Prader-Willi 증후군과 관련된 공격성 및 자해 행동 감소를 위한 Guanfacine 연장 방출 (PWS-GXR)
2024년 8월 16일 업데이트: Maimonides Medical Center
Prader-Willi 증후군과 관련된 공격성 및 자해 행동 감소를 위한 Guanfacine 연장 방출의 이중 맹검, 위약 통제, 고정-유연한 용량 임상 시험
이것은 GXR(Guanfacine Extended Release)이 PWS(Prader Willi Syndrome) 환자의 공격성과 자해 행동을 감소시키는지 여부를 평가하기 위한 위약 대조 임상 시험입니다.
또한 이 연구는 대사 효과에 중점을 두고 GXR의 안전성을 확립할 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
개입 / 치료
상세 설명
프래더-윌리 증후군은 특정 유전자의 기능 상실로 인한 유전 질환입니다. 신생아의 경우 근육 약화, 수유 불량, 발달 지연 등의 증상이 나타납니다. 어린 시절부터 사람은 지속적으로 배고파지며, 이는 종종 비만과 제2형 당뇨병으로 이어집니다. 공격성, 적대적 행동 및 성질 발작은 PWS 환자에게서 자주 발생합니다. PWS는 또한 자해, 반복적 행동, 충동성, 과잉 활동 및 경도에서 중등도의 학습 장애의 높은 유병률을 보입니다.
이 연구의 시험약인 Guanfacine Extended Release (GXR)는 Prader Willi Syndrome 환자에서 약물을 평가하는 첫 번째 연구입니다. "조사"는 FDA(Food and Drug Administration)에서 Prader Willi Syndrome을 치료하도록 승인하지 않았음을 의미합니다. 그러나 Guanfacine Extended Released(GXR)는 고혈압 및 주의력 결핍 과잉 행동 장애(ADHD)가 있는 어린이 및 청소년을 치료하는 데 사용되는 FDA 승인 약물입니다. GXR은 작업 기억력을 강화하고 산만함을 줄이며 주의력과 충동 조절을 향상시키는 뇌 부분에 반응하는 것으로 생각됩니다. GXR은 일반적으로 자격을 갖춘 의료 전문가의 투약 지침(최대 4mg)에 따라 사용하는 한 어린이에게 안전한 것으로 간주됩니다.
이 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험은 GXR(Guanfacine Extended Release)이 중등도에서 중증의 공격 및/또는 자해 행동을 보이는 PWS 환자의 위약에 비해 공격성과 자해를 감소시키는지 확인하는 것을 목표로 합니다. 또한 GXR의 내약성은 부작용을 체계적으로 평가하고 문서화하여 평가할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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Brooklyn, New York, 미국, 11219
- Maimonides Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유전자 검사 문서로 확인된 PWS 진단
- Clinical Global Impression-Severity Scale에서 중등도 이상의 등급
제외 기준:
- 임신 테스트 양성, 삼키기 어려움 및/또는 활동성 정신병 또는 조증이 있는 피험자는 제외됩니다.
- 현재 구안파신 연장 방출을 복용 중인 피험자
- 유당불내증 환자
- 기존에 임상적으로 유의미한 서맥이 있는 개인(8세 미만:
- 기록된 정신병 또는 양극성 장애 병력으로 인해 항정신병 약물을 투여받는 피험자는 용량 변경 없이 약물을 계속 복용할 수 있습니다.
- 성장호르몬, 갑상선호르몬 대체요법, 비정신과 약물은 계속 허용한다.
- N-아세틸 시스테인과 항경련제(발작에 대해 처방된 경우에만)는 임상 시험 기간 동안 복용량을 변경하지 말라는 구체적인 지침과 함께 계속 허용될 것입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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가짜 비교기: 위약
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위약은 시험 기간 동안 GXR과 동시에 투여될 것입니다.
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실험적: GXR
8주간의 맹검 무작위 시험 직후 GXR의 효능과 내약성을 추가로 정의하고 대사 프로필에 중점을 둔 안전성을 확립하기 위해 8주간의 공개 라벨 지속 단계를 추구할 것입니다.
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모든 참가자의 초기 복용량은 하루 1mg입니다.
내약성이 좋으면 28일까지 2mg으로 증량하고 나머지 4주 동안은 3mg으로 증량할 수 있다.
복용량 일정은 고정되지 않습니다. 치료하는 임상의는 계획된 증가를 연기하거나 부작용을 관리하기 위해 복용량을 낮출 수 있습니다.
8주차 시점에서 연구는 눈가림이 해제됩니다.
피험자는 8주 동안 치료를 계속할 것입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적 전반적 인상 - 기준선에서 16주차까지의 개선 변화
기간: 16주
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Clinical Global Impression-Improvement는 7항목 척도입니다.
등급은 0=평가되지 않음, 1=매우 많이 개선됨, 2=많이 개선됨, 3=약간 개선됨, 4=변화 없음, 5=최소로 악화됨, 6=매우 악화됨, 7=매우 많이 악화됨.
"4" 이후의 점수는 감소하는 건강 결과를 나타냅니다.
맹검 시험 종료 시 긍정적인 임상 반응은 1= 매우 많이 개선됨 또는 2= 많이 개선됨 등급으로 결정됩니다.
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16주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 16주까지 비정상적인 행동 체크리스트의 변경
기간: 16주
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비정상적인 행동 체크리스트는 58개 항목의 설문 조사입니다.
항목은 4점 척도로 평가되며 "0"은 문제 없음, "3"은 심각한 문제를 나타냅니다.
점수가 높을수록 심각도가 높아집니다.
척도는 과잉행동, 무기력, 상동행동, 짜증, 부적절한 언어의 5가지 하위척도로 세분화됩니다.
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16주
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기준선에서 16주차까지의 자해 외상 척도의 변화
기간: 16주
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자해 외상 척도는 세 부분으로 나뉩니다.
파트 1은 치유된 부상을 관찰하고 자해 행동을 식별합니다.
파트 2는 세 파트 번호, 유형 및 심각도로 세분됩니다.
숫자는 상처의 수를 기준으로 합니다. 1=1개(경증의 경우 흔하지만 심한 경우에는 드뭅니다), 2=2개 또는 4개(보통), 3=5개 이상(드물게)입니다.
유형은 범주형이며 찰과상/열상과 타박상을 구별하는 데 사용됩니다.
부상 심각도는 3개 항목 척도로 점수가 매겨집니다.
"1"은 가장 덜 심각한 옵션을 나타내고 "3"은 가장 심각한 옵션을 나타냅니다.
부상 정도는 유형별로 나뉩니다.
파트 3은 현재 위험의 추정입니다.
관찰된 해부학적 상태에 대한 설명과 함께 "가벼움", "보통" 및 "심각함"과 같은 레이블을 사용하여 주관적으로 평가됩니다.
점수가 높을수록 심각도가 높아집니다.
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16주
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기준선에서 16주차까지 수정된 현성 공격성 척도의 변화
기간: 16주
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수정된 명백한 공격성 척도는 공격적 에피소드의 "빈도 및 심각도"를 평가하고 문서화하는 데 사용되는 4부분으로 구성된 행동 평가 척도입니다.
평가 척도는 언어적 공격성, 대상에 대한 공격성, 자기에 대한 공격성, 타인에 대한 공격성의 네 가지 범주로 구성됩니다.
각 부분은 5점 척도로 평가되며 "0"은 공격성이 없음을 나타내고 "4"는 가장 공격적인 옵션을 나타냅니다.
점수가 높을수록 심각도가 높아집니다.
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16주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Motov S, Rockoff B, Cohen V, Pushkar I, Likourezos A, McKay C, Soleyman-Zomalan E, Homel P, Terentiev V, Fromm C. Intravenous Subdissociative-Dose Ketamine Versus Morphine for Analgesia in the Emergency Department: A Randomized Controlled Trial. Ann Emerg Med. 2015 Sep;66(3):222-229.e1. doi: 10.1016/j.annemergmed.2015.03.004. Epub 2015 Mar 26.
- Daly EJ, Trivedi MH, Janik A, Li H, Zhang Y, Li X, Lane R, Lim P, Duca AR, Hough D, Thase ME, Zajecka J, Winokur A, Divacka I, Fagiolini A, Cubala WJ, Bitter I, Blier P, Shelton RC, Molero P, Manji H, Drevets WC, Singh JB. Efficacy of Esketamine Nasal Spray Plus Oral Antidepressant Treatment for Relapse Prevention in Patients With Treatment-Resistant Depression: A Randomized Clinical Trial. JAMA Psychiatry. 2019 Sep 1;76(9):893-903. doi: 10.1001/jamapsychiatry.2019.1189.
- Wajs E, Aluisio L, Holder R, Daly EJ, Lane R, Lim P, George JE, Morrison RL, Sanacora G, Young AH, Kasper S, Sulaiman AH, Li CT, Paik JW, Manji H, Hough D, Grunfeld J, Jeon HJ, Wilkinson ST, Drevets WC, Singh JB. Esketamine Nasal Spray Plus Oral Antidepressant in Patients With Treatment-Resistant Depression: Assessment of Long-Term Safety in a Phase 3, Open-Label Study (SUSTAIN-2). J Clin Psychiatry. 2020 Apr 28;81(3):19m12891. doi: 10.4088/JCP.19m12891.
- Ochs-Ross R, Daly EJ, Zhang Y, Lane R, Lim P, Morrison RL, Hough D, Manji H, Drevets WC, Sanacora G, Steffens DC, Adler C, McShane R, Gaillard R, Wilkinson ST, Singh JB. Efficacy and Safety of Esketamine Nasal Spray Plus an Oral Antidepressant in Elderly Patients With Treatment-Resistant Depression-TRANSFORM-3. Am J Geriatr Psychiatry. 2020 Feb;28(2):121-141. doi: 10.1016/j.jagp.2019.10.008. Epub 2019 Oct 17.
- Ketterer MW, Brymer J, Rhoads K, Kraft P, Lovallo WR. Is aspirin, as used for antithrombosis, an emotion-modulating agent? J Psychosom Res. 1996 Jan;40(1):53-8. doi: 10.1016/0022-3999(95)00524-2.
- Mendlewicz J, Kriwin P, Oswald P, Souery D, Alboni S, Brunello N. Shortened onset of action of antidepressants in major depression using acetylsalicylic acid augmentation: a pilot open-label study. Int Clin Psychopharmacol. 2006 Jul;21(4):227-31. doi: 10.1097/00004850-200607000-00005.
- Ng QX, Ramamoorthy K, Loke W, Lee MWL, Yeo WS, Lim DY, Sivalingam V. Clinical Role of Aspirin in Mood Disorders: A Systematic Review. Brain Sci. 2019 Oct 29;9(11):296. doi: 10.3390/brainsci9110296.
- Marland S, Ellerton J, Andolfatto G, Strapazzon G, Thomassen O, Brandner B, Weatherall A, Paal P. Ketamine: use in anesthesia. CNS Neurosci Ther. 2013 Jun;19(6):381-9. doi: 10.1111/cns.12072. Epub 2013 Mar 22.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 12월 17일
기본 완료 (실제)
2023년 12월 16일
연구 완료 (실제)
2023년 12월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 12일
처음 게시됨 (실제)
2022년 12월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 16일
마지막으로 확인됨
2024년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2020-11-03-MMC
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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