Альтернативное дозирование и профилактика переливаний (АДАПТ)
7 апреля 2026 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Альтернативное дозирование и профилактика переливаний (ADAPT): проспективное исследование по снижению потребности в переливании крови у детей с серповидноклеточной анемией с использованием дозирования гидроксимочевины на основе фармакокинетики
ADAPT — это проспективное когортное исследование в Региональной специализированной больнице Джинджа (JRRH), в первую очередь для оценки влияния гидроксимочевины на использование гемотрансфузий и, во вторую очередь, для определения возможности дозирования гидроксимочевины в соответствии с фармакокинетикой.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Гипотеза
- В период лечения гидроксимочевиной частота переливаний крови снизится на 50% по сравнению с периодом до лечения.
- Стартовая доза с учетом фармакокинетики будет рассчитана для 80% участников.
- Участникам лечения гидроксимочевиной под контролем фармакокинетики потребуется на 25% меньше переливаний крови в течение первого года лечения гидроксимочевиной, чем тем, кто получает эскалацию дозы.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
100
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Jinja, Уганда
- Jinja Regional Referral Hospital (JRRH), Department of Paediatrics, Sickle Cell Clinic
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 6 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с документально подтвержденным заболеванием HbSS
- Возраст: ≥ 12 месяцев и ≤ 10 лет на момент зачисления
- Родитель или опекун желает и может дать информированное согласие
- Способен соблюдать все связанные с исследованием методы лечения, оценки и последующее наблюдение
Критерий исключения:
- Текущее лечение гидроксимочевиной (или в течение последних 6 месяцев)
- Регулярные переливания крови (6 и более за последние 12 месяцев)
- Переливание в течение последних 30 дней (временное исключение)
- Известное злокачественное новообразование или другие известные хронические заболевания, включая, помимо прочего, активный туберкулез, заболевание почек.
- Текущее участие в других терапевтических клинических испытаниях или в течение 6 месяцев после предшествующего лечения, модифицирующего заболевание.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Уход
Все участники получат индивидуальную оценку PK гидроксимочевины.
Участники, для которых PK-процесс успешно генерирует дозу в прогнозируемом диапазоне лечения 15-35 мг/кг/день, начнут с этой персонализированной дозы.
Участники, для которых процесс не дает начальную дозу гидроксимочевины в прогнозируемом диапазоне лечения из-за потенциальных ловушек в лабораторных анализах, хранении сыворотки, обработке образцов или анализе гидроксимочевины, начнут с дозы по умолчанию 20,0 ± 2,5 мг/кг/кг. день.
Для всех участников доза гидроксимочевины будет корректироваться по мере необходимости на основе показателей крови для установления оптимальной дозы.
При необходимости будет определена средняя недельная доза, чтобы лечение можно было проводить исключительно доступными и доступными по цене 500 мг гидроксимочевины в капсулах.
|
Все участники получат индивидуальную оценку PK гидроксимочевины.
Участники, для которых PK-процесс успешно генерирует дозу в прогнозируемом диапазоне лечения 15-35 мг/кг/день, начнут с этой персонализированной дозы.
Участники, для которых процесс не дает начальную дозу гидроксимочевины в прогнозируемом диапазоне лечения из-за потенциальных ловушек в лабораторных анализах, хранении сыворотки, обработке образцов или анализе гидроксимочевины, начнут с дозы по умолчанию 20,0 ± 2,5 мг/кг/кг. день.
Для всех участников доза гидроксимочевины будет корректироваться по мере необходимости на основе показателей крови для установления оптимальной дозы.
При необходимости будет определена средняя недельная доза, чтобы лечение можно было проводить исключительно доступными и доступными по цене 500 мг гидроксимочевины в капсулах.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сравнить частоту переливаний крови в целом и по конкретным показаниям у детей с серповидноклеточной анемией (SCA) до и во время лечения гидроксимочевиной.
Временное ограничение: Один год (Зачисление - Месяц 15)
|
Соотношение частоты трансфузий в целом и по конкретным показаниям на этапе скрининга по сравнению с этапом лечения
|
Один год (Зачисление - Месяц 15)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Определить клинико-лабораторные факторы, ассоциированные со снижением гемотрансфузий у детей с ВСС на фоне лечения гидроксимочевиной.
Временное ограничение: Один год (Зачисление - Месяц 15)
|
Относительный риск трансфузии в связи с наиболее распространенными клиническими диагнозами и лабораторными факторами у детей с ВОС при лечении гидроксимочевиной.
|
Один год (Зачисление - Месяц 15)
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить осуществимость и безопасность фармакокинетической (ФК) дозы гидроксимочевины в пределах прогнозируемого диапазона лечения для Уганды.
Временное ограничение: Один год (Зачисление - Месяц 15)
|
Процент успешных оценок фармакокинетического дозирования, определяемый как полностью завершенные оценки, приводящие к получению стартовой дозы, ориентированной на фармакокинетику. Соотношение заболеваемости клиническими и лабораторными нежелательными явлениями среди тех, кто начал принимать дозу гидроксимочевины под контролем фармакокинетики во время фазы скрининга по сравнению с фазой лечения. |
Один год (Зачисление - Месяц 15)
|
|
Для количественной оценки частоты осложнений, связанных с SCA (включая инсульт, сепсис и боль) у участников, получающих дозировку гидроксимочевины в соответствии с фармакокинетикой, и в общей когорте, получающих лечение гидроксимочевиной.
Временное ограничение: Один год (Зачисление - Месяц 15)
|
Количество участников с осложнениями, связанными с серповидно-клеточной анемией (включая инсульт, сепсис и боль), у участников, получавших дозировку гидроксимочевины под контролем фармакокинетики, по сравнению с частотой событий в группе дозирования по умолчанию.
|
Один год (Зачисление - Месяц 15)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Power-Hays A, Namazzi R, Dong M, Kazinga C, Kato C, Aliwuya S, McElhinney K, Conroy AL, Lane A, John C, Vinks AA, Latham T, Opoka RO, Ware RE. The feasibility of pharmacokinetic-based dosing of hydroxyurea for children with sickle cell anaemia in Uganda: Baseline results of the alternative dosing and prevention of transfusions trial. Br J Clin Pharmacol. 2025 Jun;91(6):1865-1872. doi: 10.1111/bcp.70071.
- Power-Hays A, Namazzi R, Dong M, Kazinga C, Kato C, Aliwuya S, McElhinney K, Conroy AL, Lane A, John C, Vinks AA, Latham T, Opoka RO, Ware RE. The feasibility of pharmacokinetic-based dosing of hydroxyurea for children with sickle cell anaemia in Uganda: Baseline results of the alternative dosing and prevention of transfusions trial. Br J Clin Pharmacol. 2025 Apr 13;91(6):1865-72. doi: 10.1002/bcp.70071. Online ahead of print.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 июня 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 октября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 декабря 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 декабря 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Анемия
- Гемоглобинопатии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Анемия, серповидноклеточная анемия
- Органические химические вещества
- Амиды
- Мочевина
- Гидроксимочевина
Другие идентификационные номера исследования
- ADAPT
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .