Liberación prolongada de guanfacina para la reducción de la agresión y el comportamiento auto agresivo asociado con el síndrome de Prader-Willi (PWS-GXR)
16 de agosto de 2024 actualizado por: Maimonides Medical Center
Un ensayo clínico doble ciego, controlado con placebo y de dosis fija flexible de liberación prolongada de guanfacina para la reducción de la agresión y el comportamiento auto agresivo asociado con el síndrome de Prader-Willi
Este es un ensayo clínico controlado con placebo para evaluar si la liberación prolongada de guanfacina (GXR) reduce la agresión y el comportamiento auto agresivo en personas con síndrome de Prader Willi (PWS).
Además, el estudio establecerá la seguridad de GXR con un enfoque específico en los efectos metabólicos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
- Agresión
- Síntomas de comportamiento
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Obesidad
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Anomalías congénitas
- Sobrenutrición
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Discapacidad intelectual
- Comportamiento auto agresivo
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Síndrome de Prader-Willi
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Selección de piel
- Agentes antihipertensivos
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El síndrome de Prader-Willi es un trastorno genético debido a la pérdida de función de genes específicos. En los recién nacidos, los síntomas incluyen músculos débiles, alimentación deficiente y desarrollo lento. Desde la infancia, la persona tiene hambre constantemente, lo que a menudo conduce a la obesidad y la diabetes tipo 2. La agresión, el comportamiento de oposición y las rabietas ocurren con frecuencia en pacientes con SPW. PWS también tiene una alta prevalencia de autolesiones, comportamiento repetitivo, impulsividad, exceso de actividad y discapacidad de aprendizaje de leve a moderada.
Guanfacine Extended Release (GXR), el fármaco en investigación de este estudio, sería el primer estudio en evaluar el fármaco en pacientes con síndrome de Prader Willi. "En investigación" significa que no está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para tratar el síndrome de Prader Willi. Sin embargo, Guanfacine Extended Release (GXR) es un medicamento aprobado por la FDA que se usa para tratar a niños y adolescentes con hipertensión y trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH). Se cree que GXR responde a partes del cerebro que fortalecen la memoria de trabajo, reducen la distracción, mejoran la atención y el control de los impulsos. GXR generalmente se considera seguro para los niños siempre que se use de acuerdo con las instrucciones de dosificación (hasta 4 mg) de un profesional médico calificado.
Este ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo tiene como objetivo determinar si la liberación prolongada de guanfacina (GXR) reduce la agresión y las autolesiones en comparación con el placebo en personas con PWS con comportamiento agresivo y/o auto agresivo de moderado a grave. Además, la tolerabilidad de GXR se evaluará evaluando y documentando sistemáticamente los eventos adversos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11219
- Maimonides Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 35 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de PWS confirmado por documentación de pruebas genéticas
- Calificación de moderada o superior en la escala de gravedad de la impresión clínica global
Criterio de exclusión:
- Se excluirán sujetos con prueba de embarazo positiva, dificultad para tragar y/o que presenten psicosis activa o manía.
- Sujetos que actualmente toman guanfacina de liberación prolongada
- Pacientes con intolerancia a la lactosa
- Individuos con bradicardia clínicamente significativa preexistente (< 8 años:
- Los sujetos que reciben medicamentos antipsicóticos debido a un historial documentado de psicosis o trastorno bipolar podrán continuar tomando el medicamento sin modificar la dosis.
- La hormona del crecimiento, el tratamiento de reemplazo de la hormona tiroidea y los medicamentos no psiquiátricos podrán continuar.
- Se permitirá que continúen la N-acetilcisteína y los medicamentos anticonvulsivos (solo si se prescriben para las convulsiones), con instrucciones específicas de no realizar ningún cambio en la dosis durante el ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador falso: Placebo
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El placebo se administrará simultáneamente con GXR durante los ensayos.
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Experimental: GXR
Inmediatamente después del ensayo aleatorizado ciego de 8 semanas, se llevará a cabo una fase de continuación abierta de 8 semanas para definir aún más la eficacia y la tolerabilidad de GXR, y para establecer su seguridad con un enfoque específico en el perfil metabólico.
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La dosis inicial para todos los participantes será de 1 mg por día.
Si el medicamento se tolera bien, la dosis se puede aumentar a 2 mg hasta el día 28 y a 3 mg durante las 4 semanas restantes del ensayo.
El programa de dosis no será fijo. El médico tratante puede retrasar un aumento planificado o reducir la dosis para controlar los efectos adversos.
En el punto de tiempo de la semana 8, el estudio no será cegado.
los sujetos continuarán el tratamiento durante 8 semanas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Impresión clínica global: cambio de mejora desde el inicio hasta la semana 16
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Clinical Global Impression-Improvement es una escala de 7 ítems.
Una calificación de 0 = no evaluado, 1 = mucho mejor, 2 = mucho mejor, 3 = mínimamente mejorado, 4 = sin cambios, 5 = mínimamente peor, 6 = mucho peor y 7 = mucho peor.
Las puntuaciones después de "4" indican un resultado de salud decreciente.
La respuesta clínica positiva se determinará mediante una calificación de 1 = muy mejorada o 2 = muy mejorada al final del ensayo ciego.
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16 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Un cambio en la lista de verificación de comportamiento aberrante desde el inicio hasta la semana 16
Periodo de tiempo: 16 semanas
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La lista de verificación de comportamiento aberrante es una encuesta de 58 elementos.
Los elementos se clasifican en una escala de 4 puntos, "0" indica que no hay problema, "3" indica un problema importante.
Las puntuaciones más altas se asocian con una mayor gravedad.
Las escalas se subdividen en 5 subescalas: hiperactividad, letargo, conducta estereotipada, irritabilidad y habla inapropiada.
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16 semanas
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Un cambio en la escala de trauma por autolesión desde el inicio hasta la semana 16
Periodo de tiempo: 16 semanas
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La escala de autolesiones traumáticas se divide en tres partes.
La Parte 1 es una observación de las lesiones curadas y la identificación de conductas autolesivas.
La parte 2 se subdivide en tres partes: número, tipo y gravedad.
El número se basa en el número de heridas 1=una herida (común en casos leves pero raro en casos graves) 2=dos o cuatro heridas (común) y 3=cinco o más heridas (raro).
El tipo es categórico y se usa para diferenciar entre abrasión/laceración y contusión.
La gravedad de la lesión se puntúa en una escala de 3 ítems.
"1" representa la opción menos grave y "3" representa la opción más grave.
La gravedad de la lesión se desglosa según el tipo.
La parte 3 es la estimación del riesgo actual.
Se evalúa de forma subjetiva con etiquetas como "leve", "moderada" y "grave" acompañadas de descripciones del estado anatómico observado.
Las puntuaciones más altas se asocian con una mayor gravedad.
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16 semanas
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Un cambio en la Escala de agresión manifiesta modificada desde el inicio hasta la semana 16
Periodo de tiempo: 16 semanas
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La Escala de agresión abierta modificada es una escala de calificación de comportamiento de cuatro partes que se utiliza para evaluar y documentar la "frecuencia y gravedad" de los episodios agresivos.
La escala de calificación se compone de cuatro categorías: agresión verbal, agresión contra objetos, agresión contra uno mismo y agresión contra otros.
Cada parte se califica en una escala de 5 puntos, "0" indica que no hay agresión, "4" indica la opción más agresiva.
Las puntuaciones más altas se asocian con una mayor gravedad.
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16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Motov S, Rockoff B, Cohen V, Pushkar I, Likourezos A, McKay C, Soleyman-Zomalan E, Homel P, Terentiev V, Fromm C. Intravenous Subdissociative-Dose Ketamine Versus Morphine for Analgesia in the Emergency Department: A Randomized Controlled Trial. Ann Emerg Med. 2015 Sep;66(3):222-229.e1. doi: 10.1016/j.annemergmed.2015.03.004. Epub 2015 Mar 26.
- Daly EJ, Trivedi MH, Janik A, Li H, Zhang Y, Li X, Lane R, Lim P, Duca AR, Hough D, Thase ME, Zajecka J, Winokur A, Divacka I, Fagiolini A, Cubala WJ, Bitter I, Blier P, Shelton RC, Molero P, Manji H, Drevets WC, Singh JB. Efficacy of Esketamine Nasal Spray Plus Oral Antidepressant Treatment for Relapse Prevention in Patients With Treatment-Resistant Depression: A Randomized Clinical Trial. JAMA Psychiatry. 2019 Sep 1;76(9):893-903. doi: 10.1001/jamapsychiatry.2019.1189.
- Wajs E, Aluisio L, Holder R, Daly EJ, Lane R, Lim P, George JE, Morrison RL, Sanacora G, Young AH, Kasper S, Sulaiman AH, Li CT, Paik JW, Manji H, Hough D, Grunfeld J, Jeon HJ, Wilkinson ST, Drevets WC, Singh JB. Esketamine Nasal Spray Plus Oral Antidepressant in Patients With Treatment-Resistant Depression: Assessment of Long-Term Safety in a Phase 3, Open-Label Study (SUSTAIN-2). J Clin Psychiatry. 2020 Apr 28;81(3):19m12891. doi: 10.4088/JCP.19m12891.
- Ochs-Ross R, Daly EJ, Zhang Y, Lane R, Lim P, Morrison RL, Hough D, Manji H, Drevets WC, Sanacora G, Steffens DC, Adler C, McShane R, Gaillard R, Wilkinson ST, Singh JB. Efficacy and Safety of Esketamine Nasal Spray Plus an Oral Antidepressant in Elderly Patients With Treatment-Resistant Depression-TRANSFORM-3. Am J Geriatr Psychiatry. 2020 Feb;28(2):121-141. doi: 10.1016/j.jagp.2019.10.008. Epub 2019 Oct 17.
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- Mendlewicz J, Kriwin P, Oswald P, Souery D, Alboni S, Brunello N. Shortened onset of action of antidepressants in major depression using acetylsalicylic acid augmentation: a pilot open-label study. Int Clin Psychopharmacol. 2006 Jul;21(4):227-31. doi: 10.1097/00004850-200607000-00005.
- Ng QX, Ramamoorthy K, Loke W, Lee MWL, Yeo WS, Lim DY, Sivalingam V. Clinical Role of Aspirin in Mood Disorders: A Systematic Review. Brain Sci. 2019 Oct 29;9(11):296. doi: 10.3390/brainsci9110296.
- Marland S, Ellerton J, Andolfatto G, Strapazzon G, Thomassen O, Brandner B, Weatherall A, Paal P. Ketamine: use in anesthesia. CNS Neurosci Ther. 2013 Jun;19(6):381-9. doi: 10.1111/cns.12072. Epub 2013 Mar 22.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
16 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
16 de diciembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de diciembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
20 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de agosto de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de agosto de 2024
Última verificación
1 de agosto de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Enfermedad
- Exceso de peso
- Desórdenes de ansiedad
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos disruptivos, del control de los impulsos y de la conducta
- Obesidad
- Desorden obsesivo compulsivo
- Comportamiento motor aberrante en la demencia
- Trastornos de impronta
- Agresión
- Síndrome
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Anomalías congénitas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Síndrome de Prader-Willi
- Trastornos Nutricionales
- Síntomas de comportamiento
- Discapacidad intelectual
- Comportamiento auto agresivo
- Trastornos cromosómicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Manifestaciones neurológicas
- Procesos Patológicos
- Anomalías Múltiples
- Sobrenutrición
- Trastorno de excoriación
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes adrenérgicos
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antihipertensivos
- Agonistas del receptor adrenérgico alfa-2
- Agonistas alfa adrenérgicos
- Agonistas adrenérgicos
- Guanfacina
Otros números de identificación del estudio
- 2020-11-03-MMC
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
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