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輸血の代替投与と予防 (ADAPT)

2026年4月7日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

代替投与と輸血予防 (ADAPT): 薬物動態に基づくヒドロキシ尿素投与を使用して、鎌状赤血球貧血の子供の輸血要件を軽減するための前向き研究

ADAPT は、ジンジャ地域紹介病院 (JRRH) での前向きコホート研究であり、主に輸血利用に対するヒドロキシ尿素の効果を評価し、次に PK に基づくヒドロキシ尿素投与の実現可能性を判断することを目的としています。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

仮説

  • 治療前の期間と比較して、ヒドロキシ尿素治療期間中に受けた輸血の割合は 50% 減少します。
  • 参加者の 80% に対して、PK に基づく開始用量が生成されます。
  • PK 誘導ヒドロキシ尿素治療の参加者は、ヒドロキシ尿素の最初の 1 年間に必要な輸血が、用量漸増の参加者よりも 25% 少なくなります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

100

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ウガンダ
      • Jinja、ウガンダ
        • Jinja Regional Referral Hospital (JRRH), Department of Paediatrics, Sickle Cell Clinic

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～6年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 文書化されたHbSS疾患の患者
  • 年齢：入学時の生後12ヶ月以上10歳以下
  • -インフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる親または保護者
  • -研究に関連するすべての治療、評価、およびフォローアップに準拠できる

除外基準:

  • -現在のヒドロキシ尿素治療（または過去6か月以内）
  • 定期的な輸血（過去12ヶ月以内に6回以上）
  • -過去30日以内の輸血（一時的な除外）
  • -既知の悪性腫瘍または活動性結核、腎疾患を含むがこれらに限定されない他の既知の慢性疾患
  • -他の治療臨床試験への現在の参加、または以前の疾患修飾治療の6か月以内

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：処理
すべての参加者は、個別の PK ヒドロキシ尿素評価を受けます。 PK プロセスが 15 ～ 35 mg/kg/日の予測治療範囲で用量を生成することに成功した参加者は、その個別の用量で開始します。 実験室での採取、血清保存、サンプル処理、またはヒドロキシ尿素分析における潜在的な落とし穴のために、プロセスが予測された治療範囲で開始ヒドロキシ尿素用量を生成しない参加者は、20.0 ± 2.5 mg/kg/のデフォルト用量で開始します。日。 すべての参加者について、血球数に基づいてヒドロキシ尿素の用量を必要に応じて調整し、最適な用量を確立します。 必要に応じて、毎週の平均投与量が決定されるため、地元で入手可能で手頃な価格の 500mg ヒドロキシ尿素カプセルのみで治療を行うことができます。
薬：ヒドロキシウレア
すべての参加者は、個別の PK ヒドロキシ尿素評価を受けます。 PK プロセスが 15 ～ 35 mg/kg/日の予測治療範囲で用量を生成することに成功した参加者は、その個別の用量で開始します。 実験室での採取、血清保存、サンプル処理、またはヒドロキシ尿素分析における潜在的な落とし穴のために、プロセスが予測された治療範囲で開始ヒドロキシ尿素用量を生成しない参加者は、20.0 ± 2.5 mg/kg/のデフォルト用量で開始します。日。 すべての参加者について、血球数に基づいてヒドロキシ尿素の用量を必要に応じて調整し、最適な用量を確立します。 必要に応じて、毎週の平均投与量が決定されるため、地元で入手可能で手頃な価格の 500mg ヒドロキシ尿素カプセルのみで治療を行うことができます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヒドロキシ尿素治療前および治療中の鎌状赤血球貧血 (SCA) の小児における輸血率を全体的および特定の適応症別に比較すること
時間枠：1 年間 (登録 - 15 か月目)
治療段階と比較した、スクリーニング段階での輸血全体および特定の適応による輸血の発生率の比率
1 年間 (登録 - 15 か月目)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヒドロキシ尿素治療中のSCAの小児に対する輸血の減少に関連する臨床的および検査的因子を決定する
時間枠：1 年間 (登録 - 15 か月目)
ヒドロキシ尿素治療中の SCA の小児の最も一般的な臨床診断および臨床検査因子による輸血の相対リスク。
1 年間 (登録 - 15 か月目)

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ウガンダの予測治療範囲内での薬物動態 (PK) ベースのヒドロキシ尿素用量の実現可能性と安全性を評価する
時間枠：1 年間 (登録 - 15 か月目)

成功した PK 投与評価の割合。完全に完了した評価として定義され、PK に基づく開始用量が生成されます。

治療段階と比較して、スクリーニング段階で PK に基づくヒドロキシウレア投与を開始した場合の臨床および実験室での有害事象の発生率の比率。
1 年間 (登録 - 15 か月目)
PK誘導ヒドロキシ尿素投与を受けている参加者およびヒドロキシ尿素治療の全体的なコホート内のSCA関連合併症（脳卒中、敗血症、および痛みを含む）の割合を定量化する
時間枠：1 年間 (登録 - 15 か月目)
PK ガイド下のヒドロキシ尿素投与を受けた参加者における鎌状赤血球関連の合併症 (脳卒中、敗血症、および疼痛を含む) を有する参加者の数と、デフォルトの投与群におけるイベントの発生率。
1 年間 (登録 - 15 か月目)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

協力者

Jinja Regional Referral Hospital (JRRH), Sickle Cell Clinic, Jinja, Uganda

捜査官

  • スタディディレクター：Russell Ware, MD, PhD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月16日

一次修了 (推定)

2026年12月31日

研究の完了 (推定)

2027年12月31日

試験登録日

最初に提出

2022年10月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年12月14日

最初の投稿 (実際)

2022年12月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月7日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ADAPT

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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