Vaihtoehtoinen annostelu ja verensiirtojen ehkäisy (ADAPT)
tiistai 7. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Vaihtoehtoinen annostelu ja verensiirtojen ehkäisy (ADAPT): Tuleva tutkimus, jolla vähennetään sirppisoluanemiaa sairastavien lasten verensiirtovaatimuksia käyttämällä farmakokinetiikkaan perustuvaa hydroksiurea-annostusta
ADAPT on Jinjan aluesairaalan (JRRH) prospektiivinen kohorttitutkimus, jonka tarkoituksena on ensisijaisesti arvioida hydroksiurean vaikutusta verensiirron käyttöön ja toissijaisesti määrittää PK-ohjatun hydroksiurean annostelun toteutettavuus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Hypoteesi
- Hydroksiureahoitojakson aikana saatujen verensiirtojen määrä vähenee 50 % verrattuna esihoitojaksoon.
- PK-ohjattu aloitusannos luodaan 80 %:lle osallistujista.
- PK-ohjattua hydroksiureahoitoa saavat osallistujat tarvitsevat 25 % vähemmän verensiirtoja ensimmäisen hydroksiureavuotensa aikana kuin annosta suurennettaessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
100
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Jinja, Uganda
- Jinja Regional Referral Hospital (JRRH), Department of Paediatrics, Sickle Cell Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on dokumentoitu HbSS-sairaus
- Ikä: ≥ 12 kuukautta ja ≤ 10 vuotta ilmoittautumishetkellä
- Vanhempi tai huoltaja, joka haluaa ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen
- Pystyy noudattamaan kaikkia tutkimukseen liittyviä hoitoja, arviointeja ja seurantaa
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen hydroksiureahoito (tai viimeisten 6 kuukauden aikana)
- Säännölliset verensiirrot (6 tai enemmän viimeisen 12 kuukauden aikana)
- Verensiirto viimeisen 30 päivän aikana (väliaikainen poissulkeminen)
- Tunnettu pahanlaatuinen kasvain tai muut tunnetut krooniset sairaudet mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, aktiivinen tuberkuloosi, munuaissairaus
- Nykyinen osallistuminen muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin tai 6 kuukauden sisällä aiemmista sairautta modifioivista hoidoista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito
Kaikki osallistujat saavat yksilöllisen PK-hydroksiureaarvioinnin.
Osallistujat, joille PK-prosessi tuottaa onnistuneesti annoksen ennustetulla hoitoalueella 15-35 mg/kg/vrk, aloittavat tällä henkilökohtaisella annoksella.
Osallistujat, joille prosessi ei tuota hydroksiurean aloitusannosta ennustetulla hoitoalueella mahdollisten sudenkuoppien vuoksi laboratorioissa, seerumin varastoinnissa, näytteen käsittelyssä tai hydroksiurea-analyysissä, aloitetaan oletusannoksella 20,0 ± 2,5 mg/kg/ päivä.
Kaikkien osallistujien hydroksiurea-annosta säädetään tarpeen mukaan veriarvojen perusteella optimaalisen annoksen määrittämiseksi.
Tarvittaessa määritetään viikoittainen annostuskeskiarvo, jotta hoito voidaan suorittaa vain paikallisesti saatavilla olevilla ja edullisilla 500 mg:n hydroksiureakapseleilla.
|
Kaikki osallistujat saavat yksilöllisen PK-hydroksiureaarvioinnin.
Osallistujat, joille PK-prosessi tuottaa onnistuneesti annoksen ennustetulla hoitoalueella 15-35 mg/kg/vrk, aloittavat tällä henkilökohtaisella annoksella.
Osallistujat, joille prosessi ei tuota hydroksiurean aloitusannosta ennustetulla hoitoalueella mahdollisten sudenkuoppien vuoksi laboratorioissa, seerumin varastoinnissa, näytteen käsittelyssä tai hydroksiurea-analyysissä, aloitetaan oletusannoksella 20,0 ± 2,5 mg/kg/ päivä.
Kaikkien osallistujien hydroksiurea-annosta säädetään tarpeen mukaan veriarvojen perusteella optimaalisen annoksen määrittämiseksi.
