Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Guanfacine verlengde afgifte voor de vermindering van agressie en zelfbeschadigend gedrag geassocieerd met het Prader-Willi-syndroom (PWS-GXR)

16 augustus 2024 bijgewerkt door: Maimonides Medical Center

Een dubbelblind, placebogecontroleerd klinisch onderzoek met vaste en flexibele dosis van Guanfacine met verlengde afgifte voor de vermindering van agressie en zelfbeschadigend gedrag geassocieerd met het Prader-Willi-syndroom

Dit is een placebogecontroleerde klinische studie om te beoordelen of Guanfacine Extended Release (GXR) agressie en zelfbeschadigend gedrag vermindert bij personen met het Prader Willi-syndroom (PWS). Daarnaast zal de studie de veiligheid van GXR vaststellen met een specifieke focus op metabolische effecten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Prader-Willi-syndroom is een genetische aandoening als gevolg van functieverlies van specifieke genen. Bij pasgeborenen zijn de symptomen zwakke spieren, slechte voeding en trage ontwikkeling. Vanaf de kindertijd krijgt de persoon constant honger, wat vaak leidt tot obesitas en diabetes type 2. Agressie, oppositioneel gedrag en driftbuien komen vaak voor bij patiënten met PWS. PWS heeft ook een hoge prevalentie van zelfverwonding, repetitief gedrag, impulsiviteit, overactiviteit en milde tot matige leerstoornis.

Guanfacine Extended Release (GXR), het onderzoeksgeneesmiddel in deze studie, zou de eerste studie zijn om het medicijn te evalueren bij patiënten met het Prader Willi-syndroom. "Onderzoek" betekent dat het niet is goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) om het Prader Willi-syndroom te behandelen. Guanfacine Extended Released (GXR) is echter een door de FDA goedgekeurd geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van kinderen en adolescenten met hypertensie en aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (ADHD). Van GXR wordt gedacht dat het reageert op delen van de hersenen die leiden tot het versterken van het werkgeheugen, het verminderen van afleiding, het verbeteren van de aandacht en impulscontrole. GXR wordt over het algemeen als veilig beschouwd voor kinderen, zolang het wordt gebruikt volgens de doseringsinstructies (tot 4 mg) van een gekwalificeerde medische professional.

Deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie heeft tot doel vast te stellen of guanfacine verlengde afgifte (GXR) agressie en zelfverwonding vermindert in vergelijking met placebo bij personen met PWS met matig tot ernstig agressief en/of zelfbeschadigend gedrag. Bovendien zal de verdraagbaarheid van GXR worden beoordeeld door bijwerkingen systematisch te evalueren en te documenteren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11219
        • Maimonides Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 35 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van PWS bevestigd door genetische testdocumentatie
  • Beoordeling van matig of hoger op de Clinical Global Impression-Severity Scale

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen met een positieve zwangerschapstest, slikproblemen en/of actieve psychose of manie worden uitgesloten
  • Onderwerpen die momenteel guanfacine met verlengde afgifte gebruiken
  • Patiënten met lactose-intolerantie
  • Personen met reeds bestaande, klinisch significante bradycardie (< 8 jaar:
  • Proefpersonen die antipsychotica krijgen vanwege een gedocumenteerde geschiedenis van psychose of bipolaire stoornis mogen de medicatie blijven gebruiken zonder dosisaanpassing.
  • Groeihormoon, schildklierhormoonvervangende behandelingen en niet-psychiatrische medicijnen mogen doorgaan.
  • N-acetylcysteïne en anticonvulsiva (alleen indien voorgeschreven voor toevallen) mogen worden voortgezet, met specifieke instructies om tijdens de klinische proef geen doseringsveranderingen aan te brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Sham-vergelijker: Placebo
Ander: Placebo
Tijdens onderzoeken zal placebo gelijktijdig met GXR worden toegediend.
Experimenteel: GXR
Onmiddellijk na de 8 weken durende geblindeerde, gerandomiseerde studie zal een 8 weken durende open-label voortzettingsfase worden nagestreefd om de werkzaamheid en verdraagbaarheid van GXR verder te definiëren en de veiligheid ervan vast te stellen met specifieke aandacht voor het metabolische profiel.
Geneesmiddel: Guanfacine verlengde release
De startdosis voor alle deelnemers is 1 mg per dag. Als de medicatie goed wordt verdragen, kan de dosis worden verhoogd tot 2 mg tot dag 28 en verhoogd tot 3 mg gedurende de resterende 4 weken van de proef. Het doseringsschema staat niet vast. De behandelend arts kan een geplande verhoging uitstellen of de dosering verlagen om bijwerkingen te beheersen. Op het tijdstip van week 8 wordt de studie gedeblindeerd proefpersonen zullen de behandeling gedurende 8 weken voortzetten.
Andere namen:
  • Intuniv

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische algemene indruk Verbeteringsverandering vanaf baseline tot week 16
Tijdsspanne: 16 weken
Clinical Global Impression-Improvement is een schaal van 7 items. Een score van 0=niet beoordeeld, 1= zeer veel verbeterd, 2= veel verbeterd, 3=minimaal verbeterd, 4= geen verandering, 5= minimaal slechter, 6= veel slechter en 7= heel veel slechter. Scores na "4" duiden op een afnemende gezondheidsuitkomst. Positieve klinische respons wordt bepaald door een beoordeling van 1= zeer veel verbeterd of 2= veel verbeterd aan het einde van de geblindeerde studie.
16 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Een verandering in de Checklist Afwijkend Gedrag vanaf baseline tot week 16
Tijdsspanne: 16 weken
Checklist afwijkend gedrag is een enquête met 58 items. Items worden beoordeeld op een 4-puntsschaal, "0" betekent geen probleem, "3" geeft groot probleem aan. Hogere scores gaan gepaard met een grotere ernst. De schalen zijn onderverdeeld in 5 subschalen: hyperactiviteit, lethargie, stereotiep gedrag, prikkelbaarheid en ongepaste spraak.
16 weken
Een verandering in de zelfverwondingstraumaschaal vanaf baseline tot week 16
Tijdsspanne: 16 weken
Zelfverwonding Traumaschaal is verdeeld in drie delen. Deel 1 is een observatie van genezen verwondingen en het identificeren van zelfbeschadigend gedrag. Deel 2 is onderverdeeld in drie delen nummer, type en ernst. Aantal is gebaseerd op het aantal wonden 1=één wond (vaak in milde gevallen maar zeldzaam in ernstige gevallen) 2=twee of vier wonden (vaak) en 3=vijf of meer wonden (zeldzaam). Type is categorisch en wordt gebruikt om onderscheid te maken tussen schuren/scheuren en kneuzingen. De ernst van het letsel wordt gescoord op een schaal van 3 items. "1" staat voor de minst ernstige optie en "3" staat voor de meest ernstige optie. De ernst van de blessure wordt uitgesplitst naar type. Deel 3 is de schatting van het huidige risico. Het wordt op subjectieve basis beoordeeld met labels als "mild", "matig" en "ernstig", vergezeld van beschrijvingen van de waargenomen toestand van de anatomie. Hogere scores gaan gepaard met een grotere ernst.
16 weken
Een verandering in de Modified Opent Aggression Scale vanaf baseline tot week 16
Tijdsspanne: 16 weken
De gewijzigde openlijke agressieschaal is een vierdelige gedragsbeoordelingsschaal die wordt gebruikt om de "frequentie en ernst" van agressieve episodes te evalueren en te documenteren. De beoordelingsschaal bestaat uit vier categorieën: verbale agressie, agressie tegen objecten, agressie tegen zichzelf en agressie tegen anderen. Elk onderdeel wordt beoordeeld op een 5-puntsschaal, "0" geeft geen agressie aan, "4" geeft de meest agressieve optie aan. Hogere scores gaan gepaard met een grotere ernst.
16 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Maimonides Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 december 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 augustus 2024

Laatst geverifieerd

1 augustus 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2020-11-03-MMC

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren