Suvekaltamiditutkimus aikuisilla, joilla on keskivaikea tai vaikea jäännösvapina Parkinsonin taudissa
keskiviikko 24. joulukuuta 2025 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals
17 viikon, vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, joustava annostus, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus suvekaltamidin tehosta ja turvallisuudesta keskivaikean tai vaikean jäännösvapinan hoidossa Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla
Tämä on 17 viikkoa kestävä kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu, joustavasti annosteltu, rinnakkaisryhmien monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida suvekaltamidin tehoa ja turvallisuutta keskivaikean tai vaikean jäännösvapinan hoidossa Parkinsonin tautia sairastavilla aikuisilla potilailla. (PD).
Kohdepopulaatio edustaa osallistujia, joilla on vapina, jota PD-lääkkeet eivät hallinnassa riittävästi ja jotka häiritsevät heidän päivittäistä elämäänsä (ADL) ja/tai heidän tehtäviensä suorittamista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujat satunnaistetaan 1:1 saamaan suvekaltamidia tai lumelääkettä ja ositetaan Essential Tremor Rating Scale (TETRAS) -yhdistelmätuloksilla (≤ 17 tai > 17) lähtötilanteessa arvioituna.
Tutkimuksen enimmäiskesto on kunkin osallistujan osalta 23 viikkoa ja hoidon enimmäiskesto 17 viikkoa.
Jokaisen osallistujan osalta tutkimus koostuu seulontajaksosta (enintään 4 viikkoa), 5 viikon annostitraus- ja optimointijaksosta, 12 viikon ylläpitojaksosta ja 2 viikon turvallisuuden seurantajaksosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
169
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barakaldo, Espanja, 48903
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona, Espanja, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Madrid, Espanja, 28006
- Hospital Universitario de La Princesa
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Ramon y Cajal
-
Seville, Espanja, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
-
-
-
-
Katowice, Puola, 40-689
- Neurologia Śląska Centrum Medyczne
-
Krakow, Puola, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Lublin, Puola, 20-064
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Neuromed M.i M. Nastaj Spólka Partnerska
-
Lublin, Puola, 20-080
- Maxxmed Centrum Zdrowia i Urody w Lublinie
-
Poznan, Puola, 61-441
- Gabinety Lekarskie Rivermed Sp. z o.o.
-
Warsaw, Puola, 02-777
- ETG Neuroscience Sp. z o.o.
-
-
-
-
-
Bad Homburg, Saksa, 61350
- Zentrum f. klinische Forschung Dr. I. Schöll
-
Chemnitz, Saksa, 091111
- Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
-
Haag in Oberbayern, Saksa, 83527
- Curiositas-ad-sanum Beratungs-und Studien GmbH
-
Hessen, Saksa, 65191
- Deutsche Klinik fur Diagnostik Helios Klinik Wiesbaden
-
Wiesbaden, Saksa, 65189
- Velocity Clinical Research Germany GmbH, Location Wiesbaden
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- Movement Disorders Center of Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Keck School of Medicine of University of Southern California (USC)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Yhdysvallat, 32714
- Neurology of Central Florida Research Center LLC
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
- Parkinson's Disease And Movement Disorder Center Of Boca Raton
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32256
- Clinical Neuroscience Solutions, Inc.
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
- USF Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30328
- NeuroTrials Research Inc.
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96817
- Hawaii Pacific Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern Medical Group, Department of Neurology
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- University of Kentucky, College of Medicine, Department of Neurology
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87106
- The Nene and Jamie Koch Comprehensive Movement Disorders Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Albany Medical College
-
Amherst, New York, Yhdysvallat, 14226
- Dent Neurologic Institute
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
Patchogue, New York, Yhdysvallat, 11772
- South Shore Neurologic Associates PC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute (UCGNI)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Round Rock, Texas, Yhdysvallat, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
- EvergreenHealth Neuroscience Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
40 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset osallistujat ovat 40–80-vuotiaita tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä.
- Painoindeksi 17 - 45 kg/m2 (mukaan lukien) seulonnassa.
- Kliinisesti todennäköisen tai kliinisesti todetun idiopaattisen Parkinsonin taudin (PD) diagnoosi, joka täyttää Movement Disorder Societyn (MDS) 2015 kriteerit viimeisen viiden vuoden aikana.
- Osallistujat on optimoitava yksilöllisesti PD-lääkkeillä muiden PD-oireiden (bradykinesian, jäykkyyden) hoitoon tutkijan arvion mukaan. Optimoitu hoito määritellään maksimaaliseksi terapeuttiseksi vaikutukseksi, joka saadaan PD-lääkkeillä, kun lisäparantumista ei odoteta näiden lääkkeiden lisäsäädöistä huolimatta tai kun PD-lääkkeiden tai näiden lääkkeiden säätöjen odotetaan johtavan sietämättömiin sivuvaikutuksiin. Tämä perustuu tutkijan kliiniseen arvioon.
- Osallistujien tulee olla vakaalla annostusohjelmalla sallittuja PD- ja/tai muita vapinalääkkeitä (esim. propranololi) motoristen oireiden hoitoon vähintään 6 viikkoa ennen seulontaa, eivätkä he odota tarvetta tehdä muutoksia sen keston aikana. tutkimuksesta. Motoristen oireiden hoitoon käytettävien lääkkeiden puutteen on myös oltava vakaa 6 viikkoa ennen seulontaa ja pysyttävä vakaana koko tutkimuksen ajan (esim. osallistujien, jotka kokeilivat PD-lääkkeitä eivätkä enää käytä niitä, on oltava poissa näistä lääkkeistä ja stabiili 6 viikkoa ennen seulontaa).
- Osallistujilla, jotka kokevat motorisia heilahteluja, vapinaa on oltava myös "ON"-jaksojen aikana, ja osallistujien on voitava arvioida vapinaoireet "ON"-jaksojen aikana, kuten tutkija on määrittänyt suhteessa osallistujan PD-lääkkeisiin. Tarvittaessa osallistujat voivat ottaa PD-lääkkeensä klinikalla vapinaoireita arvioivien käyntien aikana (tutkija voi määrittää PD-lääkkeiden ajoituksen vapinaarviointiin).
Osallistujilla on keskivaikea tai vaikea vamma, joka liittyy vapinaan sekä seulonta- että lähtökäynneillä, kuten kaikki seuraavat määrittävät:
- Pistemäärä > 21 Essential Tremor Assessment Rating Scale, Activities of Daily Living (TETRAS-ADL) -ala-asteikolla; ja
- Pistemäärä > 2 vähintään yhdestä kädestä Essential Tremor Assessment Rating Scale, Performance Subscale (TETRAS-PS) kohdassa 6 (eli 6a ja/tai 6b). Huomautus: TETRAS-PS:n arvioi sokeutunut ja koulutettu arvioija paikan päällä; ja
- Vapinan vakavuuden kliinikko (CGI-S) -luokitus on > 2 (vähintään kohtalainen osallistujan toimintakykyyn nähden).
- Ehkäisy:
Tutkimusintervention aikana ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimustoimenpiteen annoksen jälkeen miespuolisten osallistujien on pidättäydyttävä luovuttamasta siittiöitä. Kaikkien ei-raittiutuneiden miespuolisten osallistujien on suostuttava käyttämään mieskondomia harjoittaessaan toimintaa, joka mahdollistaa siemensyöksyn kulkeutumisen toiselle henkilölle. Muiden kuin pidättyneiden miespuolisten osallistujien ja naiskumppanien on suostuttava käyttämään mieskondomia yhdessä naiskumppanin erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän kanssa, jonka epäonnistumisprosentti on < 1 % vuodessa.
Naispuoliset osallistujat eivät saa olla raskaana tai imettävät, he ovat joko naisia, jotka eivät ole raskaana (WONCBP) tai ovat hedelmällisessä iässä olevia naisia (WOCBP), jotka käyttävät erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, jonka epäonnistumisprosentti on < 1 % tutkimuksen interventiojakson aikana. vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimustoimenpiteen annoksen jälkeen. WOCBP:n miespuolisten kumppanien on käytettävä estesuojaa, esim. kondomia, tutkimuksen interventiojakson aikana ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimusinterventioannoksen jälkeen.
WOCBP:llä on oltava negatiivinen erittäin herkkä seerumin raskaustesti seulontakäynnillä 1 ja negatiiviset virtsaraskaustestit (elleivät paikalliset määräykset vaadi seerumia) lähtötilanteen käynnillä.
- Jos virtsakoetta ei voida vahvistaa negatiiviseksi (esim. epäselvä tulos), vaaditaan seerumin raskaustesti. Tällaisissa tapauksissa osallistuja on suljettava pois osallistumisesta, jos seerumin raskaustulos on positiivinen.
Poissulkemiskriteerit:
Lääketieteelliset olosuhteet
- Tunnettu historia tai nykyinen näyttö muista lääketieteellisistä tai neurologisista sairauksista, jotka voivat tutkijan mielestä aiheuttaa tai selittää osallistujan vapinaa.
- Hoehn & Yahr vaihe 5 (synnytys sänkyyn tai pyörätuoliin, ellei apua saa).
- Osallistujat, jotka kokevat vapinaa vain "OFF"-jaksojensa aikana.
- Motoristen vaihteluiden tai lääkityksen aiheuttaman dyskinesian vakavuus, joka häiritsisi vapinaa ja/tai "ON"/"OFF"-jaksoja, jotka ovat tutkijan mielipiteen mukaan arvaamattomia.
- Kliinisesti merkittävä oireenmukainen ortostaattinen hypotensio tutkijan mielestä.
- Hänellä on seulonnassa näyttöä kognitiivisesta heikkenemisestä Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -pistemäärän mukaan < 22 tai hänellä on kognitiivinen vajaatoiminta, joka tutkijan mielestä estäisi tutkimustoimenpiteiden suorittamisen tai kyvyn antaa tietoinen suostumus.
- Kaksisuuntaisen mielialahäiriön ja niihin liittyvien mielialahäiriöiden, skitsofrenian, skitsofreniaspektrihäiriöiden tai muiden psykoottisten häiriöiden historia tai olemassaolo Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) kriteerien mukaan.
- Nykyinen itsemurhariski määritettynä historiasta, aktiivisten itsemurha-ajatusten esiintymisen perusteella, mikä osoittaa positiivisen vastauksen Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikon kohtaan 4 tai 5 (viimeisten 24 kuukauden aikana tai mikä tahansa itsemurhayritys historiassa); nykyinen tai mennyt (1 vuoden sisällä) vakava masennusjakso DSM-5-kriteerien mukaan.
Aiempi päihteiden käyttöhäiriö (mukaan lukien alkoholi) DSM-5-kriteerien mukaan (kahden viime vuoden aikana seulonnassa), tunnettu huumeriippuvuus tai hoitoon hakeutuminen alkoholiin tai päihteisiin liittyvään häiriöön. Nikotiinin käyttöhäiriö ei olisi poissulkeva, jos se ei vaikuta vapinaan tutkijan arvion mukaan.
Aikaisempi/samaaikainen hoito
- Potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa (eli ne, jotka eivät ole koskaan kokeilleet PD-lääkitystä) suljetaan pois tutkimuksesta.
- Tarvittaessa (PRN) sellaisten lääkkeiden/aineiden käyttö, jotka saattavat häiritä vapinan arviointia opintovierailupäivinä, kuten, mutta niihin rajoittumatta, stimulantit dekongestantit, beeta-agonistit keuhkoputkia laajentavat lääkkeet, bentsodiatsepiini, rauhoittavat/unilääkkeet ja alkoholi . Osallistujien, jotka käyttävät kofeiinia tai tupakkaa, tulee ottaa normaali määrä kofeiinia tai tupakkaa klinikkapäivinä.
- Aiempi tai suunniteltu kirurginen interventio PD:n hoitamiseksi, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, magneettiresonanssiohjattu fokusoitu ultraäänitalamotomia, syväaivojen stimulaatio, ablatiivinen talamotomia ja gammaveitsellä tehty talamotomia. Infuusiopumpun istuttaminen PD-lääkkeiden antamista varten tai perkutaaninen endoskooppinen gastrojejunostomia PD-lääkkeiden, mukaan lukien levodopa-karbidopa-suoligeelin, antamiseksi ei olisi poissulkevaa, jos näitä lääkkeiden annostelujärjestelmiä ei enää käytetä.
- Kyvyttömyys pidättäytyä käyttämästä mekaanista laitetta vapinan hallintaan (esim. painotettu rannerengas) tutkimuksen aikana.
- Botuliinitoksiini-injektio 6 kuukauden aikana ennen seulontaa tai suunniteltua käyttöä milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Tällä hetkellä käytät dopamiiniantagonisteja tai heikentäviä lääkkeitä.
- Reseptilääkkeiden tai muiden tuotteiden (esim. mäkikuisma) käyttö sytokromi 3A4:n (CYP3A4) indusoijien (aiheuttaa > 30 %:n pienenemisen herkkien substraattien pinta-alalla plasman pitoisuus-aikakäyrän alla [AUC]), mikä ei voida keskeyttää vähintään 4 viikkoa ennen lähtötasoa tai suunniteltua käyttöä milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Reseptilääkkeiden tai reseptivapaiden lääkkeiden tai muiden tuotteiden (esim. greippi) käyttö, jonka tiedetään olevan vahvoja tai kohtalaisia CYP3A4:n estäjiä ja joita ei voida keskeyttää 2 viikon tai 5 puoliintumisajan jälkeen, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen lähtötasoa tai suunniteltua käyttöä milloin tahansa tutkimus.
Protonipumpun estäjien käyttö, jota ei voida keskeyttää vähintään 2 viikkoa ennen lähtötasoa, tai suunniteltu käyttö milloin tahansa tutkimuksen aikana. (Antasidien tai histamiinireseptorityypin 2 [H2]-reseptoriantagonistien käyttö on sallittua, mutta antasidit tulee ottaa vähintään 4 tunnin välein tutkimustoimenpiteen jälkeen; H2-reseptoriantagonistit tulee ottaa vähintään 4 tuntia sen jälkeen ja/tai 12 tuntia ennen tutkimusinterventio).
Muut poikkeukset
- Päivittäinen tai lähes päivittäinen käyttö yli 2 yksikköä alkoholia päivässä. Alkoholiyksikkö määritellään 12 nesteunssin (350 ml) lasilliseksi olutta (5 tilavuusprosenttia alkoholia), 150 ml:n (5 unssia) lasilliseksi viiniä (12 tilavuusprosenttia alkoholia) tai 1,5 -neste unssia (44 ml) lasillista alkoholia (40 tilavuusprosenttia alkoholia).
- Säännöllinen > 600 mg kofeiinin kulutus päivässä tai > 6 kupillista kahvia päivässä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat, jotka saavat vastaavan lumelääkkeen annostitraus-, optimointi- ja ylläpitojakson aikana.
|
Vastaavat lumekapselit, jotka annetaan joka päivä (QD) suun kautta.
Titraus voi tapahtua nopeudella 1 vastaava lumekapseli päivässä 7 päivän välein tarpeen mukaan optimaalisen tehon ja siedettävyyden saavuttamiseksi, enintään 3 vastaavaa lumekapselia päivässä.
|
|
Kokeellinen: Sulvekaltamidi
Osallistujat, jotka saavat optimaalisen annoksen suvekaltamidia annostitraus-, optimointi- ja ylläpitojakson aikana.
|
Suvekaltamidikapseli, joka annetaan joka päivä (QD) suun kautta.
Titraus voidaan suorittaa 10 mg:lla suvekaltamidia vuorokaudessa 7 päivän välein optimaalisen tehon ja siedettävyyden saavuttamiseksi aina 30 mg:n enimmäisannokseen asti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 17. viikolla Essential Tremor Rating Scale (TETRAS) -yhteenvetopisteytyksessä
Aikaikkuna: Alkutasosta viikkoon 17
|
TETRAS-yhdistelmäpistemäärä on TETRAS-ADL-alaskaalan muokattujen kohtien 1–11 sekä TETRAS-PS:n muokattujen kohtien 6a, 6b ja 7 summa.
TETRAS-ADL-alaskala on potilasarviointiasteikko, jonka toteuttaa koulutettu haastattelija ja joka arvioi tärinän vaikutusta arkipäiväiseen toimintaan, kuten syömiseen, juomiseen, pukeutumiseen ja muihin hienomotorisiin taitoihin.
TETRAS-PS on kliininen arviointiasteikko, joka määrittää tärinän määrän päässä, kasvoissa, äänessä, raajoissa ja vartalossa.
TETRAS-PS:n kohdat 6a, 6b ja 7 arvioivat yläraajojen tärinän vaikutusta suoritukseen.
Jokainen muokattujen alaskaalien kohdista vaihtelee välillä 0–3, jossa 0 edustaa normaalia tai hieman poikkeavaa ja 3 edustaa vakavasti poikkeavaa.
14 kohdan summa muodostaa TETRAS-yhdistelmäpistemäärän, joka vaihtelee välillä 0–42, ja korkeammat pisteet edustavat vakavampaa tärinää.
Perustason muutosta raportoidaan, jossa suurempi muutos perustasoon verrattuna osoittaa tuloksen parantumista.
|
Alkutasosta viikkoon 17
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jotka parantuivat (≥ 1 pisteen parannus) lähtötasolta viikkoon 17 kliinisessä vakavuuden yleisarvossa (CGI-S)
Aikaikkuna: Perusarvosta 17. viikkoon
|
CGI-S on 5-pisteen Likert-tyyppinen arviointiasteikko, jonka pätevä henkilökunta arvioi arvioidakseen tärinän vaikutuksen vakavuutta Parkinsonin tautia sairastavien osallistujien toimintakykyyn.
Tutkijan täyttämän asteikon vastaukset vaihtelevat 1:stä (ei rajoituksia) 5:een (vakava), korkeammat pisteet osoittaen huonompaa tulosta.
|
Perusarvosta 17. viikkoon
|
|
Muutos perustasosta viikkoon 17 olennaisen tärinän arviointiasteikolla, päivittäisten toimintojen ala-asteikolla (TETRAS-ADL)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 17
|
TETRAS-ADL-ala-asteikko on potilasarviointiasteikko, jolla mitataan tärinän vaikutusta jokapäiväiseen toimintakykyyn, ja sen hoitaa koulutettu haastattelija.
Tämä ala-asteikko mittaa suoraan potilaan toimintakykyä arvioimalla tärinän vaikutuksia toimintoihin, kuten syömiseen ja juomiseen, pukeutumiseen ja henkilökohtaiseen hygieniaan, tavaroiden kantamiseen ja hienomotoriikkaan.
TETRAS-ADL on 12 kohdetta, ja ne arvioidaan asteikolla 0 (normaali) - 4 (vakava).
Maksimipistemäärä on 48.
Korkeammat pisteet edustavat vakavampaa tärinää.
Perusarvosta tapahtuvaa muutosta raportoidaan, ja mitä suurempi muutos perusarvoon verrattuna on, sitä parempi on lopputulos.
|
Perustaso viikkoon 17
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joiden kunto parani (≥ 1 piste) vertailujaksolta viikkoon 17 potilaan kokemassa vakavuudessa (PGI-S)
Aikaikkuna: Alkutilasta viikkoon 17
|
PGI-S on 5-pisteen Likert-tyyppinen arviointiasteikko, jonka vastausvaihtoehdot vaihtelevat 1:stä (ei rajoituksia) 5:een (vakava), ja korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta.
Osallistuja arvioi käsityksensä PD-tärinän vaikutuksen vakavuudesta heidän nykyiseen toimintakykyynsä.
|
Alkutilasta viikkoon 17
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jotka olivat huomattavasti parantuneet potilaan kokonaisarvion muutoksesta (PGI-C) viikolla 17
Aikaikkuna: Alkutaso viikkoon 17
|
PGI-C on 5-pisteen Likert-tyyppinen arviointiasteikko, jota osallistujat käyttävät arvioidakseen tärinän aiheuttaman toimintakyvyn vaikeusasteen muutosta verrattuna lähtöarvoon.
Asteikon vastaukset vaihtelevat arvosta 1 (Paljon parempi) arvoon 5 (Paljon huonompi), ja korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta.
|
Alkutaso viikkoon 17
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jotka olivat paljon parempia kliinikon yleisarvioinnin muutoksesta (CGI-C) viikolla 17
Aikaikkuna: Alkutilasta viikkoon 17
|
CGI-C on 5-pisteen Likert-tyyppinen arviointiasteikko, jota pätevä lääkintähenkilöstö käyttää arvioidakseen osallistujien toimintakyvyn vakavuuden muutosta heidän tärinänsä vuoksi verrattuna perustasoon.