Tarvittaessa määritetään viikoittainen annostuskeskiarvo, jotta hoito voidaan suorittaa vain paikallisesti saatavilla olevilla ja edullisilla 500 mg:n hydroksiureakapseleilla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verensiirtojen yleisen ja erityisten käyttöaiheiden vertaaminen sirppisoluanemiaa (SCA) sairastavilla lapsilla ennen hydroksiureahoitoa ja sen aikana
Aikaikkuna: Yksi vuosi (ilmoittautuminen - 15. kuukausi)
|
Verensiirtojen ilmaantuvuussuhde seulontavaiheen aikana kokonaisuudessaan ja erityisin indikaatioin verrattuna hoitovaiheeseen
|
Yksi vuosi (ilmoittautuminen - 15. kuukausi)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Selvittää kliiniset ja laboratoriotekijät, jotka liittyvät verensiirtojen vähenemiseen SCA:ta sairastavilla lapsilla, jotka saavat hydroksiureahoitoa
Aikaikkuna: Yksi vuosi (ilmoittautuminen - 15. kuukausi)
|
Suhteellinen verensiirron riski, joka johtuu yleisimmistä kliinisistä diagnooseista ja laboratoriotekijöistä lapsille, joilla on hydroksiureahoito.
|
Yksi vuosi (ilmoittautuminen - 15. kuukausi)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida farmakokineettiseen (PK) perustuvan hydroksiureaannoksen toteutettavuutta ja turvallisuutta Ugandan ennustetulla hoitoalueella
Aikaikkuna: Yksi vuosi (ilmoittautuminen - 15. kuukausi)
|
Onnistuneiden PK-annostusarviointien prosenttiosuus, joka määritellään kokonaisuudessaan suoritetuiksi arvioinneiksi, jotka johtivat PK-ohjatun aloitusannoksen luomiseen. Kliinisten ja laboratoriotutkimusten haittavaikutusten ilmaantuvuussuhde PK-ohjatulla hydroksiurea-annoksella alkaneiden seulontavaiheen aikana verrattuna hoitovaiheeseen. |
Yksi vuosi (ilmoittautuminen - 15. kuukausi)
|
|
SCA:han liittyvien komplikaatioiden (mukaan lukien aivohalvaus, sepsis ja kipu) kvantifiointi PK-ohjattua hydroksiurea-annostusta saavilla osallistujilla ja hydroksiureahoidon kokonaiskohortissa
Aikaikkuna: Yksi vuosi (ilmoittautuminen - 15. kuukausi)
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli sirppisoluihin liittyviä komplikaatioita (mukaan lukien aivohalvaus, sepsis ja kipu) PK-ohjattua hydroksiurea-annostusta saaneilla osallistujilla verrattuna tapahtumien määrään oletusannostusryhmässä.
|
Yksi vuosi (ilmoittautuminen - 15. kuukausi)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Power-Hays A, Namazzi R, Dong M, Kazinga C, Kato C, Aliwuya S, McElhinney K, Conroy AL, Lane A, John C, Vinks AA, Latham T, Opoka RO, Ware RE. The feasibility of pharmacokinetic-based dosing of hydroxyurea for children with sickle cell anaemia in Uganda: Baseline results of the alternative dosing and prevention of transfusions trial. Br J Clin Pharmacol. 2025 Jun;91(6):1865-1872. doi: 10.1111/bcp.70071.
- Power-Hays A, Namazzi R, Dong M, Kazinga C, Kato C, Aliwuya S, McElhinney K, Conroy AL, Lane A, John C, Vinks AA, Latham T, Opoka RO, Ware RE. The feasibility of pharmacokinetic-based dosing of hydroxyurea for children with sickle cell anaemia in Uganda: Baseline results of the alternative dosing and prevention of transfusions trial. Br J Clin Pharmacol. 2025 Apr 13;91(6):1865-72. doi: 10.1002/bcp.70071. Online ahead of print.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 16. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 4. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 22. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 9. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Anemia, sirppisolu
- Orgaaniset kemikaalit
- Amidit
- Urea
- Hydroksiurea
Muut tutkimustunnusnumerot
- ADAPT
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .