Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пролонгированный выпуск гуанфацина для снижения агрессии и самоповреждающего поведения, связанного с синдромом Прадера-Вилли (PWS-GXR)

16 августа 2024 г. обновлено: Maimonides Medical Center

Двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование с фиксированной и гибкой дозой гуанфацина пролонгированного действия для снижения агрессии и самоповреждающего поведения, связанного с синдромом Прадера-Вилли

Это плацебо-контролируемое клиническое исследование для оценки того, снижает ли гуанфацин пролонгированного высвобождения (GXR) агрессию и самоповреждающее поведение у людей с синдромом Прадера-Вилли (СПВ). Кроме того, исследование установит безопасность GXR с особым акцентом на метаболические эффекты.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Синдром Прадера-Вилли — это генетическое заболевание, связанное с потерей функции определенных генов. У новорожденных симптомы включают слабость мышц, плохое питание и медленное развитие. Начиная с детства человек постоянно голодает, что часто приводит к ожирению и сахарному диабету 2 типа. Агрессия, оппозиционное поведение и вспышки гнева часто встречаются у пациентов с СПВ. СПВ также характеризуется высокой распространенностью членовредительства, повторяющегося поведения, импульсивности, чрезмерной активности и легкой или умеренной неспособности к обучению.

Гуанфацин пролонгированного высвобождения (GXR), исследуемый препарат в этом исследовании, будет первым исследованием, в котором будет оцениваться препарат у пациентов с синдромом Прадера-Вилли. «Исследовательский» означает, что он не одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для лечения синдрома Прадера-Вилли. Тем не менее, гуанфацин пролонгированного действия (GXR) является одобренным FDA препаратом, используемым для лечения детей и подростков с гипертонией и синдромом дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ). Считается, что GXR воздействует на части мозга, которые приводят к укреплению рабочей памяти, уменьшению отвлечения внимания, улучшению внимания и контроля импульсов. GXR обычно считается безопасным для детей, если он используется в соответствии с инструкциями по дозировке (до 4 мг) квалифицированного медицинского работника.

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование направлено на определение того, снижает ли гуанфацин пролонгированного действия (GXR) агрессию и членовредительство по сравнению с плацебо у лиц с СПВ с агрессивным поведением от умеренной до тяжелой степени и/или самоповреждающим поведением. Кроме того, переносимость GXR будет оцениваться путем систематической оценки и документирования нежелательных явлений.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 35 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз СПВ подтверждается документацией генетического тестирования.
  • Оценка средней тяжести или выше по шкале общего клинического впечатления-тяжести

Критерий исключения:

  • Субъекты с положительным тестом на беременность, затрудненным глотанием и/или с активным психозом или манией будут исключены.
  • Субъекты, в настоящее время принимающие пролонгированный выпуск гуанфацина
  • Пациенты с непереносимостью лактозы
  • Лица с ранее существовавшей клинически значимой брадикардией (< 8 лет:
  • Субъектам, получающим антипсихотические препараты из-за задокументированного психоза или биполярного расстройства в анамнезе, будет разрешено продолжать прием препарата без изменения дозировки.
  • Гормон роста, заместительная терапия гормонами щитовидной железы и непсихиатрические лекарства будут разрешены.
  • N-ацетилцистеин и противосудорожные препараты (только если они прописаны при судорогах) будут разрешены к продолжению с особыми инструкциями не вносить никаких изменений в дозировку во время клинического испытания.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Фальшивый компаратор: Плацебо
Другой: Плацебо
Плацебо будет вводиться одновременно с GXR во время испытаний.
Экспериментальный: GXR
Сразу после 8-недельного слепого рандомизированного исследования будет проведена 8-недельная открытая фаза продолжения для дальнейшего определения эффективности и переносимости GXR, а также для установления его безопасности с особым вниманием к метаболическому профилю.
Лекарство: Расширенный выпуск гуанфацина
Начальная доза для всех участников составит 1 мг в день. Если лекарство хорошо переносится, доза может быть увеличена до 2 мг до 28-го дня и до 3 мг в течение оставшихся 4 недель исследования. График дозирования не будет фиксированным. Лечащий врач может отсрочить запланированное повышение или понижение дозы, чтобы справиться с побочными эффектами. На 8-й неделе исследование будет открытым. субъекты будут продолжать лечение в течение 8 недель.
Другие имена:
  • Интунив

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое общее впечатление — изменение улучшения по сравнению с исходным уровнем до 16-й недели
Временное ограничение: 16 недель
Клиническое общее впечатление-улучшение представляет собой шкалу из 7 пунктов. Оценка 0=не оценивалась, 1=значительно улучшилась, 2=значительно улучшилась, 3=минимально улучшилась, 4=без изменений, 5=минимально хуже, 6=значительно хуже и 7=очень значительно хуже. Баллы после «4» указывают на ухудшение состояния здоровья. Положительный клинический ответ будет определяться оценкой 1 = очень значительное улучшение или 2 = значительное улучшение в конце слепого исследования.
16 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение контрольного списка аберрантного поведения по сравнению с исходным уровнем до 16-й недели
Временное ограничение: 16 недель
Контрольный список аберрантного поведения состоит из 58 пунктов. Элементы оцениваются по 4-балльной шкале, где «0» означает отсутствие проблем, «3» — серьезную проблему. Более высокие баллы связаны с большей степенью тяжести. Шкалы подразделяются на 5 субшкал: гиперактивность, вялость, стереотипное поведение, раздражительность и неадекватная речь.
16 недель
Изменение шкалы самоповреждения от исходного уровня до 16-й недели
Временное ограничение: 16 недель
Шкала самоповреждений разделена на три части. Часть 1 представляет собой наблюдение за залеченными травмами и выявление самоповреждающего поведения. Часть 2 подразделяется на три части: номер, тип и серьезность. Число основано на количестве ран 1 = одно ранение (часто в легких случаях, но редко в тяжелом случае) 2 = два или четыре раны (часто) и 3 = пять или более ран (редко). Тип является категориальным и используется для различения ссадины/рваной раны и ушиба. Тяжесть травмы оценивается по 3-балльной шкале. «1» соответствует наименее серьезному варианту, а «3» — наиболее серьезному варианту. Тяжесть травм подразделяется на типы. Часть 3 – это оценка текущего риска. Он оценивается на субъективной основе с помощью таких меток, как «легкая», «умеренная» и «тяжелая», сопровождаемых описанием наблюдаемого состояния анатомии. Более высокие баллы связаны с большей степенью тяжести.
16 недель
Изменение модифицированной шкалы явной агрессии по сравнению с исходным уровнем до 16-й недели
Временное ограничение: 16 недель
Модифицированная шкала явной агрессии представляет собой четырехчастную шкалу оценки поведения, используемую для оценки и документирования «частоты и серьезности» агрессивных эпизодов. Шкала оценки состоит из четырех категорий: вербальная агрессия, агрессия против объектов, агрессия против себя и агрессия против других. Каждая часть оценивается по 5-балльной шкале, «0» — отсутствие агрессии, «4» — максимально агрессивный вариант. Более высокие баллы связаны с большей степенью тяжести.
16 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Maimonides Medical Center

Следователи

  • Главный следователь: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 декабря 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 декабря 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 декабря 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 декабря 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 августа 2024 г.

Последняя проверка

1 августа 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2020-11-03-MMC

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться