Alternativ dosering og forebyggelse af transfusioner (ADAPT)
7. april 2026 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Alternativ dosering og forebyggelse af transfusioner (ADAPT): En prospektiv undersøgelse for at reducere transfusionskrav til børn med seglcelleanæmi ved brug af farmakokinetikbaseret hydroxyurinstofdosering
ADAPT er et prospektivt kohortestudie på Jinja Regional Referral Hospital (JRRH) primært for at vurdere effekten af hydroxyurea på blodtransfusionsudnyttelse og sekundært for at bestemme gennemførligheden af PK-guidet hydroxyurinstofdosering.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Hypotese
- Der vil være en 50 % reduktion i antallet af blodtransfusioner modtaget i hydroxyurinstofbehandlingsperioden sammenlignet med førbehandlingsperioden.
- En PK-guidet startdosis vil blive genereret for 80 % af deltagerne.
- Deltagere på PK-vejledt hydroxyurinstof-behandling vil kræve 25 % færre blodtransfusioner i løbet af deres første år med hydroxyurinstof end dem, der får dosiseskalering.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
100
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Jinja, Uganda
- Jinja Regional Referral Hospital (JRRH), Department of Paediatrics, Sickle Cell Clinic
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 6 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter med dokumenteret HbSS sygdom
- Alder: ≥ 12 måneder og ≤ 10 år på tilmeldingstidspunktet
- Forælder eller værge er villig og i stand til at give informeret samtykke
- I stand til at overholde alle undersøgelsesrelaterede behandlinger, evalueringer og opfølgning
Ekskluderingskriterier:
- Nuværende hydroxyurinstofbehandling (eller inden for de seneste 6 måneder)
- Regelmæssige blodtransfusioner (6 eller flere inden for de seneste 12 måneder)
- Transfusion inden for de sidste 30 dage (midlertidig udelukkelse)
- Kendt malignitet eller andre kendte kroniske sygdomme, herunder men ikke begrænset til aktiv tuberkulose, nyresygdom
- Aktuel deltagelse i andre terapeutiske kliniske forsøg eller inden for 6 måneder efter tidligere sygdomsmodificerende behandlinger
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Behandling
Alle deltagere vil modtage en individuel PK hydroxyurinstof vurdering.
Deltagere, for hvem PK-processen med succes genererer en dosis i det forudsagte behandlingsområde på 15-35 mg/kg/dag, vil begynde på den personlige dosis.
Deltagere, for hvem processen ikke genererer en startdosis af hydroxyurinstof i det forudsagte behandlingsområde, på grund af potentielle faldgruber i laboratorieudtrækninger, serumopbevaring, prøvebehandling eller hydroxyurinstofanalyse, vil starte med en standarddosis på 20,0 ± 2,5 mg/kg/ dag.
For alle deltagere vil hydroxyurinstofdosis blive justeret efter behov baseret på blodtal for at etablere den optimale dosis.
Hvor det er nødvendigt, vil et ugentligt doseringsgennemsnit blive fastsat, således at behandlingen udelukkende kan foregå med lokalt tilgængelige og overkommelige 500 mg hydroxyurinstofkapsler.
|
Alle deltagere vil modtage en individuel PK hydroxyurinstof vurdering.
Deltagere, for hvem PK-processen med succes genererer en dosis i det forudsagte behandlingsområde på 15-35 mg/kg/dag, vil begynde på den personlige dosis.
Deltagere, for hvem processen ikke genererer en startdosis af hydroxyurinstof i det forudsagte behandlingsområde, på grund af potentielle faldgruber i laboratorieudtrækninger, serumopbevaring, prøvebehandling eller hydroxyurinstofanalyse, vil starte med en standarddosis på 20,0 ± 2,5 mg/kg/ dag.
For alle deltagere vil hydroxyurinstofdosis blive justeret efter behov baseret på blodtal for at etablere den optimale dosis.
Hvor det er nødvendigt, vil et ugentligt doseringsgennemsnit blive fastsat, således at behandlingen udelukkende kan foregå med lokalt tilgængelige og overkommelige 500 mg hydroxyurinstofkapsler.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
At sammenligne antallet af blodtransfusioner generelt og efter specifikke indikationer hos børn med seglcelleanæmi (SCA) før og under hydroxyurinstofbehandling
Tidsramme: Et år (tilmelding - måned 15)
|
Hyppighedsraten for transfusioner samlet og efter specifik indikation under screeningsfasen sammenlignet med behandlingsfasen
|
Et år (tilmelding - måned 15)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
At bestemme kliniske og laboratoriemæssige faktorer forbundet med reduktion af blodtransfusioner til børn med SCA på hydroxyurinstofbehandling
Tidsramme: Et år (tilmelding - måned 15)
|
Den relative risiko for transfusion på grund af de mest almindelige kliniske diagnoser og laboratoriefaktorer for børn med SCA i behandling med hydroxyurinstof.
|
Et år (tilmelding - måned 15)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
At vurdere gennemførligheden og sikkerheden af en farmakokinetisk (PK)-baseret hydroxyurinstofdosis inden for det forudsagte behandlingsområde for Uganda
Tidsramme: Et år (tilmelding - måned 15)
|
Procentdelen af vellykkede vurderinger af PK-dosering, defineret som vurderinger, der er fuldført i sin helhed, hvilket resulterer i generering af en PK-guidet startdosis. Forekomstraten af kliniske og laboratoriemæssige bivirkninger blandt dem, der startede med den PK-guidede hydroxyurinstofdosis under screeningsfasen sammenlignet med behandlingsfasen. |
Et år (tilmelding - måned 15)
|
|
At kvantificere antallet af SCA-relaterede komplikationer (inklusive slagtilfælde, sepsis og smerter) hos deltagere, der modtager PK-guidet hydroxyurinstof-dosering og inden for den overordnede kohorte på hydroxyurinstofbehandling
Tidsramme: Et år (tilmelding - måned 15)
|
Antallet af deltagere med seglcelle-relaterede komplikationer (inklusive slagtilfælde, sepsis og smerter) hos deltagere, der fik PK-guidet hydroxyurinstofdosering sammenlignet med frekvensen af hændelser i standarddoseringsgruppen.
|
Et år (tilmelding - måned 15)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Power-Hays A, Namazzi R, Dong M, Kazinga C, Kato C, Aliwuya S, McElhinney K, Conroy AL, Lane A, John C, Vinks AA, Latham T, Opoka RO, Ware RE. The feasibility of pharmacokinetic-based dosing of hydroxyurea for children with sickle cell anaemia in Uganda: Baseline results of the alternative dosing and prevention of transfusions trial. Br J Clin Pharmacol. 2025 Jun;91(6):1865-1872. doi: 10.1111/bcp.70071.
- Power-Hays A, Namazzi R, Dong M, Kazinga C, Kato C, Aliwuya S, McElhinney K, Conroy AL, Lane A, John C, Vinks AA, Latham T, Opoka RO, Ware RE. The feasibility of pharmacokinetic-based dosing of hydroxyurea for children with sickle cell anaemia in Uganda: Baseline results of the alternative dosing and prevention of transfusions trial. Br J Clin Pharmacol. 2025 Apr 13;91(6):1865-72. doi: 10.1002/bcp.70071. Online ahead of print.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
16. juni 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. oktober 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. december 2022
Først opslået (Faktiske)
22. december 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
7. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ADAPT
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .