Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba myotonie - Lamotrigin versus Namuscla

5. prosince 2022 aktualizováno: Grete Andersen, MD

V této klinické studii je cílem zjistit, zda existuje rozdíl v léčbě myotonie pomocí dvou léků. Rozdíl zde může ospravedlnit výrazně vyšší náklady při léčbě přípravkem Namuscla oproti lamotriginu.

Podle současné koronavirové pandemie vyšetřovatelé navrhli aplikaci pro sběr dat ve studii. Aplikace také zajišťuje, že se mohou účastnit pacienti, kteří žijí daleko od kliniky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dne 18. května 2020 Národní rada pro zdraví v Dánsku schválila přípravek Namuscla pro léčbu myotonie. Myotonie je vrozené svalové onemocnění, které zpomaluje svalovou relaxaci po svalové kontrakci. Myotonie může být invalidizující, ale s léčbou je většina schopna fungovat. Namuscla je prvním registrovaným lékem k léčbě myotonie, avšak účinná složka mexiletin není novinkou. To bylo používáno off-label k léčbě myotonie po celá desetiletí. Cena za nový preparát je vysoká s denními náklady (cca. 70 EU/dolar). V roce 2017 vyšetřovatelé našli důkazy, že léčba lamotriginem je účinná proti myotonii. Léčba lamotriginem může snížit cenu na 150 EU/dolar za rok.

Cílem studie je proto prozkoumat, zda existuje rozdíl v účincích myotonie a vedlejších účincích těchto dvou léků, které mohou ospravedlnit významně vyšší náklady při léčbě přípravkem Namuscla ve dvojitě zaslepené, méněcenné, zkřížené studii trvající 4 měsíce.

Podle současné koronavirové pandemie je studie navržena bez nutnosti fyzické přítomnosti, aby bylo možné zahrnout a shromáždit experimentální data prostřednictvím telefonických rozhovorů, testování s videem a registrace do deníku prostřednictvím studijní aplikace. Zajišťuje také, že se snáze mohou zúčastnit pacienti, kteří žijí daleko. Krevní testy a EKG lze provádět lokálně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

32

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, DK-2100
        • Nábor
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Department of Neurology, Rigshospitalet
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Grete Andersen, MD, Ph.D.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ida F Finnsen, BA
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • John Vissing, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Nanna Witting, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zdatné dospělé ženy a muži (věk ≥ 18 let).
  2. Diagnóza Myotonia Congenita (Beckerův a Thomsenův typ), Paramyotonia Congenita nebo Hyperkalemická periodická paralýza.
  3. Myotonie v léčbě nebo významně omezující denní aktivity (MBS> 2).

Kritéria vyloučení:

  1. Alergie na lamotrigin, mexiletin nebo neaktivní složky ve zkušebním léku.
  2. Onemocnění, které je ovlivněno zkušebními léky, jako je srdeční onemocnění (ischemie a arytmie), epilepsie a významné selhání ledvin nebo jater.
  3. Léčba, která dle názoru vedoucího projektu může ovlivnit výsledek studie – medikace s významnými interakcemi se zkušební medikací.
  4. V případě kouření začněte nebo přestaňte během studie.
  5. Těhotné nebo kojící během období studie. Plodné ženy s pozitivním těhotenským testem v době vstupu do studie nebo ženy, které v době projektu neužívají bezpečnou antikoncepci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Lamotrigin

Eskalace 28 dní:

- tableta lamotriginu 25 mg jednou denně po dobu 14 dnů a následně 50 mg jednou denně po dobu 14 dnů.

Léčebná fáze 30 dní:

- tableta lamotriginu 100 mg, jednou denně po 10 dnech, dvakrát denně po 10 dnech, následovaná třetí denně po 10 dnech.
Lék: Lamotrigin
Lamotrigin tablety zvyšující dávku na maximálních 300 mg denně
Aktivní komparátor: Namuscla

Placebo fáze 28 dní:

- tableta placeba 25 mg jednou denně po dobu 14 dnů a následně 50 mg jednou denně po dobu 14 dnů.

Léčebná fáze 30 dní:

- tableta Namuscla 167 mg, jednou denně po 10 dnech, dvakrát denně po 10 dnech, následovaná třetí denně po 10 dnech.
Lék: Namuscla
Tablety Namuscla zvyšující dávku na maximálních 501 mg denně
Ostatní jména:
  • mexiletín

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna na stupnici chování myotonie (MBS)
Časové okno: základní stav a týden 8

Každý účastník si vybral jeden ze šesti výroků o tom, jak myotonie ovlivňuje jejich každodenní život. MBS se registruje jednou denně za týden. 1 nejsou žádné příznaky myotonie, 6 jsou invalidizující příznaky myotonie.

Měřeno bez léčby a v posledním týdnu léčby.
základní stav a týden 8

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oční myotonie
Časové okno: základní stav a týden 8
Test otevření očí (čas v sekundách): Oči jsou přiskřípnuty maximální silou po dobu 5 sekund, poté otevřeny ASAP. Opakováno 5x. Delší časy měřily více serverové myotonie v očních svalech.
základní stav a týden 8
Změna ruční myotonie
Časové okno: základní stav a týden 8
Test otevření rukou (čas v sekundách): Pravá ruka je zavřená s maximální silou po dobu pěti sekund, než se co nejdříve otevře. Čas se měří v sekundách. Delší časy měřily více serverové myotonie ve svalech rukou. Opakováno 5x.
základní stav a týden 8
Změna v testu času up-and-go-test (TUG)
Časové okno: základní stav a týden 8
TUG - time-up&go (čas v sekundách): Po 10 minutách odpočinku na židli účastníci vstanou, ujdou 3 metry, otočí se, návrat na židli provede v pravidelném tempu. Delší časy naměřily více serverové myotonie ve svalech nohou.
základní stav a týden 8
Změna v individualizovaném neuromuskulárním dotazníku kvality života (INQoL)
Časové okno: základní stav a týden 8
Dotazník pro pacienty s nervosvalovým onemocněním měřící kvalitu života a dopad onemocnění na každodenní život. INQoL se skládá ze 45 položek zkoumajících 4 dimenze, rozdělených do 11 poddimenzí. Hodnocení INQoL generuje profil (0-100). Vyšší skóre = vyšší dopad poruch. Formulář je přeložen do dánštiny.
základní stav a týden 8
Dny s vedlejšími účinky (SE)
Časové okno: dokončením studia, celkem 123 dní
Nežádoucí účinky jsou zaznamenány denně. Účastníci mají tři příležitosti, kdy mohou 1) překročit žádnou SE, 2) zkřížit konkrétní SE v abecedním seznamu obsahujícím všechny známé SE pro obě drogy, nebo 3) mohou popsat AE pod jiným.
dokončením studia, celkem 123 dní
Změna stupnice vedlejších účinků (SE)
Časové okno: základní stav a týden 8
Každý účastník si vybral jedno ze šesti prohlášení o tom, jak vedlejší účinky ovlivňují jeho každodenní život. SES se registruje jednou denně za týden. 1 nejsou žádné vedlejší účinky, 6 jsou nežádoucí účinky znehodnocující.
základní stav a týden 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Grete Andersen, MD

Spolupracovníci

Region Capital Denmark
GCP-Copenhagen
Danish Region
Lupin Atlantis Holdings S.A.
ZiteLab

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. prosince 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

1. dubna 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

1. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. prosince 2022

První zveřejněno (Odhad)

6. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

6. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2021-003784-94

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedystrofická myotonie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit