positiven Schwangerschaftstest zum Zeitpunkt des Eintritts in die Studie oder die während der Projektlaufzeit keine sichere Verhütung anwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Lamotrigin

Eine Eskalationsphase von 28 Tagen:

- Tablette Lamotrigin 25 mg einmal täglich in 14 Tagen, gefolgt von 50 mg einmal täglich in 14 Tagen.

Eine Behandlungsphase von 30 Tagen:

- Tablette Lamotrigin 100 mg, einmal täglich in 10 Tagen, zweimal täglich in 10 Tagen, gefolgt von einer dritten täglichen Einnahme in 10 Tagen.
Arzneimittel: Lamotrigin
Lamotrigin-Tabletten Erhöhung der Dosis auf maximal 300 mg täglich
Aktiver Komparator: Namuscla

Eine Placebo-Phase von 28 Tagen:

- Tablette Placebo 25 mg einmal täglich in 14 Tagen, gefolgt von 50 mg einmal täglich in 14 Tagen.

Eine Behandlungsphase von 30 Tagen:

- Tablette Namuscla 167 mg, einmal täglich in 10 Tagen, zweimal täglich in 10 Tagen, gefolgt von einem dritten Tag in 10 Tagen.
Arzneimittel: Namuscla
Namuscla Tabletten Erhöhung der Dosis auf maximal 501 mg täglich
Andere Namen:
  • Mexiletin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Myotonie-Verhaltensskala (MBS)
Zeitfenster: Baseline und Woche 8

Jeder Teilnehmer wählte eine von sechs Aussagen darüber aus, wie sich Myotonie auf sein tägliches Leben auswirkt. MBS wird einmal täglich in der Woche registriert. 1 bedeutet keine Myotoniesymptome, 6 entkräftende Myotoniesymptome.

Gemessen ohne Behandlung und in der letzten Behandlungswoche.
Baseline und Woche 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Augenmyotonie
Zeitfenster: Baseline und Woche 8
Augenöffnungstest (Zeit in Sekunden): Augen werden mit maximaler Kraft für 5 Sekunden zusammengekniffen, dann so schnell wie möglich geöffnet. 5 Mal wiederholt. Bei längeren Zeiten wurde mehr Servermyotonie in den Augenmuskeln gemessen.
Baseline und Woche 8
Veränderung der Handmyotonie
Zeitfenster: Baseline und Woche 8
Handöffnungstest (Zeit in Sekunden): Die rechte Hand wird fünf Sekunden lang mit maximaler Kraft geschlossen, bevor sie so schnell wie möglich geöffnet wird. Die Zeit wird in Sekunden gemessen. Bei längeren Zeiten wurde mehr Servermyotonie in den Handmuskeln gemessen. 5 Mal wiederholt.
Baseline und Woche 8
Änderung im Time-Up-and-Go-Test (TUG)
Zeitfenster: Baseline und Woche 8
TUG – time-up&go (Zeit in Sekunden): Nach 10 Minuten Pause auf einem Stuhl stehen die Teilnehmer auf, gehen 3 Meter, drehen sich um und kehren zum Stuhl zurück, der in normalem Tempo durchgeführt wird. Bei längeren Zeiten wurde mehr Server-Myotonie in den Beinmuskeln gemessen.
Baseline und Woche 8
Änderung des individualisierten neuromuskulären Lebensqualitätsfragebogens (INQoL)
Zeitfenster: Baseline und Woche 8
Ein Fragebogen für Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen zur Messung der Lebensqualität und der Auswirkungen der Erkrankung auf den Alltag. Der INQoL besteht aus 45 Items, die 4 Dimensionen untersuchen, die in 11 Unterdimensionen unterteilt sind. Das Scoring des INQoL generiert ein Profil (0-100). Höhere Punktzahlen = höhere Auswirkungen von Störungen. Das Formular wird ins Dänische übersetzt.
Baseline und Woche 8
Tage mit Nebenwirkungen (SE)
Zeitfenster: bis Studienabschluss, insgesamt 123 Tage
Nebenwirkungen werden täglich festgestellt. Die Teilnehmer haben drei Möglichkeiten: 1) kein SE ankreuzen, 2) ein spezifisches SE auf einer alphabetischen Liste ankreuzen, die alle bekannten SE für beide Medikamente enthält, oder 3) sie können ein AE unter „Andere“ beschreiben.
bis Studienabschluss, insgesamt 123 Tage
Änderung der Nebenwirkungsskala (SE)
Zeitfenster: Baseline und Woche 8
Jeder Teilnehmer wählte eine von sechs Aussagen darüber aus, wie sich Nebenwirkungen auf sein tägliches Leben auswirken. SES wird einmal täglich in der Woche registriert. 1 bedeutet keine Nebenwirkungen, 6 entwertet Nebenwirkungen.
Baseline und Woche 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Grete Andersen, MD

Mitarbeiter

Region Capital Denmark
GCP-Copenhagen
Danish Region
Lupin Atlantis Holdings S.A.
ZiteLab

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. April 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

6. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2021-003784-94

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Nicht-dystrophische Myotonie

Klinische Studien zur Lamotrigin

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