대체 투약 및 수혈 예방(ADAPT)

실험적: 치료

모든 참가자는 개별화된 PK 수산화요소 평가를 받게 됩니다. PK 프로세스가 15-35mg/kg/일의 예상 치료 범위에서 성공적으로 용량을 생성한 참가자는 해당 개인화된 용량으로 시작합니다. 실험실 추첨, 혈청 보관, 샘플 처리 또는 수산화요소 분석의 잠재적 함정으로 인해 프로세스가 예측된 치료 범위에서 시작 수산화요소 용량을 생성하지 않는 참가자는 기본 용량 20.0 ± 2.5 mg/kg/에서 시작합니다. 일. 모든 참가자에 대해 하이드록시우레아 용량은 최적의 용량을 설정하기 위해 혈구 수에 따라 필요에 따라 조정됩니다. 필요한 경우 매주 평균 투여량을 결정하여 현지에서 구할 수 있고 저렴한 500mg 하이드록시우레아 캡슐로만 치료할 수 있습니다.

의약품: 수산화요소

모든 참가자는 개별화된 PK 수산화요소 평가를 받게 됩니다. PK 프로세스가 15-35mg/kg/일의 예상 치료 범위에서 성공적으로 용량을 생성한 참가자는 해당 개인화된 용량으로 시작합니다. 실험실 추첨, 혈청 보관, 샘플 처리 또는 수산화요소 분석의 잠재적 함정으로 인해 프로세스가 예측된 치료 범위에서 시작 수산화요소 용량을 생성하지 않는 참가자는 기본 용량 20.0 ± 2.5 mg/kg/에서 시작합니다. 일. 모든 참가자에 대해 하이드록시우레아 용량은 최적의 용량을 설정하기 위해 혈구 수에 따라 필요에 따라 조정됩니다. 필요한 경우 매주 평균 투여량을 결정하여 현지에서 구할 수 있고 저렴한 500mg 하이드록시우레아 캡슐로만 치료할 수 있습니다.

겸상적혈구빈혈(SCA)이 있는 소아에서 수산화요소 치료 전과 치료 중 전반적인 수혈률과 특정 적응증별 수혈률을 비교하기 위해

치료 단계와 비교하여 스크리닝 단계 동안 전체 및 특정 적응증에 의한 수혈의 발생률 비율

수산화요소 치료를 받는 SCA 소아의 수혈 감소와 관련된 임상 및 검사실 요인을 결정하기 위해

하이드록시우레아 치료를 받는 SCA 소아에 대한 가장 일반적인 임상 진단 및 실험실 요인으로 인한 수혈의 상대적 위험.

우간다에 대한 예상 치료 범위 내에서 약동학(PK) 기반 수산화요소 용량의 타당성과 안전성을 평가하기 위해

성공적인 PK-투여 평가의 백분율로, PK-안내 시작 용량 생성을 초래하는 전체적으로 완료된 평가로 정의됩니다.

치료 단계와 비교하여 스크리닝 단계 동안 PK-안내된 히드록시우레아 용량으로 시작된 것 중 임상 및 실험실 부작용의 발생률 비율.

PK 가이드에 따라 하이드록시우레아 투여를 받는 참가자와 하이드록시우레아 치료에 대한 전체 코호트 내에서 SCA 관련 합병증(뇌졸중, 패혈증 및 통증 포함)의 비율을 정량화하기 위해

기본 투여 그룹의 사건 발생률과 비교하여 PK 가이드 하이드록시우레아 투여를 받는 참가자의 겸상 적혈구 관련 합병증(뇌졸중, 패혈증 및 통증 포함)이 있는 참가자의 수.