Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Guanfacine Extended Release for å redusere aggresjon og selvskadende atferd assosiert med Prader-Willi syndrom (PWS-GXR)

16. august 2024 oppdatert av: Maimonides Medical Center

En dobbeltblind, placebokontrollert, fast-fleksibel dose klinisk studie av Guanfacine Extended Release for å redusere aggresjon og selvskadende atferd assosiert med Prader-Willi syndrom

Dette er en placebokontrollert klinisk studie for å vurdere om Guanfacine Extended Release (GXR) reduserer aggresjon og selvskadelig atferd hos personer med Prader Willi Syndrome (PWS). I tillegg vil studien etablere sikkerheten til GXR med et spesifikt fokus på metabolske effekter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Prader-Willi syndrom er en genetisk lidelse som skyldes tap av funksjon av spesifikke gener. Hos nyfødte inkluderer symptomene svake muskler, dårlig fôring og langsom utvikling. Fra barndommen blir personen konstant sulten, noe som ofte fører til overvekt og diabetes type 2. Aggresjon, opposisjonell atferd og raserianfall forekommer ofte hos pasienter med PWS. PWS har også en høy forekomst av selvskade, repeterende atferd, impulsivitet, overaktivitet og mild til moderat lærevansker.

Guanfacine Extended Release (GXR), undersøkelsesstoffet i denne studien vil være den første studien som evaluerer stoffet hos pasienter med Prader Willi-syndrom. "Undersøkende" betyr at det ikke er godkjent av Food and Drug Administration (FDA) for å behandle Prader Willi syndrom. Imidlertid er Guanfacine Extended Released (GXR) et FDA-godkjent legemiddel som brukes til å behandle barn og ungdom med hypertensjon og oppmerksomhetssvikt hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD). GXR antas å reagere på deler av hjernen som fører til å styrke arbeidsminnet, redusere distraksjon, forbedre oppmerksomhet og impulskontroll. GXR anses generelt som trygt for barn så lenge det brukes i henhold til doseringsinstruksjonene (opptil 4 mg) til en kvalifisert lege.

Denne randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte kliniske studien tar sikte på å avgjøre om guanfacin utvidet frigjøring (GXR) reduserer aggresjon og selvskade sammenlignet med placebo hos individer med PWS med moderat til alvorlig aggressiv og/eller selvskadende atferd. I tillegg vil GXRs tolerabilitet vurderes ved systematisk å evaluere og dokumentere uønskede hendelser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11219
        • Maimonides Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av PWS bekreftet av genetisk testdokumentasjon
  • Vurdering av moderat eller høyere på Clinical Global Impression-Severity Scale

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med positiv graviditetstest, svelgevansker og/eller med aktiv psykose eller mani vil bli ekskludert
  • Personer som for tiden tar guanfacin forlenget frigivelse
  • Pasienter med laktoseintoleranse
  • Personer med allerede eksisterende, klinisk signifikant bradykardi (< 8 år:
  • Personer som får antipsykotiske medisiner på grunn av en dokumentert historie med psykose eller bipolar lidelse vil få fortsette å ta medisinen uten doseendring.
  • Veksthormon, tyreoideahormonerstatningsbehandling og ikke-psykiatriske medisiner vil få fortsette.
  • N-acetylcystein og krampestillende medisiner (bare hvis det er foreskrevet for anfall) vil få fortsette, med spesifikke instruksjoner om ikke å gjøre noen doseendringer under den kliniske studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Sham-komparator: Placebo
Annen: Placebo
Placebo vil bli administrert samtidig med GXR under forsøk.
Eksperimentell: GXR
Umiddelbart etter den 8-ukers blindede randomiserte studien, vil en 8-ukers åpen fortsettelsesfase følges opp for å definere effektiviteten og toleransen til GXR ytterligere, og for å etablere sikkerheten med spesifikt fokus på metabolsk profil.
Legemiddel: Guanfacine Extended Release
Startdose for alle deltakere vil være 1 mg per dag. Hvis medisinen tolereres godt, kan dosen økes til 2 mg frem til dag 28 og økes til 3 mg i de resterende 4 ukene av forsøket. Doseplanen vil ikke være fast., behandlende kliniker kan utsette en planlagt økning eller senke dosen for å håndtere bivirkninger. Ved uke 8 vil studien bli avblindet.og forsøkspersonene vil fortsette behandlingen i 8 uker.
Andre navn:
  • Intuniv

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression- Forbedringsendring fra baseline til uke 16
Tidsramme: 16 uker
Clinical Global Impression-Improvement er en skala med 7 elementer. En vurdering på 0=ikke vurdert, 1= veldig mye forbedret, 2= mye forbedret, 3=minimalt forbedret, 4= ingen endring, 5= minimalt dårligere, 6= mye dårligere og 7= veldig mye dårligere. Poeng etter "4" indikerer et synkende helseutfall. Positiv klinisk respons vil bli bestemt av en vurdering på 1= svært mye forbedret eller 2= Mye forbedret ved slutten av den blindede studien.
16 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
En endring i sjekklisten for avvikende atferd fra baseline til uke 16
Tidsramme: 16 uker
Sjekkliste for avvikende atferd er en undersøkelse på 58 elementer. Elementer er vurdert på en 4-punkts skala, "0" indikerer ingen problem, "3" indikerer stort problem. Høyere skår er assosiert med større alvorlighetsgrad. Skalaene er delt inn i 5 underskalaer: hyperaktivitet, sløvhet, stereotyp oppførsel, irritabilitet og upassende tale.
16 uker
En endring i Traumaskalaen for selvskade fra baseline til uke 16
Tidsramme: 16 uker
Self Injury Trauma Scale er delt inn i tre deler. Del 1 er en observasjon av helbredede skader og identifisering av selvskadende atferd. Del 2 er delt inn i tre deler nummer, type og alvorlighetsgrad. Antallet er basert på antall sår 1=ett sår (vanlig i milde tilfeller, men sjelden i alvorlige tilfeller) 2=to eller fire sår (vanlige) og 3=fem eller flere sår (sjelden). Type er kategorisk og brukes til å skille mellom slitasje/sår og kontusjon. Alvorlighetsgraden av skade er skåret på en 3-punkts skala. "1" representerer det minst alvorlige alternativet og "3" representerer det mest alvorlige alternativet. Skadens alvorlighetsgrad er delt opp mellom typer. Del 3 er estimatet av gjeldende risiko. Det vurderes på subjektivt grunnlag med merker som "mild", "moderat" og "alvorlig" ledsaget av beskrivelser av den observerte tilstanden til anatomien. Høyere skår er assosiert med større alvorlighetsgrad.
16 uker
En endring i Modified Overt Aggression Scale fra baseline til uke 16
Tidsramme: 16 uker
Modified Overt Aggression Scale er en firedelt atferdsskala som brukes til å evaluere og dokumentere "frekvensen og alvorlighetsgraden" av aggressive episoder. Rangeringsskalaen består av fire kategorier: verbal aggresjon, aggresjon mot objekter, aggresjon mot seg selv og aggresjon mot andre. Hver del er vurdert på en 5-punkts skala, "0" indikerer ingen aggresjon, "4" indikerer det mest aggressive alternativet. Høyere skår er assosiert med større alvorlighetsgrad.
16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Maimonides Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

16. desember 2023

Studiet fullført (Faktiske)

16. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

20. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. august 2024

Sist bekreftet

1. august 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2020-11-03-MMC

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere