Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Alternatieve dosering en preventie van transfusies (ADAPT)

7 april 2026 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Alternatieve dosering en preventie van transfusies (ADAPT): een prospectieve studie om de transfusievereisten voor kinderen met sikkelcelanemie te verminderen met behulp van op farmacokinetiek gebaseerde hydroxyurea-dosering

ADAPT is een prospectieve cohortstudie in het Jinja Regional Referral Hospital (JRRH), in de eerste plaats om het effect van hydroxyurea op het gebruik van bloedtransfusies te beoordelen en in de tweede plaats om de haalbaarheid van PK-geleide hydroxyurea-dosering te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hypothese

  • Het aantal ontvangen bloedtransfusies tijdens de behandelingsperiode met hydroxyurea zal met 50% afnemen in vergelijking met de periode vóór de behandeling.
  • Voor 80% van de deelnemers wordt een farmacokinetische startdosis gegenereerd.
  • Deelnemers aan PK-geleide hydroxyurea-behandeling zullen 25% minder bloedtransfusies nodig hebben tijdens hun eerste jaar van hydroxyurea dan degenen die een dosisverhoging ondergaan.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

100

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Oeganda
      • Jinja, Oeganda
        • Jinja Regional Referral Hospital (JRRH), Department of Paediatrics, Sickle Cell Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met gedocumenteerde HbSS-ziekte
  • Leeftijd: ≥ 12 maanden en ≤ 10 jaar op het moment van inschrijving
  • Ouder of voogd bereid en in staat geïnformeerde toestemming te geven
  • In staat om te voldoen aan alle studiegerelateerde behandelingen, evaluaties en follow-up

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige behandeling met hydroxyurea (of in de afgelopen 6 maanden)
  • Regelmatige bloedtransfusies (6 of meer in de afgelopen 12 maanden)
  • Transfusie binnen de laatste 30 dagen (tijdelijke uitsluiting)
  • Bekende maligniteiten of andere bekende chronische ziekten, inclusief maar niet beperkt tot actieve tuberculose, nierziekte
  • Huidige deelname aan andere therapeutische klinische onderzoeken, of binnen 6 maanden na eerdere ziektemodificerende behandelingen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling
Alle deelnemers krijgen een geïndividualiseerde PK hydroxyurea-beoordeling. Deelnemers bij wie het PK-proces met succes een dosis binnen het voorspelde behandelingsbereik van 15-35 mg/kg/dag genereert, starten met die gepersonaliseerde dosis. Deelnemers voor wie het proces geen startdosis hydroxyureum binnen het voorspelde behandelingsbereik genereert, vanwege mogelijke valkuilen bij laboratoriumafnames, serumopslag, monsterverwerking of hydroxyureumanalyse, beginnen met een standaarddosis van 20,0 ± 2,5 mg/kg/ dag. Voor alle deelnemers zal de hydroxyureumdosis naar behoefte worden aangepast op basis van bloedtellingen om de optimale dosis vast te stellen. Waar nodig zal een wekelijkse doseringsgemiddelde worden bepaald, zodat behandeling uitsluitend plaats kan vinden met lokaal verkrijgbare en betaalbare 500mg hydroxyurea capsules.
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Alle deelnemers krijgen een geïndividualiseerde PK hydroxyurea-beoordeling. Deelnemers bij wie het PK-proces met succes een dosis binnen het voorspelde behandelingsbereik van 15-35 mg/kg/dag genereert, starten met die gepersonaliseerde dosis. Deelnemers voor wie het proces geen startdosis hydroxyureum binnen het voorspelde behandelingsbereik genereert, vanwege mogelijke valkuilen bij laboratoriumafnames, serumopslag, monsterverwerking of hydroxyureumanalyse, beginnen met een standaarddosis van 20,0 ± 2,5 mg/kg/ dag. Voor alle deelnemers zal de hydroxyureumdosis naar behoefte worden aangepast op basis van bloedtellingen om de optimale dosis vast te stellen. Waar nodig zal een wekelijkse doseringsgemiddelde worden bepaald, zodat behandeling uitsluitend plaats kan vinden met lokaal verkrijgbare en betaalbare 500mg hydroxyurea capsules.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de tarieven van bloedtransfusies in het algemeen en volgens specifieke indicaties te vergelijken bij kinderen met sikkelcelanemie (SCA), voorafgaand aan en tijdens behandeling met hydroxyurea
Tijdsspanne: Een jaar (inschrijving - maand 15)
De incidentieverhouding van transfusies in het algemeen en per specifieke indicatie tijdens de screeningsfase in vergelijking met de behandelingsfase
Een jaar (inschrijving - maand 15)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om klinische en laboratoriumfactoren te bepalen die verband houden met een vermindering van het aantal bloedtransfusies bij kinderen met plotselinge hartstilstand die met hydroxyurea worden behandeld
Tijdsspanne: Een jaar (inschrijving - maand 15)
Het relatieve risico op transfusie als gevolg van de meest voorkomende klinische diagnoses en laboratoriumfactoren voor kinderen met SCA die met hydroxyurea worden behandeld.
Een jaar (inschrijving - maand 15)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de haalbaarheid en veiligheid te beoordelen van een op farmacokinetiek (PK) gebaseerde dosis hydroxyureum binnen het voorspelde behandelingsbereik voor Oeganda
Tijdsspanne: Een jaar (inschrijving - maand 15)

Het percentage succesvolle PK-doseringsbeoordelingen, gedefinieerd als volledig voltooide beoordelingen die resulteren in het genereren van een PK-gestuurde startdosis.

De incidentieverhouding van klinische en laboratoriumbijwerkingen bij degenen die begonnen met de PK-geleide hydroxyureumdosis tijdens de screeningsfase in vergelijking met de behandelingsfase.
Een jaar (inschrijving - maand 15)
Om het aantal SCA-gerelateerde complicaties (waaronder beroerte, sepsis en pijn) te kwantificeren bij deelnemers die PK-geleide hydroxyurea-dosering kregen en binnen het algehele cohort met hydroxyurea-behandeling
Tijdsspanne: Een jaar (inschrijving - maand 15)
Het aantal deelnemers met sikkelcelgerelateerde complicaties (waaronder beroerte, sepsis en pijn) bij deelnemers die PK-gestuurde hydroxyurea-dosering kregen in vergelijking met het aantal voorvallen in de standaarddoseringsgroep.
Een jaar (inschrijving - maand 15)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Medewerkers

Jinja Regional Referral Hospital (JRRH), Sickle Cell Clinic, Jinja, Uganda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 juni 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ADAPT

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren