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Guanfacine à libération prolongée pour la réduction de l'agressivité et des comportements d'automutilation associés au syndrome de Prader-Willi (PWS-GXR)

16 août 2024 mis à jour par: Maimonides Medical Center

Un essai clinique en double aveugle, contrôlé par placebo, à dose fixe et flexible de guanfacine à libération prolongée pour la réduction de l'agressivité et des comportements d'automutilation associés au syndrome de Prader-Willi

Il s'agit d'un essai clinique contrôlé par placebo visant à évaluer si la libération prolongée de guanfacine (GXR) réduit l'agressivité et le comportement d'automutilation chez les personnes atteintes du syndrome de Prader Willi (PWS). De plus, l'étude établira l'innocuité du GXR avec un accent particulier sur les effets métaboliques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le syndrome de Prader-Willi est une maladie génétique due à la perte de fonction de gènes spécifiques. Chez les nouveau-nés, les symptômes comprennent des muscles faibles, une mauvaise alimentation et un développement lent. Dès l'enfance, la personne a constamment faim, ce qui conduit souvent à l'obésité et au diabète de type 2. L'agressivité, le comportement d'opposition et les crises de colère surviennent fréquemment chez les patients atteints du SPW. Le SPW a également une prévalence élevée d'automutilation, de comportement répétitif, d'impulsivité, de suractivité et de troubles d'apprentissage légers à modérés.

Guanfacine Extended Release (GXR), le médicament expérimental dans cette étude serait la première étude à évaluer le médicament chez les patients atteints du syndrome de Prader Willi. "Investigational" signifie qu'il n'est pas approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour traiter le syndrome de Prader Willi. Cependant, Guanfacine Extended Released (GXR) est un médicament approuvé par la FDA utilisé pour traiter les enfants et les adolescents souffrant d'hypertension et de trouble d'hyperactivité avec déficit de l'attention (TDAH). On pense que GXR répond aux parties du cerveau qui conduisent au renforcement de la mémoire de travail, à la réduction de la distraction, à l'amélioration de l'attention et du contrôle des impulsions. GXR est généralement considéré comme sûr pour les enfants tant qu'il est utilisé conformément aux instructions de dosage (jusqu'à 4 mg) d'un professionnel de la santé qualifié.

Cet essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo vise à déterminer si la guanfacine à libération prolongée (GXR) réduit l'agressivité et l'automutilation par rapport au placebo chez les personnes atteintes du SPW ayant un comportement agressif et/ou d'automutilation modéré à sévère. De plus, la tolérabilité de GXR sera évaluée en évaluant et en documentant systématiquement les événements indésirables.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11219
        • Maimonides Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 35 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de SPW confirmé par la documentation des tests génétiques
  • Évaluation de modérée ou supérieure sur l'échelle de sévérité de l'impression clinique globale

Critère d'exclusion:

  • Les sujets avec un test de grossesse positif, des difficultés de déglutition et/ou présentant une psychose active ou une manie seront exclus
  • Sujets prenant actuellement de la guanfacine à libération prolongée
  • Patients intolérants au lactose
  • Personnes atteintes de bradycardie préexistante cliniquement significative (< 8 ans :
  • Les sujets recevant des médicaments antipsychotiques en raison d'antécédents documentés de psychose ou de trouble bipolaire seront autorisés à continuer à prendre le médicament sans modification de la posologie.
  • L'hormone de croissance, le traitement de remplacement des hormones thyroïdiennes et les médicaments non psychiatriques seront autorisés à se poursuivre.
  • La N-acétyl cystéine et les médicaments anticonvulsivants (uniquement s'ils sont prescrits pour les convulsions) seront autorisés à continuer, avec des instructions spécifiques pour ne pas modifier la posologie pendant l'essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur factice: Placebo
Autre: Placebo
Le placebo sera administré en même temps que GXR pendant les essais.
Expérimental: GXR
Immédiatement après l'essai randomisé en aveugle de 8 semaines, une phase de continuation en ouvert de 8 semaines sera poursuivie pour définir plus précisément l'efficacité et la tolérabilité du GXR et pour établir son innocuité en mettant l'accent sur le profil métabolique.
Médicament: Guanfacine à libération prolongée
La dose initiale pour tous les participants sera de 1 mg par jour. Si le médicament est bien toléré, la dose peut être augmentée à 2 mg jusqu'au jour 28 et augmentée à 3 mg pendant les 4 semaines restantes de l'essai. Le schéma posologique ne sera pas fixe., le clinicien traitant peut retarder une augmentation planifiée ou réduire la dose pour gérer les effets indésirables. Au moment de la semaine 8, l'étude sera levée en aveugle. les sujets continueront le traitement pendant 8 semaines.
Autres noms:
  • Intuniv

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impression globale clinique - Changement d'amélioration de la ligne de base à la semaine 16
Délai: 16 semaines
L'amélioration de l'impression globale clinique est une échelle de 7 items. Une note de 0 = non évalué, 1 = très amélioré, 2 = beaucoup amélioré, 3 = légèrement amélioré, 4 = aucun changement, 5 = légèrement pire, 6 = bien pire et 7 = très bien pire. Les scores après « 4 » indiquent une diminution de l'état de santé. Une réponse clinique positive sera déterminée par une note de 1 = très améliorée ou 2 = très améliorée à la fin de l'essai en aveugle.
16 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Un changement dans la liste de contrôle des comportements aberrants de la ligne de base à la semaine 16
Délai: 16 semaines
La liste de contrôle des comportements aberrants est une enquête de 58 éléments. Les éléments sont notés sur une échelle de 4 points, "0" indique aucun problème, "3" indique un problème majeur. Des scores plus élevés sont associés à une plus grande gravité. Les échelles sont subdivisées en 5 sous-échelles : hyperactivité, léthargie, comportement stéréotypé, irritabilité et discours inapproprié.
16 semaines
Un changement dans l'échelle des traumatismes liés à l'automutilation entre le départ et la semaine 16
Délai: 16 semaines
L'échelle des traumatismes liés à l'automutilation est divisée en trois parties. La partie 1 est une observation des blessures guéries et l'identification des comportements d'automutilation. La partie 2 est subdivisée en trois parties : numéro, type et gravité. Le nombre est basé sur le nombre de blessures 1=une blessure (fréquente dans les cas bénins mais rare dans les cas graves) 2=deux ou quatre blessures (fréquent) et 3=cinq blessures ou plus (rare). Le type est catégorique et utilisé pour faire la différence entre une abrasion/lacération et une contusion. La gravité de la blessure est notée sur une échelle de 3 items. "1" représente l'option la moins grave et "3" représente l'option la plus grave. La gravité des blessures est répartie entre les types. La partie 3 est l'estimation du risque actuel. Il est évalué sur une base subjective avec des étiquettes telles que «léger», «modéré» et «sévère» accompagnés de descriptions de l'état observé de l'anatomie. Des scores plus élevés sont associés à une plus grande gravité.
16 semaines
Un changement dans l'échelle d'agression manifeste modifiée de la ligne de base à la semaine 16
Délai: 16 semaines
L'échelle d'agression manifeste modifiée est une échelle d'évaluation du comportement en quatre parties utilisée pour évaluer et documenter la « fréquence et la gravité » des épisodes agressifs. L'échelle d'évaluation est composée de quatre catégories : agression verbale, agression contre les objets, agression contre soi-même et agression contre les autres. Chaque partie est notée sur une échelle de 5 points, "0" indique aucune agression, "4" indique l'option la plus agressive. Des scores plus élevés sont associés à une plus grande gravité.
16 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Maimonides Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Deepan Singh, MD, Maimonides Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

16 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

16 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 décembre 2022

Première publication (Réel)

20 décembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 août 2024

Dernière vérification

1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2020-11-03-MMC

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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