プラダー・ウィリー症候群に関連する攻撃性および自傷行為の軽減のためのグアンファシンの長期放出 (PWS-GXR)
2024年8月16日 更新者：Maimonides Medical Center
プラダー・ウィリー症候群に関連する攻撃性および自傷行為を軽減するためのグアンファシン持続放出の二重盲検、プラセボ対照、固定-柔軟用量臨床試験
これは、グアンファシン持続放出 (GXR) がプラダー ウィリー症候群 (PWS) 患者の攻撃性と自傷行為を軽減するかどうかを評価するためのプラセボ対照臨床試験です。
さらに、この研究では、特に代謝効果に焦点を当てた GXR の安全性を確立します。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
プラダー・ウィリー症候群は、特定の遺伝子の機能喪失による遺伝性疾患です。 新生児の症状には、筋肉の衰弱、哺乳不良、発達の遅さなどがあります。 小児期から常に空腹になり、肥満や 2 型糖尿病につながることがよくあります。 PWS患者では、攻撃性、反抗的行動、癇癪が頻繁に発生します。 PWS はまた、自傷行為、反復行動、衝動性、過活動、軽度から中等度の学習障害の有病率が高い.
この研究の治験薬である Guanfacine Extended Release (GXR) は、Prader Willi 症候群の患者でこの薬物を評価する最初の研究となります。 「治験中」とは、食品医薬品局 (FDA) によってプラダー ウィリー症候群の治療が承認されていないことを意味します。 ただし、Guanfacine Extended Released (GXR) は、高血圧および注意欠陥多動性障害 (ADHD) の小児および青年の治療に使用される FDA 承認薬です。 GXR は、作業記憶の強化、注意散漫の軽減、注意力と衝動制御の改善につながる脳の部分に反応すると考えられています。 GXR は、資格のある医療専門家の投与指示 (4mg まで) に従って使用されている限り、一般的に子供にとって安全であると考えられています。
このランダム化二重盲検プラセボ対照臨床試験は、中等度から重度の攻撃的および/または自傷行為を持つ PWS 患者において、グアンファシン持続放出 (GXR) がプラセボと比較して攻撃性と自傷行為を軽減するかどうかを判断することを目的としています。 さらに、GXR の忍容性は、有害事象を体系的に評価および文書化することによって評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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Brooklyn、New York、アメリカ、11219
- Maimonides Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～35年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -遺伝子検査の文書によって確認されたPWSの診断
- Clinical Global Impression - Severity Scale での中等度以上の評価
除外基準:
- -陽性の妊娠検査、嚥下困難、および/または活動的な精神病または躁病を呈する被験者は除外されます
- -現在、グアンファシン徐放を服用している被験者
- 乳糖不耐症の患者
- -既存の臨床的に重要な徐脈のある個人（<8歳：
- 精神病または双極性障害の病歴が記録されているために抗精神病薬を服用している被験者は、投薬量を変更せずに薬を服用し続けることが許可されます。
- 成長ホルモン、甲状腺ホルモン補充療法、および精神科以外の薬は引き続き使用できます。
- N-アセチルシステインと抗けいれん薬（発作のために処方された場合のみ）は、臨床試験中に投与量を変更しないように特別に指示された上で、継続することが許可されます.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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偽コンパレータ：プラセボ
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プラセボは、試験中にGXRと同時に投与されます。
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実験的：GXR
8週間の盲検無作為化試験の直後に、GXRの有効性と忍容性をさらに定義し、特に代謝プロファイルに焦点を当てて安全性を確立するために、8週間の非盲検継続段階が追求されます。
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すべての参加者の初回投与量は 1 日あたり 1mg です。
薬の忍容性が良好な場合、28 日目までは 2 mg に増量し、残りの 4 週間は 3 mg に増量することができます。
投与スケジュールは固定されません。治療する臨床医は、計画された増加を遅らせたり、副作用を管理するために投与量を減らしたりすることができます。
8 週目の時点で、研究は非盲検化されます。
被験者は8週間治療を続けます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床全体の印象 - ベースラインから 16 週目までの改善の変化
時間枠：16週間
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Clinical Global Impression-Improvement は 7 項目の尺度です。
0=評価されていない、1=非常に改善された、2=非常に改善された、3=わずかに改善された、4=変化なし、5=わずかに悪化した、6=非常に悪化した、7=非常に悪化した。
「4」以降のスコアは、健康転帰が減少していることを示します。
肯定的な臨床反応は、盲検試験の終了時に、1 = 非常に改善された、または 2 = 非常に改善されたという評価によって決定されます。
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16週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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異常行動チェックリストのベースラインから 16 週目への変更
時間枠：16週間
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異常行動チェックリストは、58項目の調査です。
項目は 4 段階で評価され、「0」は問題がないことを示し、「3」は重大な問題があることを示します。
スコアが高いほど重大度が高くなります。
スケールは 5 つのサブスケールに細分されます: 多動性、無気力、常同行動、過敏性、および不適切な発話。
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16週間
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ベースラインから 16 週目までの Self-Injury Trauma Scale の変更
時間枠：16週間
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Self Injury Trauma Scale は 3 つの部分に分けられます。
パート 1 は、治癒した怪我の観察と自傷行為の特定です。
パート 2 は、番号、タイプ、重大度の 3 つのパートに細分されます。
数字は傷の数に基づいています 1 = 1 つの傷 (軽度のケースでは一般的ですが、重度のケースではまれです) 2 = 2 つまたは 4 つの傷 (一般的) および 3 = 5 つ以上の傷 (まれ)。
タイプはカテゴリーであり、擦過傷/裂傷と挫傷を区別するために使用されます。
傷害の重症度は、3 項目スケールで採点されます。
「1」は最も深刻度の低いオプションを表し、「3」は最も深刻なオプションを表します。
傷害の重症度はタイプ間で分類されます。
パート 3 は、現在のリスクの推定です。
「軽度」、「中等度」、「重度」などのラベルと、観察された解剖学的状態の説明を伴う主観的な基準で評価されます。
スコアが高いほど重大度が高くなります。
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16週間
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ベースラインから 16 週目までの Modified Overt Aggression Scale の変更
時間枠：16週間
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Modified Overt Aggression Scale は、攻撃的なエピソードの「頻度と重症度」を評価および文書化するために使用される 4 部構成の行動評価尺度です。
評価尺度は、言葉による攻撃、物への攻撃、自己への攻撃、他者への攻撃の 4 つのカテゴリで構成されています。
各パーツは 5 段階で評価され、「0」は攻撃性がないことを示し、「4」は最も攻撃的な選択肢であることを示します。
スコアが高いほど重大度が高くなります。
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16週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Deepan Singh, MD、Maimonides Medical Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Motov S, Rockoff B, Cohen V, Pushkar I, Likourezos A, McKay C, Soleyman-Zomalan E, Homel P, Terentiev V, Fromm C. Intravenous Subdissociative-Dose Ketamine Versus Morphine for Analgesia in the Emergency Department: A Randomized Controlled Trial. Ann Emerg Med. 2015 Sep;66(3):222-229.e1. doi: 10.1016/j.annemergmed.2015.03.004. Epub 2015 Mar 26.
- Daly EJ, Trivedi MH, Janik A, Li H, Zhang Y, Li X, Lane R, Lim P, Duca AR, Hough D, Thase ME, Zajecka J, Winokur A, Divacka I, Fagiolini A, Cubala WJ, Bitter I, Blier P, Shelton RC, Molero P, Manji H, Drevets WC, Singh JB. Efficacy of Esketamine Nasal Spray Plus Oral Antidepressant Treatment for Relapse Prevention in Patients With Treatment-Resistant Depression: A Randomized Clinical Trial. JAMA Psychiatry. 2019 Sep 1;76(9):893-903. doi: 10.1001/jamapsychiatry.2019.1189.
- Wajs E, Aluisio L, Holder R, Daly EJ, Lane R, Lim P, George JE, Morrison RL, Sanacora G, Young AH, Kasper S, Sulaiman AH, Li CT, Paik JW, Manji H, Hough D, Grunfeld J, Jeon HJ, Wilkinson ST, Drevets WC, Singh JB. Esketamine Nasal Spray Plus Oral Antidepressant in Patients With Treatment-Resistant Depression: Assessment of Long-Term Safety in a Phase 3, Open-Label Study (SUSTAIN-2). J Clin Psychiatry. 2020 Apr 28;81(3):19m12891. doi: 10.4088/JCP.19m12891.
- Ochs-Ross R, Daly EJ, Zhang Y, Lane R, Lim P, Morrison RL, Hough D, Manji H, Drevets WC, Sanacora G, Steffens DC, Adler C, McShane R, Gaillard R, Wilkinson ST, Singh JB. Efficacy and Safety of Esketamine Nasal Spray Plus an Oral Antidepressant in Elderly Patients With Treatment-Resistant Depression-TRANSFORM-3. Am J Geriatr Psychiatry. 2020 Feb;28(2):121-141. doi: 10.1016/j.jagp.2019.10.008. Epub 2019 Oct 17.
- Ketterer MW, Brymer J, Rhoads K, Kraft P, Lovallo WR. Is aspirin, as used for antithrombosis, an emotion-modulating agent? J Psychosom Res. 1996 Jan;40(1):53-8. doi: 10.1016/0022-3999(95)00524-2.
- Mendlewicz J, Kriwin P, Oswald P, Souery D, Alboni S, Brunello N. Shortened onset of action of antidepressants in major depression using acetylsalicylic acid augmentation: a pilot open-label study. Int Clin Psychopharmacol. 2006 Jul;21(4):227-31. doi: 10.1097/00004850-200607000-00005.
- Ng QX, Ramamoorthy K, Loke W, Lee MWL, Yeo WS, Lim DY, Sivalingam V. Clinical Role of Aspirin in Mood Disorders: A Systematic Review. Brain Sci. 2019 Oct 29;9(11):296. doi: 10.3390/brainsci9110296.
- Marland S, Ellerton J, Andolfatto G, Strapazzon G, Thomassen O, Brandner B, Weatherall A, Paal P. Ketamine: use in anesthesia. CNS Neurosci Ther. 2013 Jun;19(6):381-9. doi: 10.1111/cns.12072. Epub 2013 Mar 22.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年12月17日
一次修了 (実際)
2023年12月16日
研究の完了 (実際)
2023年12月16日
試験登録日
最初に提出
2022年12月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月12日
最初の投稿 (実際)
2022年12月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年8月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月16日
最終確認日
2024年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2020-11-03-MMC
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
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