Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность инкапсулированной аллогенной терапии MPS-1

10 апреля 2023 г. обновлено: Sigilon Therapeutics, Inc.

Открытое исследование фазы 1/2, последовательное повышение дозы, безопасность, переносимость и эффективность SIG-005 у взрослых пациентов с мукополисахаридозами 1 (MPS-1)

SIG-005-121 — это FIH, фаза 1/2, многоцентровое открытое исследование с последовательным увеличением дозы для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности SIG-005 у взрослых с MPS-1. В исследовании будет оцениваться до трех возрастающих уровней дозы SIG-005 у пациентов мужского и женского пола с аттенуированным MPS-1 (Scheie или Hurler-Scheie), в возрасте 18 лет и старше, которые получали ферментную заместительную терапию (ЗТ) в течение как минимум за 12 месяцев до начала исследования. Каждая когорта будет включать по 3 пациента.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Способны и готовы дать информированное согласие
  • Мужчина или женщина в возрасте 18 лет и старше
  • Диагностика ослабленного MPS-1 (Hurler-Scheie или Scheie)
  • Уровень активности фермента альфа-L-идуронидазы менее 10% от нижней границы нормального диапазона
  • Предшествующее лечение ФЗТ
  • Готов перейти с ERT на SIG-005
  • Пациентки детородного возраста с отрицательным тестом на беременность
  • Использование высокоэффективного метода контрацепции, если применимо

Критерий исключения:

  • Диагноз тяжелого МПС-1
  • Предыдущая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
  • История повышенного общего (IgG) антитела к IDUA
  • Использование вспомогательных дыхательных устройств
  • Не может ходить самостоятельно
  • Аллергическая реакция или анафилаксия на рекомбинантный hIDUA в анамнезе.
  • Индекс массы тела (ИМТ) ≥35
  • Спаечный процесс в брюшной полости в анамнезе, история болезни Крона, воспалительное заболевание кишечника или любое заболевание, повышающее риск возникновения послеоперационных спаек в брюшной полости.
  • Серьезное основное заболевание или сопутствующие заболевания, которые являются противопоказанием для общей анестезии или лапароскопической процедуры.
  • Беременные или кормящие пациенты
  • Предварительное введение продукта генной терапии
  • Участие в другом исследовании исследуемого лекарственного средства или устройства
  • Аномальные лабораторные значения, как определено в протоколе
  • Активный алкоголизм или наркомания в течение 12 месяцев до скринингового визита
  • Активное злокачественное новообразование или злокачественное новообразование в анамнезе за 5 лет до включения в исследование
  • Недавнее заражение COVID-19: в течение 60 дней после выздоровления от инфекции
  • Прививки за последние 60 дней (включая вакцины против SARS-CoV-2/COVID-19)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: СИГ-005
SIG-005 состоит из человеческого нативного фермента альфа-L-идуронидазы (hIDUA), продуцирующего сферы.
Комбинированный продукт: SIG-005 (производящие сферы hIDUA)
Лапароскопическое введение сфер SIG-005, инкапсулированной аллогенной клеточной терапии, генетически модифицированной невирусным вектором для получения hIDUA

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов с клинически значимыми изменениями по сравнению с исходным уровнем при физикальном обследовании
Временное ограничение: Базовый до 5 лет
Безопасность и переносимость будут оцениваться путем оценки количества пациентов с клинически значимыми изменениями по сравнению с исходным уровнем при физикальном обследовании, оцениваемом по оценке общего внешнего вида (голова, глаза, уши, нос и горло), а также обзору сердечно-сосудистых, дерматологических , желудочно-кишечной, мочеполовой, лимфатической, опорно-двигательной, нервной и дыхательной систем. Направленные физические осмотры во время посещений, указанных в протоколе, будут основываться на клиническом статусе пациента и будут включать общий внешний вид, сердечно-сосудистые, желудочно-кишечные, неврологические и респираторные оценки. Клинически значимые изменения по сравнению с исходным уровнем будут фиксироваться как НЯ.
Базовый до 5 лет
Количество пациентов с клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый до 5 лет
Безопасность и переносимость будут оцениваться путем оценки количества пациентов с клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем, включая температуру, частоту дыхания, артериальное давление в положении сидя и пульс.
Базовый до 5 лет
Количество пациентов с клинически значимыми изменениями общего (IgG) титра антител к IDUA по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый до 5 лет
Безопасность и переносимость будут оцениваться путем оценки количества пациентов с клинически значимыми изменениями общего (IgG) титра антител против IDUA по сравнению с исходным уровнем.
Базовый до 5 лет
Количество пациентов с клинически значимыми изменениями клинико-лабораторных показателей по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый до 5 лет
Безопасность и переносимость будут оцениваться путем оценки количества пациентов с клинически значимыми изменениями по сравнению с исходным уровнем в клинических лабораторных тестах, включая гематологию, биохимический анализ сыворотки и анализ мочи.
Базовый до 5 лет
Количество пациентов с клинически значимыми изменениями в нежелательных явлениях, возникающих при лечении (TEAE), по сравнению с исходным уровнем, согласно оценке CTCAE v5.0.
Временное ограничение: Базовый до 5 лет
Безопасность и переносимость будут оцениваться путем оценки количества пациентов с клинически значимыми изменениями TEAE по сравнению с исходным уровнем по оценке CTCAE v5.0.
Базовый до 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить и охарактеризовать влияние SIG-005 на уровни α-L-идуронидазы (IDUA) в крови после введения SIG-005.
Временное ограничение: Базовый до 5 лет
Оценить и охарактеризовать уровни IDUA и количество лейкоцитов в плазме крови от исходного уровня до 5 лет после введения SIG-005.
Базовый до 5 лет
Оценить и охарактеризовать влияние SIG-005 на уровни гликозаминогликанов (GAG) в моче после введения SIG-005.
Временное ограничение: Базовый до 5 лет
Общие уровни ГАГ, HS и DS в моче и любые клинически значимые изменения будут оцениваться с момента исходного уровня до 5 лет после введения SIG-005.
Базовый до 5 лет
Оценить и охарактеризовать влияние МРТ-изображений SIG-005 на объем печени и селезенки.
Временное ограничение: Базовый до 5 лет
МРТ печени и селезенки без контраста будет выполняться для определения любых клинически значимых изменений объема печени или селезенки по сравнению с исходным уровнем в течение 5 лет после введения SIG-005.
Базовый до 5 лет
Оценить и охарактеризовать влияние SIG-005 на сердечные измерения с помощью электрокардиограммы (ЭКГ).
Временное ограничение: Базовый до 5 лет
Оценки ЭКГ в 12 отведениях в покое будут выполняться для определения любых клинически значимых изменений в сердечных измерениях от исходного уровня до 5 лет после введения SIG-005.
Базовый до 5 лет

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить влияние SIG-005 на оценку состояния здоровья и качество жизни, связанное со здоровьем.
Временное ограничение: Базовый до 5 лет
Влияние SIG-005 на здоровье и качество жизни, связанное со здоровьем, будет измеряться как изменения по сравнению с исходным уровнем в ответах на Краткий опросник о состоянии здоровья из 12 пунктов (SF-12) и 5-уровневый вопросник EuroQuol EQ-5D-5L.
Базовый до 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sigilon Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

15 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 декабря 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 декабря 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 апреля 2023 г.

Последняя проверка

1 апреля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Другие идентификационные номера исследования

  • SIG-005-121

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования МПС I

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Panama

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться