パーキンソン病の中等度から重度の残存振戦を有する成人におけるスベカルタミドの研究
2025年12月24日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
パーキンソン病の参加者における中等度から重度の残存振戦の治療におけるスベカルタミドの有効性と安全性に関する 17 週間、第 2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、柔軟な投与、並行群間、多施設研究
これは、パーキンソン病の成人参加者における中等度から重度の残存振戦の治療に対するスベカルタミドの有効性と安全性を評価するために設計された、17 週間の二重盲検、プラセボ対照、無作為化、柔軟な投与、並行群間、多施設試験です。 （PD）。
対象集団は、PD 薬によって適切に制御されず、日常生活動作 (ADL) および/または作業の遂行を妨げる振戦を有する参加者を表します。
調査の概要
詳細な説明
参加者は、スベカルタミドまたはプラセボを受け取るために 1:1 に無作為化され、ベースラインで評価された本態性振戦評価尺度 (TETRAS) 複合結果スコア (≤ 17 または > 17) によって層別化されます。
各参加者の研究の最大合計期間は23週間で、最大治療期間は17週間です。
各参加者の研究は、スクリーニング期間 (最大 4 週間)、5 週間の用量調整および最適化期間、12 週間の維持期間、および 2 週間の安全性追跡期間で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
169
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
- Movement Disorders Center of Arizona
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- Keck School of Medicine of University of Southern California (USC)
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
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Florida
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Altamonte Springs、Florida、アメリカ、32714
- Neurology of Central Florida Research Center LLC
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
- Parkinson's Disease And Movement Disorder Center Of Boca Raton
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32256
- Clinical Neuroscience Solutions, Inc.
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Tampa、Florida、アメリカ、33613
- USF Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30328
- NeuroTrials Research Inc.
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Hawaii
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Honolulu、Hawaii、アメリカ、96817
- Hawaii Pacific Health
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern Medical Group, Department of Neurology
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- University of Kentucky, College of Medicine, Department of Neurology
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87106
- The Nene and Jamie Koch Comprehensive Movement Disorders Center
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New York
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Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical College
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Amherst、New York、アメリカ、14226
- Dent Neurologic Institute
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Patchogue、New York、アメリカ、11772
- South Shore Neurologic Associates PC
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute (UCGNI)
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Round Rock、Texas、アメリカ、78681
- Central Texas Neurology Consultants
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Washington
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Kirkland、Washington、アメリカ、98034
- EvergreenHealth Neuroscience Institute
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Barakaldo、スペイン、48903
- Hospital Universitario Cruces
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Barcelona、スペイン、08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Madrid、スペイン、28006
- Hospital Universitario de La Princesa
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Ramon y Cajal
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Seville、スペイン、41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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Bad Homburg、ドイツ、61350
- Zentrum f. klinische Forschung Dr. I. Schöll
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Chemnitz、ドイツ、091111
- Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
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Haag in Oberbayern、ドイツ、83527
- Curiositas-ad-sanum Beratungs-und Studien GmbH
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Hessen、ドイツ、65191
- Deutsche Klinik fur Diagnostik Helios Klinik Wiesbaden
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Wiesbaden、ドイツ、65189
- Velocity Clinical Research Germany GmbH, Location Wiesbaden
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Katowice、ポーランド、40-689
- Neurologia Śląska Centrum Medyczne
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Krakow、ポーランド、30-363
- Centrum Medyczne Plejady
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Lublin、ポーランド、20-064
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Neuromed M.i M. Nastaj Spólka Partnerska
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Lublin、ポーランド、20-080
- Maxxmed Centrum Zdrowia i Urody w Lublinie
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Poznan、ポーランド、61-441
- Gabinety Lekarskie Rivermed Sp. z o.o.
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Warsaw、ポーランド、02-777
- ETG Neuroscience Sp. z o.o.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
40年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した時点で、40〜80歳の男性および女性の参加者。
- -スクリーニング時のボディマス指数が17〜45 kg / m2（包括的）。
- -臨床的に可能性が高い、または臨床的に確立された特発性パーキンソン病（PD）の診断 過去5年以内の運動障害学会（MDS）2015基準を満たす。
- 参加者は、研究者の判断に従って、PD の他の主要な徴候 (運動緩慢、硬直) の治療のために PD 薬を個別に最適化する必要があります。 最適化された治療とは、PD 治療薬の追加調整に関係なく、さらなる改善が期待できない場合、または PD 治療薬またはこれらの治療薬への調整が耐え難い副作用をもたらすと予想される場合に、PD 治療薬で得られる最大の治療効果として定義されます。 これは、治験責任医師の臨床的判断に基づきます。
- -参加者は、許可されたPDおよび/または運動症状の治療のための他の振戦薬（プロプラノロールなど）の安定した投薬計画を行っている必要があります。研究の。 運動症状を治療するために使用される薬物の使用の欠如も、スクリーニング前の6週間安定している必要があり、研究期間中も安定している必要があります（たとえば、PD薬を試してもう服用していない参加者は、これらの薬を中止する必要がありますスクリーニング前の 6 週間は安定している）。
- 運動変動を経験する参加者の場合、「ON」期間中に振戦も存在する必要があり、参加者は、「ON」期間中に振戦症状を評価できる必要があります。 必要に応じて、参加者は、振戦の症状が評価される訪問中にクリニックで PD 薬を服用することができます (振戦の評価に対する PD 薬のタイミングは、調査員が決定できます)。
参加者は、次のすべてによって決定されるように、スクリーニングとベースライン訪問の両方で振戦に関連する中等度から重度の障害を持っています。
- 本態性振戦評価評価尺度、日常生活動作 (TETRAS-ADL) サブスケールで 21 以上のスコア。と
- 本態性振戦評価評価尺度、パフォーマンスサブスケール (TETRAS-PS) の項目 6 (すなわち、6a および/または 6b) で、少なくとも 1 つの手のスコアが 2 を超える。 注: TETRAS-PS は、現場で盲目で訓練を受けた評価者によって評価されます。と
- -振戦の重症度の臨床医のグローバル印象（CGI-S）評価> 2（参加者の機能能力については少なくとも中等度）。
- 避妊：
研究介入中、および研究介入の最後の投与後少なくとも30日間は、男性参加者は精子の提供を控えなければなりません。 すべての非禁欲男性参加者は、他の人への射精を可能にする活動に従事する場合、男性用コンドームを使用することに同意する必要があります。 女性パートナーとの非禁欲男性参加者は、男性用コンドームを女性パートナーの使用と組み合わせて使用することに同意する必要があり、失敗率は年間 1% 未満です。
-女性の参加者は、妊娠中または授乳中であってはならず、出産の可能性のない女性（WONCBP）であるか、出産の可能性のある女性（WOCBP）であり、研究介入期間中の失敗率が1％未満の非常に効果的な避妊法を使用しており、研究介入の最後の投与後、少なくとも30日間。 WOCBP の男性パートナーは、研究介入期間中および研究介入の最終投与後少なくとも 30 日間、コンドームなどのバリア保護を使用する必要があります。
WOCBP は、スクリーニング訪問 1 で高感度の血清妊娠検査が陰性であり、ベースライン訪問で尿妊娠検査が陰性でなければなりません (地域の規制で血清が必要な場合を除く)。
- 尿検査が陰性であると確認できない場合 (例えば、あいまいな結果)、血清妊娠検査が必要です。 そのような場合、血清妊娠結果が陽性の場合、参加者は参加から除外されなければなりません。
除外基準:
医学的状態
- -他の医学的または神経学的状態の既知の病歴または現在の証拠 研究者の意見で、参加者の振戦を引き起こすまたは説明する可能性があります。
- Hoehn & Yahr ステージ 5 (介助がない限り、ベッドまたは車椅子での生活)。
- 「オフ」期間中にのみ振戦を経験する参加者。
- 研究者の意見によると、振戦および/または「オン」/「オフ」期間の評価を妨げる運動変動または薬物誘発性ジスキネジアの重症度。
- -治験責任医師の意見における臨床的に重要な症候性起立性低血圧。
- -モントリオール認知評価（MoCA）スコア<22で定義された認知障害のスクリーニングで証拠がある、または調査官の意見では、調査手順の完了またはインフォームドコンセントを提供する能力を妨げる認知障害があります。
- -双極性および関連する気分障害、統合失調症、統合失調症スペクトラム障害、または精神障害の診断および統計マニュアル、第5版（DSM-5）基準によるその他の精神障害の病歴または存在。
- -コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）の項目4または5への肯定的な反応によって示されるアクティブな自殺念慮の存在によって、履歴から決定される現在の自殺リスク（過去24か月以内、または自殺未遂の履歴; -DSM-5基準による現在または過去（1年以内）の大うつ病エピソード。
-履歴（スクリーニングで過去2年以内）またはDSM-5基準による物質使用障害（アルコールを含む）の存在、既知の薬物依存、またはアルコールまたは物質乱用関連障害の治療を求めている。 ニコチン使用障害は、研究者の判断により振戦に影響を与えない場合、除外されません。
前/併用療法
- 未治療の患者（すなわち、PD 治療を試したことがない患者）は、研究への参加から除外されます。
- -必要に応じて（PRN）、研究訪問日の振戦の評価を妨げる可能性のある薬物/物質の使用、たとえば、覚醒剤うっ血除去剤、ベータアゴニスト気管支拡張剤、ベンゾジアゼピン、鎮静剤/催眠剤、およびアルコール. カフェインを摂取したりタバコを使用したりする参加者は、診療日に通常の量のカフェインまたはタバコを摂取する必要があります。
- -PDを治療するための以前または計画された外科的介入には、磁気共鳴誘導集束超音波視床切除術、脳深部刺激、切除的視床切除術、およびガンマナイフ視床切除術が含まれますが、これらに限定されません。 これらの薬物送達システムがもはや利用されていない場合、PD 薬物の送達のための注入ポンプ、またはレボドパ-カルビドーパ腸ゲルを含む PD 薬物の送達のための経皮的内視鏡的胃空腸吻合術の移植歴は除外されません。
- -振戦の管理のための機械装置の使用を控えることができない（例：加重ブレスレット） 研究中。
- -スクリーニング前の6か月間のボツリヌス毒素注射または研究中の任意の時点での計画された使用。
- 現在、ドーパミン拮抗薬または枯渇薬を服用しています。
- -シトクロム3A4（CYP3A4）の誘導物質であることが知られている処方薬または非処方薬または他の製品（例、セントジョンズワート）の使用（血漿濃度-時間曲線[AUC]の下の感受性基質領域の> 30％の減少を引き起こす）。ベースラインの少なくとも 4 週間前に中止することはできません。また、研究中のいつでも計画的に使用することはできません。
- CYP3A4の強力または中程度の阻害剤であることが知られている処方薬または非処方薬またはその他の製品（グレープフルーツなど）の使用。これらは、ベースライン前に2週間または5半減期のいずれか長い方を中止することはできません。研究。
-ベースラインの少なくとも2週間前に中止できないプロトンポンプ阻害剤の使用、または研究中のいつでも計画された使用。 (制酸剤またはヒスタミン受容体タイプ 2 [H2] 受容体アンタゴニストの時折の使用は許可されますが、制酸剤は研究介入から少なくとも 4 時間離して服用する必要があります。H2 受容体アンタゴニストは、少なくとも 4 時間後および/または 12 時間前に服用する必要があります。研究介入）。
その他の除外事項
- 1 日あたり 2 単位を超えるアルコールの毎日またはほぼ毎日の使用。 アルコールの単位は、ビール 12 液量オンス (350 mL) グラス (アルコール度数 5%)、ワイン 5 液量オンス (150 mL) グラス (アルコール度数 12%)、または 1.5 と定義されます。 -液量オンス (44 mL) グラス 1 杯の蒸留酒 (アルコール度数 40%)。
- 1 日あたり 600 mg を超えるカフェインまたは 1 日あたり 6 杯を超えるコーヒーの定期的な摂取。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
用量調整、最適化期間、および維持期間中に一致するプラセボを受け取る参加者。
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毎日（QD）経口投与される対応するプラセボカプセル。
滴定は、最適な有効性と忍容性を得るために、1 日あたり最大 3 つの一致するプラセボ カプセル数まで、7 日ごとに 1 日あたり 1 つの一致するプラセボ カプセルの割合で進行する場合があります。
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実験的：スルベカルタミド
-用量滴定、最適化期間、および維持期間中に最適用量のスベカルタミドを受け取る参加者。
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毎日（QD）経口投与されるスベカルタミドカプセル。
滴定は、最適な有効性と忍容性を得るために、1 日あたり最大 30 mg スベカルタミドの用量で、7 日ごとに 1 日あたり 10 mg スベカルタミドの割合で行うことができます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Essential Tremor Rating Scale (TETRAS) 複合アウトカムスコアにおけるベースラインから第17週までの変化
時間枠：ベースラインから第17週
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TETRAS複合アウトカムスコアは、TETRAS-ADLサブスケールの修正項目1～11とTETRAS-PSの修正項目6a、6b、および7の合計です。
TETRAS-ADLサブスケールは、訓練を受けたインタビュアーによって実施される患者評価尺度であり、食事、飲み物、着替え、その他の微細運動技能など、振戦が日常機能に及ぼす影響を評価します。
TETRAS-PSは、頭部、顔面、声、四肢、および体幹の振戦を定量化する臨床評価尺度です。
TETRAS-PSの項目6a、6b、および7は、上肢振戦がパフォーマンスに及ぼす影響を評価します。
修正された各サブスケールの各項目は0～3の範囲で、0は正常またはわずかに異常、3は重度に異常を表します。
14項目の合計がTETRAS複合アウトカムスコアとなり、0～42の範囲で、スコアが高いほど振戦がより重度であることを表します。
ベースラインからの変化が報告されており、ベースラインからの変化が大きいほどアウトカムの改善を示します。
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ベースラインから第17週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインから第17週までの臨床全般重症度印象尺度（CGI-S）で改善した（1ポイント以上の改善）参加者の割合
時間枠：ベースラインから第17週まで
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CGI-Sは、パーキンソン病における振戦が参加者の機能能力に及ぼす影響の重症度を評価するために、資格のある担当者が評価する5段階のリッカート式評価尺度です。
この調査員が記入する尺度の回答は1（制限なし）から5（重度）までの範囲で、スコアが高いほど結果が悪いことを示します。
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ベースラインから第17週まで
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ベースラインから17週目の本態性振戦評価尺度、日常生活動作サブスケール（TETRAS-ADL）における変化
時間枠：ベースラインから第17週
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TETRAS-ADLサブスケールは、訓練を受けた面接者が実施する、振戦が日常生活機能に及ぼす影響を患者が評価する尺度です。
このサブスケールは、食事や飲水、着替えや身だしなみ、物の運搬、微細運動技能など、振戦によって影響を受ける活動を評価することで、患者の機能を直接測定します。
TETRAS-ADLは12項目の合計であり、0（正常）から4（重度）の尺度で評価されます。
最大合計スコアは48です。
スコアが高いほど、振戦がより重度であることを示します。
ベースラインからの変化が報告され、ベースラインからの変化が大きいほど、転帰の改善を示します。
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ベースラインから第17週
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ベースラインから第17週までの患者の重症度に関する全体的印象（PGI-S）において改善（≥ 1ポイント）した参加者の割合
時間枠：ベースラインから第17週まで
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PGI-Sは5段階のリッカート型評価尺度で、回答選択肢は1（制限なし）から5（重度）まであり、スコアが高いほど結果が悪いことを示します。
参加者は、パーキンソン病の振戦が現在の機能能力に及ぼす影響の重症度についての印象を評価します。
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ベースラインから第17週まで
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第17週時点の患者の全体的印象変化（PGI-C）で大幅に改善した参加者の割合
時間枠：ベースラインから第17週まで
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PGI-Cは、5段階のリッカート型評価尺度であり、参加者が振戦による機能能力の重症度の変化をベースライン時点と比較して評価するために使用します。
この尺度への回答は1（非常に改善した）から5（非常に悪化した）までの範囲であり、スコアが高いほど結果が悪いことを示します。
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ベースラインから第17週まで
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第17週時点で臨床家全般印象変化尺度（CGI-C）において大幅に改善した参加者の割合
時間枠：ベースラインから17週まで
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CGI-Cは、5段階のリッカート型評価尺度であり、資格のある医療従事者が、ベースライン以降の振戦による参加者の機能能力の重症度の変化を評価するために使用します。
この尺度への回答は1（大幅に改善）から5（大幅に悪化）までの範囲で、スコアが高いほど悪い結果を示します。
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ベースラインから17週まで
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ベースラインから第17週までの本態性振戦評価尺度（TETRAS-PS）の変化
時間枠：ベースラインから17週目まで
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TETRAS-PSは、盲検化された評価者が頭部、顔面、声帯、四肢、および体幹の振戦を定量化する臨床評価尺度です。
各項目は0（正常）から4（重度）の尺度で評価されます。 個々のスコアの合計が全体スコアとなり、0から64の範囲で、スコアが高いほど振戦が重度であることを示します。 ベースラインからの変化が報告されており、変化が大きいほどアウトカムの改善を示します。 |
ベースラインから17週目まで
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ベースラインから第17週までのTETRAS総合スコアの変化（TETRAS-ADL + TETRAS-PS）
時間枠：ベースラインから17週目まで
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TETRAS総合スコアは、完全なTETRAS-ADLとTETRAS-PSサブスケールのスコアの合計です。
各項目は0（正常）から4（重度）の尺度で評価され、総合スコアは0から112の範囲で、より高いスコアはより重度の振戦を表します。
TETRAS-PSは、盲検化された評価者によって実施されます。
ベースラインからの変化が報告されており、より大きな変化は臨床転帰の改善を示します。
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ベースラインから17週目まで
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ベースラインから第17週までのMovement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) 振戦スコアの変化
時間枠：ベースラインから17週目まで
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MDS-UPDRS振戦スコアは、MDS-UPDRS質問票の第II部（項目2.10）と第III部の10項目（項目3.15a,b、3.16a,b、3.17a-e、および3.18）から選択された項目の合計です。
項目2.10は、患者が報告する振戦の存在と日常生活活動への影響を評価します。
項目3.15、3.16、および3.17は、左右の上肢それぞれにおける異なるタイプの振戦（それぞれ静止時、姿勢時、運動時）の振幅についての臨床医による評価です。
項目3.17には、両下肢および唇/顎についての個別の臨床医による評価も含まれます。
項目3.18は、解剖学的部位に関係なく、静止時振戦の持続性についての臨床医による評価を提供します。
各項目の評価は0（正常）から4（重度）までの範囲で、MDS-UPDRS振戦スコアの最大可能合計は44です。
スコアが高いほど、より重度の臨床転帰を示します。
ベースラインからの変化が報告されており、変化が大きいほど臨床転帰の改善を示します。
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ベースラインから17週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Jazz Study Director、Jazz Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年12月1日
一次修了 (実際)
2024年10月23日
研究の完了 (実際)
2024年11月11日
試験登録日
最初に提出
2022年11月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年11月30日
最初の投稿 (実際)
2022年12月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月24日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- JZP385-202
- 2022-001063-27 (EudraCT番号)
- 2024-515177-94-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ICMJEの要件に従い、Jazz Pharmaceuticalsは、適格な外部研究者からの要請に応じて、本試験結果の根拠となる個別参加者データ（IPD）および臨床試験データへのアクセスを提供する場合があります。
適格な研究者は、https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ に記載されている手順に従ってリクエストを提出できます。
Jazz Pharmaceuticalsは、リクエストを考慮しない権利を留保します。
Jazzのデータ共有ポリシーに関するお問い合わせは、clinicaldatasharing@jazzpharma.comまでご連絡ください。
適格な研究者は、https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ に記載されている手順に従ってリクエストを提出できます。
Jazz Pharmaceuticalsは、リクエストを考慮しない権利を留保します。
Jazzのデータ共有ポリシーに関するお問い合わせは、clinicaldatasharing@jazzpharma.comまでご連絡ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。