Alternative Dosierung und Prävention von Transfusionen (ADAPT)
7. April 2026 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Alternative Dosierung und Prävention von Transfusionen (ADAPT): Eine prospektive Studie zur Reduzierung des Transfusionsbedarfs bei Kindern mit Sichelzellenanämie unter Verwendung einer auf Pharmakokinetik basierenden Hydroxyurea-Dosierung
ADAPT ist eine prospektive Kohortenstudie am Jinja Regional Referral Hospital (JRRH), in erster Linie zur Bewertung der Wirkung von Hydroxyharnstoff auf die Verwendung von Bluttransfusionen und sekundär zur Bestimmung der Machbarkeit einer PK-gesteuerten Hydroxyharnstoff-Dosierung.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hypothese
- Die Anzahl der während der Hydroxyurea-Behandlung erhaltenen Bluttransfusionen wird im Vergleich zur Vorbehandlung um 50 % reduziert.
- Für 80 % der Teilnehmer wird eine PK-gesteuerte Anfangsdosis generiert.
- Teilnehmer an einer PK-gesteuerten Hydroxyharnstoff-Behandlung benötigen im ersten Jahr der Hydroxyharnstoff-Behandlung 25 % weniger Bluttransfusionen als Teilnehmer an einer Dosiseskalation.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
100
Phase
- Frühphase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Jinja, Uganda
- Jinja Regional Referral Hospital (JRRH), Department of Paediatrics, Sickle Cell Clinic
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 6 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit dokumentierter HbSS-Erkrankung
- Alter: ≥ 12 Monate und ≤ 10 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung
- Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter, der willens und in der Lage ist, eine Einverständniserklärung abzugeben
- Kann alle studienbezogenen Behandlungen, Bewertungen und Nachsorgemaßnahmen einhalten
Ausschlusskriterien:
- Aktuelle Hydroxyurea-Behandlung (oder innerhalb der letzten 6 Monate)
- Regelmäßige Bluttransfusionen (6 oder mehr innerhalb der letzten 12 Monate)
- Transfusion innerhalb der letzten 30 Tage (vorübergehender Ausschluss)
- Bekannte Malignität oder andere bekannte chronische Krankheiten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf aktive Tuberkulose, Nierenerkrankungen
- Aktuelle Teilnahme an anderen therapeutischen klinischen Studien oder innerhalb von 6 Monaten nach früheren krankheitsmodifizierenden Behandlungen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Behandlung
Alle Teilnehmer erhalten eine individuelle PK-Hydroxyharnstoff-Beurteilung.
Teilnehmer, bei denen der PK-Prozess erfolgreich eine Dosis im vorhergesagten Behandlungsbereich von 15-35 mg/kg/Tag erzeugt, beginnen mit dieser personalisierten Dosis.
Teilnehmer, bei denen der Prozess aufgrund möglicher Fallstricke bei der Laborentnahme, der Serumlagerung, der Probenverarbeitung oder der Hydroxyharnstoffanalyse keine anfängliche Hydroxyharnstoffdosis im vorhergesagten Behandlungsbereich erzeugt, beginnen mit einer Standarddosis von 20,0 ± 2,5 mg/kg/ Tag.
Für alle Teilnehmer wird die Hydroxyurea-Dosis je nach Bedarf auf der Grundlage des Blutbildes angepasst, um die optimale Dosis zu ermitteln.
Bei Bedarf wird ein wöchentlicher Dosierungsdurchschnitt ermittelt, sodass die Behandlung ausschließlich mit lokal verfügbaren und erschwinglichen 500-mg-Hydroxyharnstoff-Kapseln erfolgen kann.
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Alle Teilnehmer erhalten eine individuelle PK-Hydroxyharnstoff-Beurteilung.
Teilnehmer, bei denen der PK-Prozess erfolgreich eine Dosis im vorhergesagten Behandlungsbereich von 15-35 mg/kg/Tag erzeugt, beginnen mit dieser personalisierten Dosis.
Teilnehmer, bei denen der Prozess aufgrund möglicher Fallstricke bei der Laborentnahme, der Serumlagerung, der Probenverarbeitung oder der Hydroxyharnstoffanalyse keine anfängliche Hydroxyharnstoffdosis im vorhergesagten Behandlungsbereich erzeugt, beginnen mit einer Standarddosis von 20,0 ± 2,5 mg/kg/ Tag.
Für alle Teilnehmer wird die Hydroxyurea-Dosis je nach Bedarf auf der Grundlage des Blutbildes angepasst, um die optimale Dosis zu ermitteln.
Bei Bedarf wird ein wöchentlicher Dosierungsdurchschnitt ermittelt, sodass die Behandlung ausschließlich mit lokal verfügbaren und erschwinglichen 500-mg-Hydroxyharnstoff-Kapseln erfolgen kann.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Vergleich der Raten von Bluttransfusionen insgesamt und nach spezifischen Indikationen bei Kindern mit Sichelzellenanämie (SCA) vor und während der Behandlung mit Hydroxyharnstoff
Zeitfenster: Ein Jahr (Anmeldung – Monat 15)
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Das Inzidenzratenverhältnis von Transfusionen insgesamt und nach spezifischer Indikation während der Screeningphase im Vergleich zur Behandlungsphase
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Ein Jahr (Anmeldung – Monat 15)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bestimmung klinischer und Laborfaktoren im Zusammenhang mit der Reduzierung von Bluttransfusionen bei Kindern mit SCA unter Hydroxyurea-Behandlung
Zeitfenster: Ein Jahr (Anmeldung – Monat 15)
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Das relative Transfusionsrisiko aufgrund der häufigsten klinischen Diagnosen und Laborfaktoren für Kinder mit SCA unter Hydroxyurea-Behandlung.
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Ein Jahr (Anmeldung – Monat 15)
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bewertung der Machbarkeit und Sicherheit einer pharmakokinetischen (PK)-basierten Hydroxyurea-Dosis innerhalb des vorhergesagten Behandlungsbereichs für Uganda
Zeitfenster: Ein Jahr (Anmeldung – Monat 15)
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Der Prozentsatz erfolgreicher PK-Dosierungsbewertungen, definiert als vollständig abgeschlossene Bewertungen, die zur Generierung einer PK-geführten Anfangsdosis führen. Das Inzidenzratenverhältnis klinischer und Labor-Nebenwirkungen bei denen, die während der Screening-Phase mit der PK-geführten Hydroxyharnstoff-Dosis begonnen wurden, im Vergleich zur Behandlungsphase. |
Ein Jahr (Anmeldung – Monat 15)
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Quantifizierung der Raten von SCA-bedingten Komplikationen (einschließlich Schlaganfall, Sepsis und Schmerzen) bei Teilnehmern, die eine PK-gesteuerte Hydroxyurea-Dosierung erhalten, und innerhalb der Gesamtkohorte unter Hydroxyurea-Behandlung
Zeitfenster: Ein Jahr (Anmeldung – Monat 15)
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Die Anzahl der Teilnehmer mit Sichelzellen-bedingten Komplikationen (einschließlich Schlaganfall, Sepsis und Schmerzen) bei Teilnehmern, die eine PK-gesteuerte Hydroxyurea-Dosierung erhielten, im Vergleich zur Häufigkeit von Ereignissen in der Gruppe mit Standarddosierung.
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Ein Jahr (Anmeldung – Monat 15)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Studienleiter: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Power-Hays A, Namazzi R, Dong M, Kazinga C, Kato C, Aliwuya S, McElhinney K, Conroy AL, Lane A, John C, Vinks AA, Latham T, Opoka RO, Ware RE. The feasibility of pharmacokinetic-based dosing of hydroxyurea for children with sickle cell anaemia in Uganda: Baseline results of the alternative dosing and prevention of transfusions trial. Br J Clin Pharmacol. 2025 Jun;91(6):1865-1872. doi: 10.1111/bcp.70071.
- Power-Hays A, Namazzi R, Dong M, Kazinga C, Kato C, Aliwuya S, McElhinney K, Conroy AL, Lane A, John C, Vinks AA, Latham T, Opoka RO, Ware RE. The feasibility of pharmacokinetic-based dosing of hydroxyurea for children with sickle cell anaemia in Uganda: Baseline results of the alternative dosing and prevention of transfusions trial. Br J Clin Pharmacol. 2025 Apr 13;91(6):1865-72. doi: 10.1002/bcp.70071. Online ahead of print.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
16. Juni 2022
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
4. Oktober 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. Dezember 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. Dezember 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
9. April 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
7. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. April 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Hämatologische Erkrankungen
- Anämie, hämolytisch, angeboren
- Anämie, hämolytisch
- Anämie
- Hämoglobinopathien
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Hämische und lymphatische Krankheiten
- Anämie, Sichelzellenanämie
- Organische Chemikalien
- Amides
- Harnstoff
- Hydroxyharnstoff
Andere Studien-ID-Nummern
- ADAPT
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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