Tämän asteikon vastaukset vaihtelevat 1:stä (Paljon parempi) 5:een (Paljon huonompi), ja korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta.
|
Alkutilasta viikkoon 17
|
|
Muutos lähtöarvosta 17. viikon kohdalla Essential Tremor Rating Scale -mittarin suoritusalaskaalan (TETRAS-PS) mukaan
Aikaikkuna: Perusarvosta viikkoon 17
|
TETRAS-PS on kliininen arviointiasteikko, jonka suorittaa sokkotettu arvioija ja joka mittaa tärinää päässä, kasvoissa, äänessä, raajoissa ja vartalossa.
Jokainen kohde arvioidaan asteikolla 0 (normaali) - 4 (vaikea). Yksittäisten pisteiden summa antaa kokonaisarvosanan, joka vaihtelee välillä 0-64, ja korkeammat pisteet edustavat vakavampaa tärinää. Perustasosta tapahtuvaa muutosta raportoidaan siten, että suurempi muutos osoittaa tuloksen parantumista. |
Perusarvosta viikkoon 17
|
|
Muutos lähtöarvosta viikkoon 17 TETRAS-kokonaispisteissä (TETRAS-ADL + TETRAS-PS)
Aikaikkuna: Alkutiedot viikkoon 17
|
TETRAS-kokonaispisteet muodostuvat täyden TETRAS-ADL:n ja TETRAS-PS:n alaskaalien pisteiden summasta.
Kukin kohta arvioidaan asteikolla 0 (normaali) - 4 (vaikea), ja kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-112, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa tärinää. TETRAS-PS suoritetaan sokkona arvioijan toimesta. Muutos lähtötasosta ilmoitetaan siten, että suurempi muutos osoittaa kliinisen tuloksen parantumista. |
Alkutiedot viikkoon 17
|
|
Muutos lähtötasosta 17. viikolle Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Tremor-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 17
|
MDS-UPDRS-tremoripistemäärä on valittujen kohteiden summa MDS-UPDRS-kyselylomakkeen osasta II (kohta 2.10) ja 10 kohteesta osasta III (kohteet 3.15a,b, 3.16a,b, 3.17a-e ja 3.18).
Kohta 2.10 arvioi potilaan raportoimaa tärinän esiintymistä ja sen vaikutusta päivittäisiin toimintoihin.
Kohdat 3.15, 3.16 ja 3.17 ovat lääkärin arvioita erityyppisten tärinöiden (vastaavasti lepotärinä, asentotärinä ja kinettinen tärinä) amplitudista erikseen oikeassa ja vasemmassa yläraajassa.
Kohta 3.17 sisältää myös erilliset lääkärin arviointipalautteet molemmille alaraajoille sekä huulille/leualle.
Kohta 3.18 tarjoaa lääkärin arvion lepotärinän jatkuvuudesta ottamatta huomioon anatomista sijaintia.
Kunkin kohdan arviointiasteikko vaihtelee 0:sta (normaali) 4:ään (vaikea), ja suurin mahdollinen MDS-UPDRS-tremoripistemäärä on 44.
Korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa kliinistä lopputulosta.
Muutos lähtötasosta raportoidaan siten, että suurempi muutos osoittaa kliinisen lopputuloksen parantumista.
|
Perustaso viikkoon 17
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jazz Study Director, Jazz Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 23. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 11. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 30. marraskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. marraskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 8. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 15. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- JZP385-202
- 2022-001063-27 (EudraCT-numero)
- 2024-515177-94-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
ICMJE-vaatimusten mukaisesti Jazz Pharmaceuticals voi pyynnöstä antaa pätevälle ulkoiselle tutkijalle pääsyn yksittäisen osallistujan tietoihin (IPD) ja kliinisen tutkimuksen tietoihin, jotka muodostavat pohjan tämän tutkimuksen tuloksille.
Pätevät tutkijat voivat lähettää pyynnön osoitteessa https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/
kuten on kuvattu.
Jazz Pharmaceuticals pidättää oikeuden olla ottamatta pyyntöä huomioon.
Kysymyksiä Jazzin tietojen jakamiskäytännöstä voi esittää sähköpostitse osoitteeseen clinicaldatasharing@jazzpharma.com.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .