Tratamento da Miotonia - Lamotrigina Versus Namuscla
Neste estudo clínico, o objetivo é investigar se há diferença no tratamento da miotonia com o uso de duas drogas. Uma diferença pode justificar o custo significativamente maior quando tratado por Namuscla versus Lamotrigina.
De acordo com a atual pandemia de corona, os investigadores criaram um aplicativo para usar na coleta de dados no estudo. O aplicativo também garante que os pacientes que moram longe da clínica possam participar com mais facilidade.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Em 18 de maio de 2020, o Conselho Nacional de Saúde da Dinamarca aprovou o Namuscla para o tratamento da miotonia. A miotonia é uma doença muscular congênita que retarda o relaxamento muscular após uma contração muscular. A miotonia pode ser incapacitante, mas com tratamento, a maioria consegue funcionar. Namuscla é o primeiro medicamento registrado para tratar a miotonia, no entanto, a parte ativa mexiletina não é nova. Tem sido usado off-label para tratar miotonia por décadas. O preço da nova preparação é alto com custo diário (aprox. 70 UE/dólar). Em 2017, os investigadores encontraram evidências de que o tratamento com lamotrigina é eficaz contra a miotonia. O tratamento com lamotrigina pode reduzir o preço para 150 EU/dólar por ano.
Portanto, o objetivo do estudo é investigar se há diferença nos efeitos da miotonia e efeitos colaterais das duas drogas, o que pode justificar o custo significativamente maior quando tratado com Namuscla em um estudo duplo-cego, inferioridade, cruzado duração de 4 meses.
De acordo com a atual pandemia de corona, o estudo é projetado sem necessidade de comparecimento físico para que a inclusão e coleta de dados experimentais possam ocorrer, por conversas telefônicas, testes guiados por vídeo e registro diário por meio de um aplicativo de estudo. Também garante que os pacientes que moram longe possam participar com mais facilidade. Exames de sangue e ECGs podem ser realizados localmente.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Grete Andersen
- Número de telefone: 35453545
- E-mail: grete.andersen.01@regionh.dk
Estude backup de contato
- Nome: John Vissing
- Número de telefone: 35453545
- E-mail: grete.andersen.01@regionh.dk
Locais de estudo
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-
Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
- Recrutamento
- Copenhagen Neuromuscular Center, Department of Neurology, Rigshospitalet
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Contato:
- Grete Andersen, MD
- Número de telefone: 004535456135
- E-mail: grete.andersen.01@regionh.dk
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Investigador principal:
- Grete Andersen, MD, Ph.D.
-
Subinvestigador:
- Ida F Finnsen, BA
-
Subinvestigador:
- John Vissing, MD, PhD
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Subinvestigador:
- Nanna Witting, MD, PhD
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Mulheres e homens adultos capazes (idade ≥ 18 anos).
- Diagnosticado com Miotonia Congênita (tipo Becker e Thomsen), Paramiotonia Congênita ou Paralisia Periódica Hipercalêmica.
- Miotonia em tratamento ou que limita significativamente as atividades diárias (MBS> 2).
Critério de exclusão:
- Alergia à lamotrigina, mexiletina ou aos ingredientes inativos da medicação experimental.
- Doença, que é afetada pela medicação experimental, como doença cardíaca (isquemia e arritmia), epilepsia e insuficiência renal ou hepática significativa.
- Tratamento que, na opinião do gerente do projeto, pode afetar o resultado do estudo - medicação com interações significativas com a medicação em teste.
- Em caso de tabagismo, iniciar ou parar durante o estudo.
- Grávida ou amamentando durante o período do estudo. Mulheres férteis com teste de gravidez positivo no momento da entrada no estudo, ou que não usam métodos contraceptivos seguros durante o período do projeto.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Lamotrigina
Uma fase de escalonamento de 28 dias: - comprimido de Lamotrigina 25 mg uma vez ao dia em 14 dias, seguido de 50 mg uma vez ao dia em 14 dias. Uma fase de tratamento de 30 dias: - comprimido de Lamotrigina 100 mg, uma vez ao dia em 10 dias, duas vezes ao dia em 10 dias, seguido de um terceiro dia em 10 dias. |
Lamotrigina comprimidos aumentando a dose para um máximo de 300 mg por dia
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Comparador Ativo: Namuscla
Uma fase placebo de 28 dias: - comprimido de placebo 25 mg uma vez ao dia em 14 dias, seguido de 50 mg uma vez ao dia em 14 dias. Uma fase de tratamento de 30 dias: - comprimido Namuscla 167 mg, uma vez ao dia em 10 dias, duas vezes ao dia em 10 dias, seguido de um terceiro dia em 10 dias. |
Namuscla comprimidos aumentando a dose para o máximo de 501 mg por dia
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na escala de comportamento de miotonia (MBS)
Prazo: linha de base e semana 8
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Cada participante escolheu uma das seis afirmações sobre como a miotonia afeta sua vida diária. MBS é registrado uma vez por dia em uma semana. 1 é nenhum sintoma de miotonia, 6 é invalidação de sintomas de miotonia. Medido sem tratamento e na última semana de tratamento. |
linha de base e semana 8
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na miotonia ocular
Prazo: linha de base e semana 8
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Teste de abertura dos olhos (tempo em segundos): os olhos são comprimidos com força máxima por 5 segundos e, em seguida, abertos o mais rápido possível.
Repetido 5 vezes.
Tempos mais longos mediram mais miotonia do servidor nos músculos oculares.
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linha de base e semana 8
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Mudança na mão-miotonia
Prazo: linha de base e semana 8
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Teste de abertura da mão (tempo em segundos): A mão direita é fechada com força máxima por cinco segundos antes de ser aberta o mais rápido possível.
O tempo é medido em segundos.
Tempos mais longos mediram mais miotonia do servidor nos músculos da mão.
Repetido 5 vezes.
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linha de base e semana 8
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Mudança no time-up-and-go-test (TUG)
Prazo: linha de base e semana 8
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TUG - time-up&go (tempo em segundos): Após 10 minutos de repouso em uma cadeira, os participantes se levantam, caminham 3 metros, dão a volta, retornando à cadeira realizada em ritmo regular.
Tempos mais longos mediram mais miotonia do servidor nos músculos das pernas.
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linha de base e semana 8
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Mudança no Questionário Individualizado de Qualidade de Vida Neuromuscular (INQoL)
Prazo: linha de base e semana 8
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Um questionário para pacientes com doenças neuromusculares medindo a qualidade de vida e o impacto da doença na vida cotidiana.
O INQoL é composto por 45 itens que investigam 4 dimensões, subdivididas em 11 subdimensões.
A pontuação do INQoL gera um perfil (0-100).
Pontuações mais altas = maior impacto dos distúrbios.
O formulário está traduzido em dinamarquês.
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linha de base e semana 8
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Dias com efeitos colaterais (SE)
Prazo: até a conclusão do estudo, no total de 123 dias
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Os efeitos de lado observam-se diariamente.
Os participantes têm três oportunidades que podem 1) cruzar nenhum SE, 2) cruzar um SE específico em uma lista alfabética contendo todos os SE conhecidos para ambas as drogas, ou 3) eles podem descrever um EA sob outro.
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até a conclusão do estudo, no total de 123 dias
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Mudança na Escala de Efeitos Colaterais (SE)
Prazo: linha de base e semana 8
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Cada participante escolheu uma das seis afirmações sobre como os efeitos colaterais afetam sua vida diária.
SES é registrado uma vez por dia em uma semana. 1 é nenhum efeito colateral, 6 é invalidação de efeitos colaterais.
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linha de base e semana 8
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neuromusculares
- Miotonia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antiarrítmicos
- Depressores do Sistema Nervoso Central
- Antipsicóticos
- Agentes Tranquilizantes
- Drogas Psicotrópicas
- Moduladores de transporte de membrana
- Anticonvulsivantes
- Bloqueadores de canal de sódio dependentes de voltagem
- Bloqueadores dos Canais de Sódio
- Hormônios e Agentes Reguladores de Cálcio
- Bloqueadores dos Canais de Cálcio
- Lamotrigina
- Mexiletina
Outros números de identificação do estudo
- 2021-003784-94
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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Ensaios clínicos em Miotonia não distrófica
-
Rutgers, The State University of New JerseyConcluídoMBSR-HASTE | PMR-HASTE | MBSR-NON-STEM | PMR -NÃO-STEMEstados Unidos