Alternativní dávkování a prevence transfuzí (ADAPT)
7. dubna 2026 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Alternativní dávkování a prevence transfuzí (ADAPT): Prospektivní studie ke snížení požadavků na transfuzi u dětí se srpkovitou anémií s využitím farmakokinetického dávkování hydroxymočoviny
ADAPT je prospektivní kohortová studie v Jinja Regional Referral Hospital (JRRH) primárně k posouzení vlivu hydroxyurey na využití krevních transfuzí a sekundárně ke stanovení proveditelnosti dávkování hydroxyurey řízeného farmakokinetikou.
Přehled studie
Detailní popis
Hypotéza
- Dojde k 50% snížení rychlosti krevních transfuzí přijatých během období léčby hydroxymočovinou ve srovnání s obdobím před léčbou.
- Pro 80 % účastníků bude vygenerována počáteční dávka řízená PK.
- Účastníci léčby hydroxymočovinou řízenou PK budou potřebovat o 25 % méně krevních transfuzí během prvního roku léčby hydroxymočovinou než ti, kteří užívají eskalaci dávky.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
100
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Jinja, Uganda
- Jinja Regional Referral Hospital (JRRH), Department of Paediatrics, Sickle Cell Clinic
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 6 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s prokázaným onemocněním HbSS
- Věk: ≥ 12 měsíců a ≤ 10 let v době zápisu
- Rodič nebo opatrovník ochotný a schopný poskytnout informovaný souhlas
- Schopnost vyhovět všem léčebným postupům, hodnocením a následným kontrolám souvisejícím se studií
Kritéria vyloučení:
- Současná léčba hydroxyureou (nebo během posledních 6 měsíců)
- Pravidelné krevní transfuze (6 nebo více za posledních 12 měsíců)
- Transfuze během posledních 30 dnů (dočasné vyloučení)
- Známá malignita nebo jiná známá chronická onemocnění včetně, ale bez omezení na ně, aktivní tuberkulózy, onemocnění ledvin
- Současná účast v jiných terapeutických klinických studiích nebo během 6 měsíců po předchozí léčbě modifikující onemocnění
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba
Všichni účastníci obdrží individuální hodnocení PK hydroxymočoviny.
Účastníci, pro které PK-proces úspěšně generuje dávku v předpokládaném léčebném rozmezí 15-35 mg/kg/den, začnou s touto personalizovanou dávkou.
Účastníci, pro které proces negeneruje počáteční dávku hydroxymočoviny v předpokládaném rozsahu léčby, kvůli potenciálním úskalím při odběrech v laboratoři, skladování séra, zpracování vzorků nebo analýze hydroxymočoviny, začnou s výchozí dávkou 20,0 ± 2,5 mg/kg/ den.
U všech účastníků bude dávka hydroxymočoviny upravena podle potřeby na základě krevního obrazu, aby se stanovila optimální dávka.
V případě potřeby bude stanoven týdenní průměr dávkování, takže léčba může probíhat pouze lokálně dostupnými a cenově dostupnými 500mg kapslemi hydroxymočoviny.
|
Všichni účastníci obdrží individuální hodnocení PK hydroxymočoviny.
Účastníci, pro které PK-proces úspěšně generuje dávku v předpokládaném léčebném rozmezí 15-35 mg/kg/den, začnou s touto personalizovanou dávkou.
Účastníci, pro které proces negeneruje počáteční dávku hydroxymočoviny v předpokládaném rozsahu léčby, kvůli potenciálním úskalím při odběrech v laboratoři, skladování séra, zpracování vzorků nebo analýze hydroxymočoviny, začnou s výchozí dávkou 20,0 ± 2,5 mg/kg/ den.
U všech účastníků bude dávka hydroxymočoviny upravena podle potřeby na základě krevního obrazu, aby se stanovila optimální dávka.
V případě potřeby bude stanoven týdenní průměr dávkování, takže léčba může probíhat pouze lokálně dostupnými a cenově dostupnými 500mg kapslemi hydroxymočoviny.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Porovnat četnost krevních transfuzí celkově a podle specifických indikací u dětí se srpkovitou anémií (SCA) před a během léčby hydroxyureou
Časové okno: Jeden rok (zápis – 15. měsíc)
|
Poměr četnosti výskytu transfuzí celkově a podle konkrétní indikace během fáze screeningu ve srovnání s fází léčby
|
Jeden rok (zápis – 15. měsíc)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stanovit klinické a laboratorní faktory spojené se snížením krevních transfuzí u dětí s SCA na léčbě hydroxyureou
Časové okno: Jeden rok (zápis – 15. měsíc)
|
Relativní riziko transfuze vzhledem k nejčastějším klinickým diagnózám a laboratorním faktorům u dětí s SCA na léčbě hydroxyureou.
|
Jeden rok (zápis – 15. měsíc)
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
K posouzení proveditelnosti a bezpečnosti farmakokinetické (PK) založené dávky hydroxymočoviny v rámci předpokládaného léčebného rozmezí pro Ugandu
Časové okno: Jeden rok (zápis – 15. měsíc)
|
Procento úspěšných hodnocení PK-dávkování, definovaných jako hodnocení dokončená v úplnosti, která vedou k vytvoření počáteční dávky řízené PK. Poměr četnosti výskytu klinických a laboratorních nežádoucích účinků mezi těmi, které byly zahájeny na farmakokinetické dávce řízené dávce hydroxymočoviny během screeningové fáze ve srovnání s léčebnou fází. |
Jeden rok (zápis – 15. měsíc)
|
|
Kvantifikovat míru komplikací souvisejících s SCA (včetně mrtvice, sepse a bolesti) u účastníků, kteří dostávají PK řízenou dávku hydroxymočoviny a v rámci celkové kohorty léčené hydroxymočovinou
Časové okno: Jeden rok (zápis – 15. měsíc)
|
Počet účastníků s komplikacemi souvisejícími se srpkovitou anémií (včetně mrtvice, sepse a bolesti) u účastníků, kteří dostávali PK-řízené dávkování hydroxymočoviny, ve srovnání s četností událostí ve skupině s výchozím dávkováním.
|
Jeden rok (zápis – 15. měsíc)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Power-Hays A, Namazzi R, Dong M, Kazinga C, Kato C, Aliwuya S, McElhinney K, Conroy AL, Lane A, John C, Vinks AA, Latham T, Opoka RO, Ware RE. The feasibility of pharmacokinetic-based dosing of hydroxyurea for children with sickle cell anaemia in Uganda: Baseline results of the alternative dosing and prevention of transfusions trial. Br J Clin Pharmacol. 2025 Jun;91(6):1865-1872. doi: 10.1111/bcp.70071.
- Power-Hays A, Namazzi R, Dong M, Kazinga C, Kato C, Aliwuya S, McElhinney K, Conroy AL, Lane A, John C, Vinks AA, Latham T, Opoka RO, Ware RE. The feasibility of pharmacokinetic-based dosing of hydroxyurea for children with sickle cell anaemia in Uganda: Baseline results of the alternative dosing and prevention of transfusions trial. Br J Clin Pharmacol. 2025 Apr 13;91(6):1865-72. doi: 10.1002/bcp.70071. Online ahead of print.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. června 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. října 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
22. prosince 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ADAPT
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .