Rilascio prolungato di Guanfacine per la riduzione dell'aggressività e del comportamento autolesionista associato alla sindrome di Prader-Willi (PWS-GXR)

La sindrome di Prader-Willi è una malattia genetica dovuta alla perdita di funzione di geni specifici. Nei neonati, i sintomi includono muscoli deboli, scarsa alimentazione e sviluppo lento. A partire dall'infanzia, la persona diventa costantemente affamata, il che spesso porta all'obesità e al diabete di tipo 2. L'aggressività, il comportamento di opposizione e gli scoppi d'ira si verificano frequentemente nei pazienti con PWS. La PWS ha anche un'alta prevalenza di autolesionismo, comportamento ripetitivo, impulsività, iperattività e difficoltà di apprendimento da lieve a moderata.

Guanfacine Extended Release (GXR), il farmaco sperimentale in questo studio sarebbe il primo studio a valutare il farmaco nei pazienti con sindrome di Prader Willi. "Investigativo" significa che non è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della sindrome di Prader Willi. Tuttavia, Guanfacine Extended Released (GXR) è un farmaco approvato dalla FDA utilizzato per il trattamento di bambini e adolescenti con ipertensione e disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD). Si pensa che GXR risponda a parti del cervello che portano a rafforzare la memoria di lavoro, ridurre la distrazione, migliorare l'attenzione e il controllo degli impulsi. GXR è generalmente considerato sicuro per i bambini fintanto che viene utilizzato secondo le istruzioni di dosaggio (fino a 4 mg) di un medico qualificato.

Questo studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo mira a determinare se guanfacina a rilascio prolungato (GXR) riduce l'aggressività e l'autolesionismo rispetto al placebo in soggetti con PWS con comportamento aggressivo e/o autolesionistico da moderato a grave. Inoltre, la tollerabilità di GXR sarà valutata valutando e documentando sistematicamente gli eventi avversi.