カプセル化同種MPS-1療法の安全性と有効性
2023年4月10日 更新者：Sigilon Therapeutics, Inc.
ムコ多糖症1（MPS-1）の成人患者におけるSIG-005の第1/2相非盲検、逐次用量漸増、安全性、忍容性および有効性研究
SIG-005-121 は、MPS-1 の成人における SIG-005 の安全性、忍容性、および予備的な有効性を評価するための FIH、第 1/2 相、多施設、非盲検、逐次用量漸増試験です。
この研究では、18 歳以上の弱毒化 MPS-1 (Scheie または Hurler-Scheie) の男性および女性患者で SIG-005 の最大 3 つの漸増用量レベルを評価します。研究登録の12ヶ月前。
各コホートには3人の患者が含まれます。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供する
- 18歳以上の男女
- 弱毒化MPS-1（Hurler-ScheieまたはScheie）の診断
- -アルファ-L-イズロニダーゼ酵素活性レベルが正常範囲の下限の10％未満
- ERTによる前治療
- ERT から SIG-005 に移行したい
- -妊娠検査が陰性で出産の可能性のある女性患者
- 該当する場合、非常に効果的な避妊方法の使用
除外基準:
- 重症MPS-1の診断
- 造血幹細胞移植（HSCT）の既往
- 総 (IgG) 抗 IDUA 抗体の上昇の病歴
- 補助呼吸装置の使用
- 自力で歩けない
- -組換えhIDUAに対するアレルギー反応またはアナフィラキシーの病歴
- 体格指数（BMI）≧35
- -腹部癒着の病歴、クローン病、炎症性腸疾患、または術後の腹部癒着のリスクを高める疾患の病歴
- -全身麻酔または腹腔鏡手術の禁忌である重大な基礎疾患または併存疾患
- 妊娠中または授乳中の患者
- 遺伝子治療製品の事前投与
- -別の治験薬またはデバイス研究への参加
- プロトコルで定義されている異常な臨床検査値
- -スクリーニング訪問前の12か月間のアクティブなアルコール依存症または薬物中毒
- -研究に参加する前の5年間の活動的な悪性腫瘍または悪性腫瘍の病歴
- 最近の COVID-19 感染: 感染から回復してから 60 日以内
- 過去 60 日以内のワクチン接種 (SARS-CoV-2/COVID-19 のワクチンを含む)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SIG-005
SIG-005 は、ヒト由来のアルファ-L-イズロニダーゼ酵素 (hIDUA) を産生する球体で構成されています。
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SIG-005 スフィアの腹腔鏡下投与、hIDUA を生成するために非ウイルスベクターで遺伝子改変されたカプセル化された同種異系細胞療法
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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身体検査でベースラインから臨床的に有意な変化があった患者の数
時間枠：5年までのベースライン
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安全性と忍容性は、一般的な外観（頭、目、耳、鼻、のど）の評価、および心血管、皮膚のレビューによって評価される身体検査のベースラインからの臨床的に重要な変化を伴う患者の数を評価することによって評価されます。 、胃腸、泌尿生殖器、リンパ、筋骨格、神経および呼吸器系。
プロトコールで指定された来院時の身体検査は、患者の臨床状態に基づいて行われ、一般的な外観、心血管、胃腸、神経、および呼吸器の評価が含まれます。
ベースラインからの臨床的に重要な変化は、AE として捉えられます。
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5年までのベースライン
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バイタルサインがベースラインから臨床的に有意に変化した患者の数
時間枠：5年までのベースライン
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安全性と忍容性は、体温、呼吸数、着座血圧、脈拍などのバイタルサインがベースラインから臨床的に有意に変化した患者の数を評価することで評価されます。
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5年までのベースライン
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総 (IgG) IDUA 抗体力価がベースラインから臨床的に有意な変化を示した患者の数
時間枠：5年までのベースライン
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安全性と忍容性は、IDUAに対する総（IgG）抗体価がベースラインから臨床的に有意に変化した患者の数を評価することによって評価されます
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5年までのベースライン
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ベースラインからの臨床検査で臨床的に有意な変化があった患者の数
時間枠：5年までのベースライン
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安全性と忍容性は、血液学、血清化学、尿検査などの臨床検査でベースラインから臨床的に有意な変化を示した患者の数を評価することによって評価されます。
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5年までのベースライン
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CTCAE v5.0 で評価した、治療に伴う有害事象 (TEAE) がベースラインから臨床的に有意に変化した患者の数。
時間枠：5年までのベースライン
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安全性と忍容性は、CTCAE v5.0 で評価された TEAE のベースラインからの臨床的に有意な変化を伴う患者の数を評価することによって評価されます。
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5年までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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SIG-005投与後の血中α-L-イズロニダーゼ（IDUA）レベルにおけるSIG-005の効果を評価し特徴付ける
時間枠：5年までのベースライン
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ベースラインの時点からSIG-005の投与後5年までの血漿中のIDUAおよび白血球数のレベルを評価および特徴付ける。
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5年までのベースライン
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SIG-005の投与後の尿中のグリコサミノグリカン（GAG）レベルに対するSIG-005の効果を評価し特徴付ける。
時間枠：5年までのベースライン
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尿中の総GAG、HSおよびDSレベル、ならびに臨床的に重要な変化は、ベースライン時からSIG-005の投与後5年まで評価されます。
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5年までのベースライン
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肝臓と脾臓のボリュームの SIG-005 MRI 画像の効果を評価し特徴付ける
時間枠：5年までのベースライン
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肝臓および脾臓の非造影MRIを実施して、ベースライン時からSIG-005の投与後5年までの肝臓または脾臓の容積の臨床的に重要な変化を決定します。
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5年までのベースライン
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心電図 (ECG) による心臓測定に対する SIG-005 の効果を評価し、特性化する
時間枠：5年までのベースライン
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ベースラインの時点からSIG-005の投与後5年までの心臓測定値の臨床的に重要な変化を決定するために、安静時12誘導ECG評価が実行されます。
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5年までのベースライン
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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SIG-005 が健康評価および健康関連の生活の質に及ぼす影響を評価する
時間枠：5年までのベースライン
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健康および健康関連の生活の質に対する SIG-005 の効果は、12 項目の簡易健康調査 (SF-12) および 5 レベルの EuroQuol EQ-5D-5L アンケートへの回答におけるベースラインからの変化として測定されます。
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5年までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2021年11月15日
一次修了 (実際)
2022年12月13日
研究の完了 (実際)
2022年12月13日
試験登録日
最初に提出
2021年11月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月16日
最初の投稿 (実際)
2022年12月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年4月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年4月10日
最終確認日
2023年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- SIG-005-121
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。