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Segurança e eficácia da terapia de MPS-1 alogênica encapsulada

10 de abril de 2023 atualizado por: Sigilon Therapeutics, Inc.

Um estudo de fase 1/2 aberto, escalonamento sequencial de dose, segurança, tolerabilidade e eficácia do SIG-005 em pacientes adultos com mucopolissacaridoses 1 (MPS-1)

O SIG-005-121 é um FIH, Fase 1/2, multicêntrico, aberto, estudo sequencial de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar do SIG-005 em adultos com MPS-1. O estudo avaliará até três níveis crescentes de dose de SIG-005 em pacientes do sexo masculino e feminino com MPS-1 atenuada (Scheie ou Hurler-Scheie), com 18 anos de idade ou mais, que receberam Terapia de Reposição Enzimática (TRE) por um período mínimo de 12 meses antes da entrada no estudo. Cada coorte incluirá 3 pacientes.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Clinical Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • Salford, Reino Unido
        • Clinical Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Capaz e disposto a fornecer consentimento informado
  • Homem ou mulher com 18 anos ou mais
  • Diagnóstico de MPS-1 atenuada (Hurler-Scheie ou Scheie)
  • Nível de atividade da enzima alfa-L-iduronidase inferior a 10% do limite inferior da faixa normal
  • Tratamento prévio com TRE
  • Disposto a fazer a transição de ERT para SIG-005
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar com teste de gravidez negativo
  • Uso de método contraceptivo altamente eficaz, se aplicável

Critério de exclusão:

  • Um diagnóstico de MPS-1 grave
  • Transplante anterior de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
  • História de anticorpo anti-IDUA total elevado (IgG)
  • Uso de dispositivos respiratórios auxiliares
  • Incapaz de andar de forma independente
  • História de reação alérgica ou anafilaxia a hIDUA recombinante
  • Índice de massa corporal (IMC) ≥35
  • Histórico de aderências abdominais, histórico médico de doença de Crohn, doença inflamatória intestinal ou qualquer doença que aumente o risco de aderências abdominais pós-operatórias
  • Doença subjacente significativa ou comorbidades que são uma contraindicação para anestesia geral ou procedimento laparoscópico
  • Pacientes grávidas ou lactantes
  • Administração prévia de um produto de terapia genética
  • Participação em outro estudo de medicamento ou dispositivo experimental
  • Valores laboratoriais anormais, conforme definido no protocolo
  • Alcoolismo ativo ou dependência de drogas durante os 12 meses anteriores à visita de triagem
  • Malignidade ativa ou história de malignidade nos 5 anos anteriores à entrada no estudo
  • Infecção recente por COVID-19: dentro de 60 dias após a recuperação da infecção
  • Vacinação(ões) nos últimos 60 dias (incluindo vacinas para SARS-CoV-2/COVID-19)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SIG-005
SIG-005 é composto de esferas produtoras de enzima alfa-L-iduronidase nativa humana (hIDUA)
Produto combinado: SIG-005 (esferas produtoras hIDUA)
Administração laparoscópica de esferas SIG-005, uma terapia celular alogênica encapsulada geneticamente modificada com um vetor não viral para produzir hIDUA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes com alterações clinicamente significativas desde o início no exame físico
Prazo: Linha de base até 5 anos
A segurança e a tolerabilidade serão avaliadas avaliando o número de pacientes com alterações clinicamente significativas desde o início no exame físico, conforme avaliado por uma avaliação da aparência geral (cabeça, olhos, ouvidos, nariz e garganta), bem como revisão de problemas cardiovasculares, dermatológicos , gastrointestinal, geniturinário, linfático, musculoesquelético, neurológico e respiratório. Os exames físicos direcionados nas visitas especificadas pelo protocolo serão baseados no estado clínico do paciente e incluirão a aparência geral, avaliações cardiovasculares, gastrointestinais, neurológicas e respiratórias. Alterações clinicamente significativas desde a linha de base serão capturadas como EAs.
Linha de base até 5 anos
Número de pacientes com alterações clinicamente significativas nos sinais vitais desde o início
Prazo: Linha de base até 5 anos
A segurança e a tolerabilidade serão avaliadas avaliando o número de pacientes com alterações clinicamente significativas desde a linha de base nos sinais vitais, incluindo temperatura, frequência respiratória, pressão arterial sentada e pulso.
Linha de base até 5 anos
Número de pacientes com alterações clinicamente significativas nos títulos totais de anticorpos IDUA (IgG) desde o início
Prazo: Linha de base até 5 anos
A segurança e a tolerabilidade serão avaliadas avaliando o número de pacientes com alterações clinicamente significativas desde a linha de base nos títulos de anticorpos totais (IgG) contra IDUA
Linha de base até 5 anos
Número de pacientes com alterações clinicamente significativas em exames laboratoriais clínicos desde o início
Prazo: Linha de base até 5 anos
A segurança e a tolerabilidade serão avaliadas avaliando o número de pacientes com alterações clinicamente significativas desde a linha de base em testes laboratoriais clínicos, incluindo hematologia, química sérica e urinálise.
Linha de base até 5 anos
Número de pacientes com alterações clinicamente significativas em eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) desde o início, conforme avaliado por CTCAE v5.0.
Prazo: Linha de base até 5 anos
A segurança e a tolerabilidade serão avaliadas avaliando o número de pacientes com alterações clinicamente significativas desde a linha de base em TEAEs conforme avaliado por CTCAE v5.0.
Linha de base até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar e caracterizar o efeito do SIG-005 nos níveis de α-L-iduronidase (IDUA) no sangue após a administração do SIG-005
Prazo: Linha de base até 5 anos
Avaliar e caracterizar os níveis de IDUA e contagem de leucócitos no plasma sanguíneo desde o início até 5 anos após a administração de SIG-005.
Linha de base até 5 anos
Avaliar e caracterizar o efeito do SIG-005 nos níveis de glicosaminoglicanos (GAG) na urina após a administração do SIG-005.
Prazo: Linha de base até 5 anos
Os níveis totais de GAG, HS e DS na urina e quaisquer alterações clinicamente significativas serão avaliados desde o início até 5 anos após a administração de SIG-005.
Linha de base até 5 anos
Avaliar e caracterizar o efeito das imagens de ressonância magnética SIG-005 do volume do fígado e baço
Prazo: Linha de base até 5 anos
A ressonância magnética sem contraste do fígado e baço será realizada para determinar quaisquer alterações clinicamente significativas no volume do fígado ou baço desde o momento da linha de base até 5 anos após a administração de SIG-005.
Linha de base até 5 anos
Avaliar e caracterizar o efeito do SIG-005 nas medições cardíacas via eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Linha de base até 5 anos
Avaliações de ECG de 12 derivações em repouso serão realizadas para determinar quaisquer alterações clinicamente significativas nas medições cardíacas desde o momento da linha de base até 5 anos após a administração de SIG-005.
Linha de base até 5 anos

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar o efeito do SIG-005 na avaliação da saúde e na qualidade de vida relacionada à saúde
Prazo: Linha de base até 5 anos
O efeito do SIG-005 na saúde e na qualidade de vida relacionada à saúde será medido como alterações desde a linha de base em respostas à Pesquisa de Saúde de Formulário Resumido de 12 itens (SF-12) e ao questionário EuroQuol EQ-5D-5L de 5 níveis
Linha de base até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Sigilon Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

15 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

13 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

13 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de dezembro de 2022

Primeira postagem (Real)

27 de dezembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de abril de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de abril de 2023

Última verificação

1 de abril de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • SIG-005-121

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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