Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandling av Myotonia - Lamotrigin Versus Namuscla

5 december 2022 uppdaterad av: Grete Andersen, MD

I denna kliniska studie är syftet att undersöka om det finns skillnad i behandling av myotoni med två läkemedel. En skillnad där kan motivera den betydligt högre kostnaden vid behandling med Namuscla jämfört med Lamotrigin.

Enligt den nuvarande coronapandemin designade utredarna en app att använda för datainsamling i studien. Appen ser också till att patienter som bor långt från kliniken lättare kan delta.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den 18 maj 2020 godkände Sundhedsstyrelsen i Danmark Namuscla för behandling av myotoni. Myotoni är en medfödd muskelsjukdom som fördröjer muskelavslappning efter en muskelsammandragning. Myotoni kan vara invalidiserande, men med behandling kan de flesta arbeta. Namuscla är det första registrerade läkemedlet för att behandla myotoni, men den aktiva delen mexiletin är inte ny. Det har använts off-label för att behandla myotoni i årtionden. Priset för det nya preparatet är högt med en daglig kostnad (ca. 70 EU/dollar). Under 2017 fann utredarna bevis för att behandling med lamotrigin är effektiv mot myotoni. Behandling med lamotrigin kan sänka priset till 150 EU/dollar per år.

Därför är syftet med studien att undersöka om det finns en skillnad i effekterna på myotoni och biverkningar av de två läkemedlen, vilket kan motivera den betydligt högre kostnaden vid behandling med Namuscla i en dubbelblindad, inferioritets-, cross-over-studie varar i 4 månader.

Enligt den nuvarande coronapandemin är studien utformad utan behov av fysisk närvaro så att inkludering och insamling av experimentella data kan ske, genom telefonsamtal, videoguidad testning och dagboksregistrering via en studie-app. Det säkerställer också att patienter som bor långt bort lättare kan delta. Blodprov och EKG kan utföras lokalt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

32

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Rekrytering
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Department of Neurology, Rigshospitalet
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Grete Andersen, MD, Ph.D.
        • Underutredare:
          • Ida F Finnsen, BA
        • Underutredare:
          • John Vissing, MD, PhD
        • Underutredare:
          • Nanna Witting, MD, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kapabla vuxna kvinnor och män (ålder ≥ 18 år).
  2. Diagnostiserats med Myotonia Congenita (typ Becker och Thomsen), Paramyotonia Congenita eller hyperkalemisk periodisk förlamning.
  3. Myotoni under behandling eller som avsevärt begränsar de dagliga aktiviteterna (MBS> 2).

Exklusions kriterier:

  1. Allergi mot lamotrigin, mexiletin eller de inaktiva ingredienserna i testmedicin.
  2. Sjukdom, som påverkas av provmedicinering såsom hjärtsjukdom (ischemi och arytmi), epilepsi och betydande njur- eller leversvikt.
  3. Behandling som enligt projektledarens uppfattning kan påverka studieresultatet - medicinering med betydande interaktioner med provmedicinering.
  4. Vid rökning, start eller upphörande under studien.
  5. Gravid eller ammande under studieperioden. Fertila kvinnor med positivt graviditetstest vid tidpunkten för inträde i försöket, eller som inte använder säker preventivmedel under projekttiden.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Lamotrigin

En upptrappningsfas på 28 dagar:

- tablett Lamotrigin 25 mg en gång dagligen under 14 dagar följt av 50 mg en gång dagligen under 14 dagar.

En behandlingsfas på 30 dagar:

- tablett Lamotrigin 100 mg, en gång dagligen på 10 dagar, två gånger dagligen på 10 dagar, följt av tredje dagligen på 10 dagar.
Läkemedel: Lamotrigin
Lamotrigintabletter ökar dosen till maximalt 300 mg dagligen
Aktiv komparator: Namuscla

En placebofas på 28 dagar:

- tablett placebo 25 mg en gång dagligen under 14 dagar följt av 50 mg en gång dagligen under 14 dagar.

En behandlingsfas på 30 dagar:

- tablett Namuscla 167 mg, en gång dagligen på 10 dagar, två gånger dagligen på 10 dagar, följt av tredje dagligen på 10 dagar.
Läkemedel: Namuscla
Namuscla-tabletter ökar dosen till maximalt 501 mg dagligen
Andra namn:
  • mexiletin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Myotonia Behavior Scale (MBS)
Tidsram: baslinje och vecka 8

Varje deltagare valde ett av sex påståenden om hur myotoni påverkar deras dagliga liv. MBS registreras en gång dagligen i veckan. 1 är inga symtom på myotoni, 6 är ogiltigförklarande symtom på myotoni.

Uppmätt utan behandling och under den sista behandlingsveckan.
baslinje och vecka 8

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Eye-myotonia
Tidsram: baslinje och vecka 8
Ögonöppningstest (tid i sekunder): Ögonen kläms med maximal styrka i 5 sekunder och öppnas sedan ASAP. Upprepad 5 gånger. Längre tider mätte mer servermyotoni i ögonmusklerna.
baslinje och vecka 8
Förändring i handmyotoni
Tidsram: baslinje och vecka 8
Handöppningstest (tid i sekunder): Höger hand stängs med maximal styrka i fem sekunder innan den öppnas så snart som möjligt. Tiden mäts i sekunder. Längre tider mätte mer servermyotoni i handmusklerna. Upprepad 5 gånger.
baslinje och vecka 8
Ändring i tid-upp-och-gå-test (TUG)
Tidsram: baslinje och vecka 8
TUG - time-up&go (tid i sekunder): Efter 10 minuters vila i en stol reser sig deltagarna, går 3 meter, vänder sig om, går tillbaka till stolen utförs i vanlig takt. Längre tider mätte mer servermyotoni i benmusklerna.
baslinje och vecka 8
Förändring i individanpassad neuromuskulär livskvalitets frågeformulär (INQoL)
Tidsram: baslinje och vecka 8
Ett frågeformulär för patienter med neuromuskulära sjukdomar som mäter livskvalitet och sjukdomens påverkan på vardagen. INQoL består av 45 artiklar som undersöker 4 dimensioner, uppdelade i 11 underdimensioner. Poängsättningen av INQoL genererar en profil (0-100). Högre poäng = högre påverkan av störningar. Blanketten är översatt till danska.
baslinje och vecka 8
Dagar med biverkningar (SE)
Tidsram: genom avslutad studie, totalt 123 dagar
Biverkningar noteras dagligen. Deltagarna har tre möjligheter de kan 1) korsa ingen SE, 2) korsa ett specifikt SE på en alfabetisk lista som innehåller alla kända SE för båda läkemedlen, eller 3) de kan beskriva en AE under andra.
genom avslutad studie, totalt 123 dagar
Förändring i sidoeffektskala (SE)
Tidsram: baslinje och vecka 8
Varje deltagare valde ett av sex påståenden om hur biverkningar påverkar deras dagliga liv. SES registreras en gång dagligen i veckan. 1 är inga biverkningar, 6 är ogiltigförklarande biverkningar.
baslinje och vecka 8

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Grete Andersen, MD

Samarbetspartners

Region Capital Denmark
GCP-Copenhagen
Danish Region
Lupin Atlantis Holdings S.A.
ZiteLab

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 december 2022

Primärt slutförande (Förväntat)

1 april 2024

Avslutad studie (Förväntat)

1 april 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 oktober 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 december 2022

Första postat (Uppskatta)

6 december 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

6 december 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 december 2022

Senast verifierad

1 december 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2021-003784-94

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Icke-dystrofisk myotoni

Kliniska prövningar på Lamotrigin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera