Liberação prolongada de guanfacina para redução da agressão e comportamento autolesivo associado à síndrome de Prader-Willi (PWS-GXR)

A síndrome de Prader-Willi é um distúrbio genético devido à perda da função de genes específicos. Em recém-nascidos, os sintomas incluem músculos fracos, má alimentação e desenvolvimento lento. Desde a infância, a pessoa fica constantemente com fome, o que muitas vezes leva à obesidade e diabetes tipo 2. Agressão, comportamento de oposição e acessos de raiva ocorrem frequentemente em pacientes com SPW. PWS também tem uma alta prevalência de automutilação, comportamento repetitivo, impulsividade, excesso de atividade e dificuldade de aprendizagem leve a moderada.

Guanfacine Extended Release (GXR), o medicamento experimental neste estudo, seria o primeiro estudo a avaliar o medicamento em pacientes com Síndrome de Prader Willi. "Investigacional" significa que não é aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) para tratar a Síndrome de Prader Willi. No entanto, Guanfacine Extended Release (GXR) é um medicamento aprovado pela FDA usado para tratar crianças e adolescentes com hipertensão e transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH). Acredita-se que o GXR responda a partes do cérebro que levam ao fortalecimento da memória de trabalho, reduzindo a distração, melhorando a atenção e o controle dos impulsos. GXR é geralmente considerado seguro para crianças, desde que seja usado de acordo com as instruções de dosagem (até 4 mg) de um profissional médico qualificado.

Este ensaio clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo tem como objetivo determinar se a liberação prolongada de guanfacina (GXR) reduz a agressão e a automutilação em comparação com o placebo em indivíduos com SPW com comportamento agressivo e/ou automutilante moderado a grave. Além disso, a tolerabilidade do GXR será avaliada avaliando e documentando sistematicamente os eventos adversos.