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Seguridad y eficacia de la terapia MPS-1 alogénica encapsulada

10 de abril de 2023 actualizado por: Sigilon Therapeutics, Inc.

Un estudio de fase 1/2 abierto, secuencial de aumento de dosis, seguridad, tolerabilidad y eficacia de SIG-005 en pacientes adultos con mucopolisacaridosis 1 (MPS-1)

SIG-005-121 es un estudio FIH, Fase 1/2, multicéntrico, abierto, secuencial de aumento de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de SIG-005 en adultos con MPS-1. El estudio evaluará hasta tres niveles de dosis ascendentes de SIG-005 en pacientes masculinos y femeninos con MPS-1 atenuada (Scheie o Hurler-Scheie), de 18 años de edad o más, que recibieron Terapia de Reemplazo Enzimático (ERT) por un mínimo de 12 meses antes del ingreso al estudio. Cada cohorte incluirá 3 pacientes.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Clinical Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • Salford, Reino Unido
        • Clinical Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado
  • Hombre o mujer de 18 años o más
  • Diagnóstico de MPS-1 atenuada (Hurler-Scheie o Scheie)
  • Nivel de actividad de la enzima alfa-L-iduronidasa de menos del 10% del límite inferior del rango normal
  • Tratamiento previo con ERT
  • Dispuesto a la transición de ERT a SIG-005
  • Pacientes mujeres en edad fértil con prueba de embarazo negativa
  • Uso de métodos anticonceptivos altamente efectivos, si corresponde.

Criterio de exclusión:

  • Un diagnóstico de MPS-1 grave
  • Trasplante previo de progenitores hematopoyéticos (TPH)
  • Antecedentes de anticuerpos anti-IDUA totales (IgG) elevados
  • Uso de dispositivos de respiración asistida.
  • Incapaz de caminar de forma independiente.
  • Antecedentes de reacción alérgica o anafilaxia a hIDUA recombinante
  • Índice de masa corporal (IMC) ≥35
  • Antecedentes de adherencias abdominales, antecedentes médicos de enfermedad de Crohn, enfermedad inflamatoria intestinal o cualquier enfermedad que aumente el riesgo de adherencias abdominales posoperatorias
  • Enfermedad subyacente significativa o comorbilidades que son una contraindicación para la anestesia general o el procedimiento laparoscópico
  • Pacientes embarazadas o lactantes
  • Administración previa de un producto de terapia génica
  • Participación en otro estudio de dispositivo o medicamento en investigación
  • Valores de laboratorio anormales como se define en el protocolo
  • Alcoholismo activo o adicción a las drogas durante los 12 meses anteriores a la visita de selección
  • Neoplasia maligna activa o antecedentes de neoplasia maligna en los 5 años anteriores al ingreso al estudio
  • Infección reciente por COVID-19: dentro de los 60 días posteriores a la recuperación de la infección
  • Vacuna(s) en los últimos 60 días (incluidas las vacunas contra el SARS-CoV-2/COVID-19)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SIG-005
SIG-005 se compone de esferas productoras de enzima alfa-L-iduronidasa nativa humana (hIDUA)
Producto combinado: SIG-005 (esferas productoras de hIDUA)
Administración laparoscópica de esferas SIG-005, una terapia celular alogénica encapsulada modificada genéticamente con un vector no viral para producir hIDUA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en el examen físico
Periodo de tiempo: Línea base hasta 5 años
La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán evaluando el número de pacientes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en el examen físico evaluado mediante una evaluación de la apariencia general (cabeza, ojos, oídos, nariz y garganta), así como una revisión de la salud cardiovascular, dermatológica. , gastrointestinal, genitourinario, linfático, musculoesquelético, neurológico y respiratorio. Los exámenes físicos dirigidos en las visitas especificadas por el protocolo se basarán en el estado clínico del paciente e incluirán evaluaciones del aspecto general, cardiovasculares, gastrointestinales, neurológicas y respiratorias. Los cambios clínicamente significativos desde el inicio se capturarán como EA.
Línea base hasta 5 años
Número de pacientes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea base hasta 5 años
La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán evaluando el número de pacientes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los signos vitales, incluida la temperatura, la frecuencia respiratoria, la presión arterial en posición sentada y el pulso.
Línea base hasta 5 años
Número de pacientes con cambios clínicamente significativos en los títulos de anticuerpos IDUA totales (IgG) desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea base hasta 5 años
La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán evaluando el número de pacientes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los títulos de anticuerpos totales (IgG) contra IDUA.
Línea base hasta 5 años
Número de pacientes con cambios clínicamente significativos en las pruebas de laboratorio clínico desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea base hasta 5 años
La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán evaluando el número de pacientes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en las pruebas de laboratorio clínico, que incluyen hematología, química sérica y análisis de orina.
Línea base hasta 5 años
Número de pacientes con cambios clínicamente significativos en los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) desde el inicio, según lo evaluado por CTCAE v5.0.
Periodo de tiempo: Línea base hasta 5 años
La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán mediante la evaluación del número de pacientes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los TEAE según lo evaluado por CTCAE v5.0.
Línea base hasta 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar y caracterizar el efecto de SIG-005 en los niveles de α-L-iduronidasa (IDUA) en sangre después de la administración de SIG-005
Periodo de tiempo: Línea base hasta 5 años
Evaluar y caracterizar los niveles de IDUA y recuento de leucocitos en plasma sanguíneo desde el momento inicial hasta 5 años después de la administración de SIG-005.
Línea base hasta 5 años
Evaluar y caracterizar el efecto de SIG-005 sobre los niveles de glicosaminoglicanos (GAG) en la orina luego de la administración de SIG-005.
Periodo de tiempo: Línea base hasta 5 años
Los niveles totales de GAG, HS y DS en la orina y cualquier cambio clínicamente significativo se evaluarán desde el momento inicial hasta 5 años después de la administración de SIG-005.
Línea base hasta 5 años
Para evaluar y caracterizar el efecto de las imágenes de resonancia magnética SIG-005 del volumen del hígado y el bazo
Periodo de tiempo: Línea base hasta 5 años
Se realizará una resonancia magnética sin contraste del hígado y el bazo para determinar cualquier cambio clínicamente significativo en el volumen del hígado o del bazo desde el momento inicial hasta 5 años después de la administración de SIG-005.
Línea base hasta 5 años
Evaluar y caracterizar el efecto de SIG-005 en mediciones cardíacas mediante electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Línea base hasta 5 años
Se realizarán evaluaciones de ECG de 12 derivaciones en reposo para determinar cualquier cambio clínicamente significativo en las mediciones cardíacas desde el momento inicial hasta 5 años después de la administración de SIG-005.
Línea base hasta 5 años

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar el efecto del SIG-005 en la evaluación de la salud y la calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: Línea base hasta 5 años
El efecto de SIG-005 en la salud y la calidad de vida relacionada con la salud se medirá como cambios desde el inicio en las respuestas a la Encuesta de Salud de Forma Corta de 12 Elementos (SF-12) y el cuestionario EuroQuol EQ-5D-5L de 5 niveles.
Línea base hasta 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Sigilon Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

15 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

13 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

13 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

27 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de abril de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2023

Última verificación

1 de abril de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • SIG-005-121

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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