Guanfacine o przedłużonym uwalnianiu w celu zmniejszenia agresji i zachowań samookaleczenia związanych z zespołem Pradera-Williego (PWS-GXR)

Zespół Pradera-Williego jest chorobą genetyczną spowodowaną utratą funkcji określonych genów. U noworodków objawy obejmują słabe mięśnie, złe odżywianie i powolny rozwój. Począwszy od dzieciństwa, osoba staje się stale głodna, co często prowadzi do otyłości i cukrzycy typu 2. Agresja, zachowania buntownicze i napady złości często występują u pacjentów z PWS. PWS charakteryzuje się również częstym występowaniem samookaleczeń, powtarzalnych zachowań, impulsywności, nadmiernej aktywności oraz łagodnych do umiarkowanych trudności w uczeniu się.

Guanfacine Extended Release (GXR), badany lek w tym badaniu, byłby pierwszym badaniem oceniającym lek u pacjentów z zespołem Pradera Williego. „Badanie” oznacza, że ​​nie jest zatwierdzone przez Food and Drug Administration (FDA) do leczenia zespołu Pradera Williego. Jednak Guanfacine Extended Released (GXR) jest lekiem zatwierdzonym przez FDA, stosowanym w leczeniu dzieci i młodzieży z nadciśnieniem tętniczym i zespołem nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD). Uważa się, że GXR reaguje na części mózgu, które prowadzą do wzmocnienia pamięci roboczej, zmniejszenia rozproszenia, poprawy uwagi i kontroli impulsów. GXR jest ogólnie uważany za bezpieczny dla dzieci, o ile jest stosowany zgodnie z instrukcjami dawkowania (do 4 mg) wykwalifikowanego personelu medycznego.

To randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne ma na celu ustalenie, czy przedłużone uwalnianie guanfacyny (GXR) zmniejsza agresję i samookaleczenia w porównaniu z placebo u osób z zespołem Pradera-PWS o zachowaniach agresywnych i/lub samookaleczeniach o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego. Ponadto tolerancja GXR będzie oceniana poprzez systematyczną ocenę i dokumentowanie zdarzeń niepożądanych.