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Guanfacine Extended Release zur Reduzierung von Aggression und selbstverletzendem Verhalten im Zusammenhang mit dem Prader-Willi-Syndrom (PWS-GXR)

16. August 2024 aktualisiert von: Maimonides Medical Center

Eine doppelblinde, Placebo-kontrollierte klinische Studie mit fester und flexibler Dosis zu Guanfacin Extended Release zur Reduzierung von Aggression und selbstverletzendem Verhalten im Zusammenhang mit dem Prader-Willi-Syndrom

Dies ist eine placebokontrollierte klinische Studie zur Bewertung, ob Guanfacine Extended Release (GXR) Aggressionen und selbstverletzendes Verhalten bei Personen mit Prader-Willi-Syndrom (PWS) reduziert. Darüber hinaus wird die Studie die Sicherheit von GXR mit besonderem Fokus auf metabolische Wirkungen nachweisen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Prader-Willi-Syndrom ist eine genetische Störung, die auf den Funktionsverlust bestimmter Gene zurückzuführen ist. Bei Neugeborenen sind die Symptome schwache Muskeln, schlechte Nahrungsaufnahme und langsame Entwicklung. Bereits in der Kindheit leidet der Mensch unter ständigem Hunger, was häufig zu Übergewicht und Typ-2-Diabetes führt. Aggression, oppositionelles Verhalten und Wutausbrüche treten häufig bei Patienten mit PWS auf. PWS hat auch eine hohe Prävalenz von Selbstverletzung, repetitivem Verhalten, Impulsivität, Überaktivität und leichter bis mittelschwerer Lernbehinderung.

Guanfacine Extended Release (GXR), das Prüfpräparat in dieser Studie, wäre die erste Studie, die das Medikament bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom bewertet. „Untersuchung“ bedeutet, dass es nicht von der Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung des Prader-Willi-Syndroms zugelassen ist. Guanfacine Extended Released (GXR) ist jedoch ein von der FDA zugelassenes Medikament zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Bluthochdruck und Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS). Es wird angenommen, dass GXR auf Teile des Gehirns anspricht, die zur Stärkung des Arbeitsgedächtnisses, zur Verringerung der Ablenkung, zur Verbesserung der Aufmerksamkeit und Impulskontrolle führen. GXR gilt im Allgemeinen als sicher für Kinder, solange es gemäß den Dosierungsanweisungen (bis zu 4 mg) eines qualifizierten medizinischen Fachpersonals verwendet wird.

Diese randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie zielt darauf ab, festzustellen, ob Guanfacin mit verlängerter Freisetzung (GXR) Aggression und Selbstverletzung im Vergleich zu Placebo bei Personen mit PWS mit mittelschwerem bis schwerem aggressivem und/oder selbstverletzendem Verhalten reduziert. Darüber hinaus wird die Verträglichkeit von GXR durch systematische Bewertung und Dokumentation unerwünschter Ereignisse bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11219
        • Maimonides Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von PWS durch genetische Testdokumentation bestätigt
  • Bewertung von moderat oder höher auf der Clinical Global Impression-Severity Scale

Ausschlusskriterien:

  • Probanden mit positivem Schwangerschaftstest, Schluckbeschwerden und/oder aktiver Psychose oder Manie werden ausgeschlossen
  • Probanden, die derzeit Guanfacin Extended Release einnehmen
  • Patienten mit Laktoseintoleranz
  • Personen mit vorbestehender, klinisch signifikanter Bradykardie (< 8 Jahre:
  • Personen, die antipsychotische Medikamente aufgrund einer dokumentierten Vorgeschichte von Psychosen oder bipolaren Störungen erhalten, dürfen die Medikamente ohne Dosisänderung weiter einnehmen.
  • Wachstumshormone, Schilddrüsenhormon-Ersatzbehandlungen und nicht-psychiatrische Arzneimittel dürfen fortgesetzt werden.
  • N-Acetylcystein und krampflösende Medikamente (nur wenn sie für Krampfanfälle verschrieben wurden) dürfen weiterhin verabreicht werden, mit ausdrücklichen Anweisungen, während der klinischen Studie keine Dosisänderungen vorzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Schein-Komparator: Placebo
Sonstiges: Placebo
Placebo wird während der Studien gleichzeitig mit GXR verabreicht.
Experimental: GXR
Unmittelbar nach der 8-wöchigen verblindeten randomisierten Studie wird eine 8-wöchige offene Fortsetzungsphase durchgeführt, um die Wirksamkeit und Verträglichkeit von GXR weiter zu definieren und seine Sicherheit mit besonderem Fokus auf das Stoffwechselprofil zu ermitteln.
Arzneimittel: Guanfacin verlängerte Freisetzung
Die Anfangsdosis für alle Teilnehmer beträgt 1 mg pro Tag. Wenn das Medikament gut vertragen wird, kann die Dosis bis zum 28. Tag auf 2 mg und für die verbleibenden 4 Wochen der Studie auf 3 mg erhöht werden. Der Dosierungsplan wird nicht festgelegt. Der behandelnde Arzt kann eine geplante Erhöhung verschieben oder die Dosis verringern, um Nebenwirkungen zu bewältigen. Zum Zeitpunkt der 8. Woche wird die Studie entblindet Die Probanden werden die Behandlung 8 Wochen lang fortsetzen.
Andere Namen:
  • Intuniv

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinischer globaler Eindruck – Verbesserung der Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 16
Zeitfenster: 16 Wochen
Clinical Global Impression-Improvement ist eine 7-Punkte-Skala. Eine Bewertung von 0 = nicht bewertet, 1 = sehr viel verbessert, 2 = stark verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Veränderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlechter und 7 = sehr viel schlechter. Werte nach „4“ weisen auf ein abnehmendes Gesundheitsergebnis hin. Ein positives klinisches Ansprechen wird durch eine Bewertung von 1 = sehr stark verbessert oder 2 = stark verbessert am Ende der Blindstudie bestimmt.
16 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Eine Änderung der Checkliste für abweichendes Verhalten von der Baseline bis Woche 16
Zeitfenster: 16 Wochen
Die Checkliste für abweichendes Verhalten ist eine Umfrage mit 58 Punkten. Die Items werden auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, „0“ bedeutet kein Problem, „3“ bedeutet großes Problem. Höhere Werte sind mit einem größeren Schweregrad verbunden. Die Skalen sind in 5 Subskalen unterteilt: Hyperaktivität, Lethargie, stereotypes Verhalten, Reizbarkeit und unangemessene Sprache.
16 Wochen
Eine Änderung der Selbstverletzungs-Trauma-Skala von der Grundlinie bis Woche 16
Zeitfenster: 16 Wochen
Die Selbstverletzungs-Trauma-Skala ist in drei Teile unterteilt. Teil 1 ist eine Beobachtung geheilter Verletzungen und die Identifizierung selbstverletzender Verhaltensweisen. Teil 2 ist in die drei Teile Nummer, Art und Schweregrad unterteilt. Die Zahl basiert auf der Anzahl der Wunden 1 = eine Wunde (häufig in leichten Fällen, aber selten in schweren Fällen) 2 = zwei oder vier Wunden (häufig) und 3 = fünf oder mehr Wunden (selten). Der Typ ist kategorisch und wird verwendet, um zwischen Abrieb/Risswunde und Prellung zu unterscheiden. Die Schwere der Verletzung wird auf einer 3-Punkte-Skala bewertet. „1“ steht für die am wenigsten strenge Option und „3“ für die schwerste Option. Die Verletzungsschwere wird nach Typen aufgeschlüsselt. Teil 3 ist die Schätzung des aktuellen Risikos. Es wird auf subjektiver Basis mit Bezeichnungen wie „leicht“, „mäßig“ und „schwer“ bewertet, begleitet von Beschreibungen des beobachteten Zustands der Anatomie. Höhere Werte sind mit einem größeren Schweregrad verbunden.
16 Wochen
Eine Änderung der Modified Overt Aggression Scale von der Baseline bis Woche 16
Zeitfenster: 16 Wochen
Die Modified Overt Aggression Scale ist eine vierteilige Verhaltensbewertungsskala, die verwendet wird, um die "Häufigkeit und Schwere" aggressiver Episoden zu bewerten und zu dokumentieren. Die Bewertungsskala besteht aus vier Kategorien: verbale Aggression, Aggression gegen Objekte, Aggression gegen sich selbst und Aggression gegen andere. Jeder Teil wird auf einer 5-Punkte-Skala bewertet, "0" bedeutet keine Aggression, "4" zeigt die aggressivste Option an. Höhere Werte sind mit einem größeren Schweregrad verbunden.
16 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Maimonides Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Dezember 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2020-11-03-MMC

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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