Guanfacinen pidennetty julkaisu Prader-Willi-oireyhtymään liittyvän aggression ja itseään vahingoittavan käytöksen vähentämiseksi (PWS-GXR)
perjantai 16. elokuuta 2024 päivittänyt: Maimonides Medical Center
Kaksoissokko, lumekontrolloitu, kiinteän annoksen ja joustavan annoksen kliininen tutkimus guanfasiinin pidennetystä vapautumisesta Prader-Willin oireyhtymään liittyvän aggression ja itsensä vahingoittavan käytöksen vähentämiseksi
Tämä on lumekontrolloitu kliininen tutkimus, jolla arvioidaan, vähentääkö Guanfacine Extended Release (GXR) aggressiota ja itseään vahingoittavaa käyttäytymistä henkilöillä, joilla on Prader Willi -oireyhtymä (PWS).
Lisäksi tutkimuksessa selvitetään GXR:n turvallisuus keskittyen erityisesti metabolisiin vaikutuksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
- Aggressio
- Käyttäytymisoireet
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Lihavuus
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Yliravitsemus
- Ravitsemushäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Henkinen vamma
- Itseään vahingoittava käytös
- Poikkeavuuksia, useita
- Kromosomihäiriöt
- Prader-Willin oireyhtymä
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Ihonpoiminta
- Verenpainetta alentavat aineet
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Prader-Willin oireyhtymä on geneettinen sairaus, joka johtuu tiettyjen geenien toiminnan menetyksestä. Vastasyntyneillä oireita ovat heikot lihakset, huono ruokinta ja hidas kehitys. Lapsuudesta lähtien ihminen on jatkuvasti nälkäinen, mikä johtaa usein liikalihavuuteen ja tyypin 2 diabetekseen. PWS-potilailla esiintyy usein aggressiota, vastustavaa käyttäytymistä ja kiukunkohtauksia. PWS:llä on myös suuri esiintyvyys itsensä vahingoittamiseen, toistuvaan käyttäytymiseen, impulsiivisuuteen, yliaktiivisuuteen ja lievään tai kohtalaiseen oppimisvaikeuksiin.
Guanfacine Extended Release (GXR), tämän tutkimuksen tutkimuslääke, olisi ensimmäinen tutkimus, jossa arvioidaan lääkettä potilailla, joilla on Prader Willi -oireyhtymä. "Tutkiva" tarkoittaa, että Food and Drug Administration (FDA) ei ole hyväksynyt sitä Prader Willi -oireyhtymän hoitoon. Guanfacine Extended Released (GXR) on kuitenkin FDA:n hyväksymä lääke, jota käytetään lasten ja nuorten hoitoon, joilla on hypertensio ja tarkkaavaisuushäiriö (ADHD). GXR:n uskotaan reagoivan aivojen osiin, jotka vahvistavat työmuistia, vähentävät häiriötekijöitä, parantavat huomiota ja impulssien hallintaa. GXR:ää pidetään yleisesti turvallisena lapsille, kunhan sitä käytetään pätevän lääketieteen ammattilaisen annostusohjeiden (enintään 4 mg) mukaisesti.
Tämän satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, vähentääkö guanfasiinin pidennetty vapautuminen (GXR) aggressiota ja itsensä vahingoittamista lumelääkkeeseen verrattuna henkilöillä, joilla on PWS kohtalainen tai vaikea aggressiivinen ja/tai itsevammauttava käyttäytyminen. Lisäksi GXR:n siedettävyyttä arvioidaan arvioimalla ja dokumentoimalla järjestelmällisesti haittatapahtumat.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11219
- Maimonides Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- PWS-diagnoosi vahvistetaan geneettisen testauksen dokumentaatiolla
- Luokitus kohtalainen tai korkeampi kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelman ja vakavuuden asteikolla
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on positiivinen raskaustesti, nielemisvaikeuksia ja/tai joilla on aktiivinen psykoosi tai mania, suljetaan pois.
- Koehenkilöt, jotka saavat tällä hetkellä guanfasiinia jatkettuun vapautumiseen
- Potilaat, joilla on laktoosi-intoleranssi
- Henkilöt, joilla on kliinisesti merkittävä bradykardia (< 8 vuotta:
- Potilaat, jotka saavat antipsykoottisia lääkkeitä dokumentoidun psykoosin tai kaksisuuntaisen mielialahäiriön historian vuoksi, saavat jatkaa lääkkeen käyttöä ilman annosmuutoksia.
- Kasvuhormoni, kilpirauhashormonikorvaushoito ja ei-psykiatriset lääkkeet saavat jatkaa.
- N-asetyylikysteiinin ja kouristuksia ehkäisevien lääkkeiden (vain jos niitä on määrätty kouristuskohtauksiin) sallitaan jatkaa erityisillä ohjeilla, joiden mukaan annostusta ei saa muuttaa kliinisen tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Huijausvertailija: Plasebo
|
Plaseboa annetaan samanaikaisesti GXR:n kanssa kokeiden aikana.
|
|
Kokeellinen: GXR
Välittömästi 8 viikkoa kestäneen sokkoutetun satunnaistetun tutkimuksen jälkeen jatketaan 8 viikon avoin jatkovaihe GXR:n tehokkuuden ja siedettävyyden määrittelemiseksi tarkemmin ja sen turvallisuuden määrittämiseksi keskittyen erityisesti metaboliseen profiiliin.
|
Aloitusannos kaikille osallistujille on 1 mg päivässä.
Jos lääkitys on hyvin siedetty, annosta voidaan nostaa 2 mg:aan päivään 28 asti ja nostaa 3 mg:aan tutkimuksen jäljellä olevien 4 viikon ajaksi.
Annosaikataulua ei vahvisteta. Hoitava lääkäri voi viivyttää suunnitellun annoksen lisäämistä tai alentaa haittavaikutuksia.
Viikon 8 aikapisteessä tutkimus on sokkoutettu.ja
koehenkilöt jatkavat hoitoa 8 viikkoa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma – parannusmuutos lähtötilanteesta viikkoon 16
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Clinical Global Impression-Improvement on 7 kohdan asteikko.
Arvosana 0 = ei arvioitu, 1 = erittäin paljon parantunut, 2 = paljon parantunut, 3 = parantunut vähän, 4 = ei muutosta, 5 = vähän huonompi, 6 = paljon huonompi ja 7 = erittäin paljon huonompi.
Pisteet "4":n jälkeen osoittavat heikkenevän terveystuloksen.
Positiivinen kliininen vaste määritetään arvosanalla 1 = erittäin paljon parantunut tai 2 = paljon parantunut sokkotutkimuksen lopussa.
|
16 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistassa lähtötasosta viikkoon 16
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Aberrant Behavior Checklist on 58 kohteen kysely.
Kohteet on arvioitu 4 pisteen asteikolla, "0" tarkoittaa, ettei ongelmaa, "3" tarkoittaa suurta ongelmaa.
Korkeammat pisteet liittyvät suurempaan vakavuuteen.
Asteikot on jaettu viiteen ala-asteikkoon: yliaktiivisuus, letargia, stereotyyppinen käyttäytyminen, ärtyneisyys ja sopimaton puhe.
|
16 viikkoa
|
|
Muutos itsevahinko-trauma-asteikossa lähtötasosta viikkoon 16
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Self Injury Trauma Scale on jaettu kolmeen osaan.
Osa 1 on havainnointi parantuneista vammoista ja itseään vahingoittavan käyttäytymisen tunnistaminen.
Osa 2 on jaettu kolmeen osan numeroon, tyyppiin ja vakavuusasteeseen.
Luku perustuu haavojen määrään 1 = yksi haava (yleinen lievissä tapauksissa, mutta harvinainen vaikeassa tapauksessa) 2 = kaksi tai neljä haavaa (yleinen) ja 3 = viisi tai useampi haava (harvinainen).
Tyyppi on kategorinen ja sitä käytetään erottamaan hankaus/haava ja ruhje.
Vamman vakavuus pisteytetään kolmen pisteen asteikolla.
"1" edustaa vähiten vakavaa vaihtoehtoa ja "3" edustaa vakavinta vaihtoehtoa.
Vamman vakavuus on jaettu tyyppien mukaan.
Osa 3 on nykyisen riskin arvio.
Sitä arvioidaan subjektiivisesti käyttämällä merkintöjä, kuten "lievä", "kohtalainen" ja "vaikea", sekä kuvaukset havaitusta anatomian tilasta.
Korkeammat pisteet liittyvät suurempaan vakavuuteen.
|
16 viikkoa
|
|
Muutos modifioidussa avoimessa aggressioasteikossa lähtötasosta viikkoon 16
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Modified Open Aggression Scale on neliosainen käyttäytymisluokitusasteikko, jota käytetään arvioimaan ja dokumentoimaan aggressiivisten jaksojen "taajuutta ja vakavuutta".
Arviointiasteikko koostuu neljästä kategoriasta: sanallinen aggressio, aggressio esineitä vastaan, aggressio itseään kohtaan ja aggressio muita kohtaan.
Jokainen osa on arvioitu 5 pisteen asteikolla, "0" tarkoittaa, ettei aggressiota ole, "4" tarkoittaa aggressiivisin vaihtoehto.
Korkeammat pisteet liittyvät suurempaan vakavuuteen.
|
16 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Motov S, Rockoff B, Cohen V, Pushkar I, Likourezos A, McKay C, Soleyman-Zomalan E, Homel P, Terentiev V, Fromm C. Intravenous Subdissociative-Dose Ketamine Versus Morphine for Analgesia in the Emergency Department: A Randomized Controlled Trial. Ann Emerg Med. 2015 Sep;66(3):222-229.e1. doi: 10.1016/j.annemergmed.2015.03.004. Epub 2015 Mar 26.
- Daly EJ, Trivedi MH, Janik A, Li H, Zhang Y, Li X, Lane R, Lim P, Duca AR, Hough D, Thase ME, Zajecka J, Winokur A, Divacka I, Fagiolini A, Cubala WJ, Bitter I, Blier P, Shelton RC, Molero P, Manji H, Drevets WC, Singh JB. Efficacy of Esketamine Nasal Spray Plus Oral Antidepressant Treatment for Relapse Prevention in Patients With Treatment-Resistant Depression: A Randomized Clinical Trial. JAMA Psychiatry. 2019 Sep 1;76(9):893-903. doi: 10.1001/jamapsychiatry.2019.1189.
- Wajs E, Aluisio L, Holder R, Daly EJ, Lane R, Lim P, George JE, Morrison RL, Sanacora G, Young AH, Kasper S, Sulaiman AH, Li CT, Paik JW, Manji H, Hough D, Grunfeld J, Jeon HJ, Wilkinson ST, Drevets WC, Singh JB. Esketamine Nasal Spray Plus Oral Antidepressant in Patients With Treatment-Resistant Depression: Assessment of Long-Term Safety in a Phase 3, Open-Label Study (SUSTAIN-2). J Clin Psychiatry. 2020 Apr 28;81(3):19m12891. doi: 10.4088/JCP.19m12891.
- Ochs-Ross R, Daly EJ, Zhang Y, Lane R, Lim P, Morrison RL, Hough D, Manji H, Drevets WC, Sanacora G, Steffens DC, Adler C, McShane R, Gaillard R, Wilkinson ST, Singh JB. Efficacy and Safety of Esketamine Nasal Spray Plus an Oral Antidepressant in Elderly Patients With Treatment-Resistant Depression-TRANSFORM-3. Am J Geriatr Psychiatry. 2020 Feb;28(2):121-141. doi: 10.1016/j.jagp.2019.10.008. Epub 2019 Oct 17.
- Ketterer MW, Brymer J, Rhoads K, Kraft P, Lovallo WR. Is aspirin, as used for antithrombosis, an emotion-modulating agent? J Psychosom Res. 1996 Jan;40(1):53-8. doi: 10.1016/0022-3999(95)00524-2.
- Mendlewicz J, Kriwin P, Oswald P, Souery D, Alboni S, Brunello N. Shortened onset of action of antidepressants in major depression using acetylsalicylic acid augmentation: a pilot open-label study. Int Clin Psychopharmacol. 2006 Jul;21(4):227-31. doi: 10.1097/00004850-200607000-00005.
- Ng QX, Ramamoorthy K, Loke W, Lee MWL, Yeo WS, Lim DY, Sivalingam V. Clinical Role of Aspirin in Mood Disorders: A Systematic Review. Brain Sci. 2019 Oct 29;9(11):296. doi: 10.3390/brainsci9110296.
- Marland S, Ellerton J, Andolfatto G, Strapazzon G, Thomassen O, Brandner B, Weatherall A, Paal P. Ketamine: use in anesthesia. CNS Neurosci Ther. 2013 Jun;19(6):381-9. doi: 10.1111/cns.12072. Epub 2013 Mar 22.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 17. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 16. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 16. joulukuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 12. joulukuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 20. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 19. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Sairaus
- Ylipainoinen
- Ahdistuneisuushäiriöt
- Neurokehityshäiriöt
- Häiritsevät, impulssinhallinta- ja käytöshäiriöt
- Lihavuus
- Pakko-oireinen häiriö
- Poikkeava motorinen käyttäytyminen dementiassa
- Imprinting häiriöt
- Aggressio
- Oireyhtymä
- Hermoston sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Neurokäyttäytymisoireet
- Prader-Willin oireyhtymä
- Ravitsemushäiriöt
- Käyttäytymisoireet
- Henkinen vamma
- Itseään vahingoittava käytös
- Kromosomihäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Patologiset prosessit
- Poikkeavuuksia, useita
- Yliravitsemus
- Excoriation häiriö
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Adrenergiset aineet
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Verenpainetta alentavat aineet
- Adrenergiset alfa-2-reseptoriagonistit
- Adrenergiset alfa-agonistit
- Adrenergiset agonistit
- Guanfacine
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2020-11-03-MMC
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .