Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prodloužené uvolňování guanfacinu pro snížení agrese a sebepoškozujícího chování spojeného s Prader-Williho syndromem (PWS-GXR)

13. března 2023 aktualizováno: Maimonides Medical Center

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, fixně flexibilní klinická studie s prodlouženým uvolňováním guanfacinu pro snížení agrese a sebepoškozujícího chování spojeného se syndromem Prader-Willi

Toto je placebem kontrolovaná klinická studie, jejímž cílem je posoudit, zda Guanfacine Extended Release (GXR) snižuje agresivitu a sebepoškozující chování u jedinců se syndromem Prader Willi (PWS). Kromě toho studie stanoví bezpečnost GXR se specifickým zaměřením na metabolické účinky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Prader-Willi syndrom je genetická porucha způsobená ztrátou funkce specifických genů. U novorozenců příznaky zahrnují slabé svaly, špatné krmení a pomalý vývoj. Počínaje dětstvím má člověk neustálý hlad, což často vede k obezitě a cukrovce 2. typu. U pacientů s PWS se často vyskytuje agresivita, opoziční chování a záchvaty vzteku. PWS má také vysokou prevalenci sebepoškozování, opakovaného chování, impulzivity, nadměrné aktivity a mírné až střední poruchy učení.

Guanfacine Extended Release (GXR), zkoumaný lék v této studii, by byl první studií, která by vyhodnotila lék u pacientů se syndromem Prader Willi. "Vyšetřovací" znamená, že není schválen Food and Drug Administration (FDA) k léčbě syndromu Prader Willi. Nicméně, Guanfacine Extended Released (GXR) je lék schválený FDA používaný k léčbě dětí a dospívajících s hypertenzí a poruchou pozornosti s hyperaktivitou (ADHD). Předpokládá se, že GXR reaguje na části mozku, které vedou k posílení pracovní paměti, snížení rozptýlení, zlepšení pozornosti a kontroly impulzů. GXR je obecně považován za bezpečný pro děti, pokud se používá podle pokynů pro dávkování (až 4 mg) kvalifikovaného lékaře.

Tato randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie má za cíl zjistit, zda guanfacin s prodlouženým uvolňováním (GXR) snižuje agresivitu a sebepoškozování ve srovnání s placebem u jedinců s PWS se středně těžkým až těžkým agresivním a/nebo sebepoškozujícím chováním. Kromě toho bude snášenlivost GXR hodnocena systematickým hodnocením a dokumentováním nežádoucích účinků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

33

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11219
        • Nábor
        • Maimonides Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Theresa Jacob, PhD, MPH

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza PWS potvrzena dokumentací genetického vyšetření
  • Hodnocení střední nebo vyšší na stupnici klinického globálního dojmu-závažnosti

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s pozitivním těhotenským testem, potížemi s polykáním a/nebo s aktivní psychózou nebo mánií budou vyloučeny
  • Subjekty, které v současné době užívají guanfacin s prodlouženým uvolňováním
  • Pacienti s intolerancí laktózy
  • Jedinci s již existující, klinicky významnou bradykardií (< 8 let:
  • Subjekty, které dostávají antipsychotické léky kvůli zdokumentované anamnéze psychózy nebo bipolární poruchy, budou moci pokračovat v užívání léků bez úpravy dávkování.
  • Růstový hormon, substituční léčba hormony štítné žlázy a nepsychiatrické léky budou moci pokračovat.
  • N-acetylcystein a antikonvulzivní léky (pouze pokud jsou předepsány pro záchvaty) budou moci pokračovat s konkrétními pokyny, abyste během klinického hodnocení neprováděli žádné změny dávkování.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Falešný srovnávač: Placebo
Jiný: Placebo
Placebo bude během studií podáváno současně s GXR.
Experimentální: GXR
Bezprostředně po 8týdenní zaslepené randomizované studii bude následovat 8týdenní otevřená pokračovací fáze, aby se dále definovala účinnost a snášenlivost GXR a stanovila se jeho bezpečnost se specifickým zaměřením na metabolický profil.
Lék: Guanfacine Extended Release
Počáteční dávka pro všechny účastníky bude 1 mg denně. Pokud je lék dobře snášen, lze dávku zvýšit na 2 mg do 28. dne a zvýšit na 3 mg po zbývající 4 týdny ve studii. Dávkovací schéma nebude pevně stanoveno, ošetřující lékař může odložit plánované zvýšení nebo snížit dávku, aby zvládl nežádoucí účinky. V 8. týdnu bude studie odslepena subjekty budou pokračovat v léčbě po dobu 8 týdnů.
Ostatní jména:
  • Intuniv

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální klinický dojem – změna zlepšení od výchozího stavu do 16. týdne
Časové okno: 16 týdnů
Clinical Global Impression-Improvement je škála 7 položek. Hodnocení 0=nehodnoceno, 1=velmi se zlepšilo, 2=velmi zlepšilo, 3=minimálně se zlepšilo, 4=nezměnilo se, 5=minimálně zhoršilo, 6= výrazně zhoršilo a 7=velmi výrazně zhoršilo. Skóre po „4“ značí klesající zdravotní výsledek. Pozitivní klinická odpověď bude na konci zaslepené studie určena hodnocením 1= velmi zlepšené nebo 2= hodně zlepšené.
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kontrolního seznamu aberantního chování od výchozího stavu do 16. týdne
Časové okno: 16 týdnů
Aberrant Behavior Checklist je průzkum o 58 položkách. Položky jsou hodnoceny na 4 bodové stupnici, "0" znamená žádný problém, "3" znamená velký problém. Vyšší skóre je spojeno s větší závažností. Škály jsou rozděleny do 5 subškál: hyperaktivita, letargie, stereotypní chování, podrážděnost a nevhodná řeč.
16 týdnů
Změna stupnice traumatu sebepoškození od výchozího stavu do týdne 16
Časové okno: 16 týdnů
Škála traumatického sebepoškozování je rozdělena do tří částí. Část 1 je pozorováním zhojených zranění a identifikací sebepoškozujícího chování. Část 2 je rozdělena do tří částí, číslo, typ a závažnost. Počet je založen na počtu ran 1 = jedna rána (běžná v mírných případech, ale vzácná v případě těžkého), 2 = dvě nebo čtyři rány (běžné) a 3 = pět nebo více ran (vzácné). Typ je kategorický a používá se k rozlišení oděru/tržné rány a pohmoždění. Závažnost zranění se hodnotí na 3 položkové stupnici. "1" představuje nejméně závažnou možnost a "3" představuje nejzávažnější možnost. Závažnost zranění je rozdělena mezi typy. Část 3 je Odhad současného rizika. Posuzuje se na subjektivním základě pomocí označení jako „mírné“, „střední“ a „závažné“ doprovázené popisy pozorovaného stavu anatomie. Vyšší skóre je spojeno s větší závažností.
16 týdnů
Změna v modifikované stupnici zjevné agrese od výchozího stavu do týdne 16
Časové okno: 16 týdnů
Modifikovaná škála zjevné agrese je čtyřdílná škála hodnocení chování, která se používá k hodnocení a dokumentaci „frekvence a závažnosti“ agresivních epizod. Hodnotící škála se skládá ze čtyř kategorií: verbální agrese, agrese vůči předmětům, agrese vůči sobě samému a agrese vůči ostatním. Každá část je hodnocena na 5bodové stupnici, „0“ označuje žádnou agresi, „4“ označuje nejagresivnější možnost. Vyšší skóre je spojeno s větší závažností.
16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Maimonides Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. prosince 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

18. ledna 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

18. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

20. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2020-11-03-MMC

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit