Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av innkapslet allogen MPS-1-terapi

10. april 2023 oppdatert av: Sigilon Therapeutics, Inc.

En fase 1/2 studie med åpen etikett, sekvensiell doseøkning, sikkerhet, tolerabilitet og effekt av SIG-005 hos voksne pasienter med mukopolysakkaridose 1 (MPS-1)

SIG-005-121 er en FIH, fase 1/2, multisenter, åpen, sekvensiell doseeskalerende studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og den foreløpige effekten av SIG-005 hos voksne med MPS-1. Studien vil evaluere opptil tre stigende dosenivåer av SIG-005 hos mannlige og kvinnelige pasienter med svekket MPS-1 (Scheie eller Hurler-Scheie), 18 år eller eldre, som fikk enzymerstatningsterapi (ERT) i et minimum. 12 måneder før studiestart. Hver kohort vil omfatte 3 pasienter.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Clinical Study Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Clinical Study Site
      • Salford, Storbritannia
        • Clinical Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kan og er villig til å gi informert samtykke
  • Mann eller kvinne på 18 år eller eldre
  • Diagnose av svekket MPS-1 (Hurler-Scheie eller Scheie)
  • Alpha-L-iduronidase enzymaktivitetsnivå på mindre enn 10 % av den nedre grensen for normalområdet
  • Forutgående behandling med ERT
  • Villig til overgang fra ERT til SIG-005
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder med negativ graviditetstest
  • Bruk av svært effektiv prevensjonsmetode hvis aktuelt

Ekskluderingskriterier:

  • En diagnose av alvorlig MPS-1
  • Tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
  • Anamnese med forhøyet totalt (IgG) anti-IDUA-antistoff
  • Bruk av åndedrettshjelpemidler
  • Kan ikke gå selvstendig
  • Anamnese med allergisk reaksjon eller anafylaksi mot rekombinant hIDUA
  • Kroppsmasseindeks (BMI) ≥35
  • Anamnese med abdominale adhesjoner, medisinsk historie med Crohns sykdom, inflammatorisk tarmsykdom eller enhver sykdom som øker risikoen for postoperative abdominale adhesjoner
  • Betydelig underliggende sykdom eller komorbiditeter som er en kontraindikasjon for generell anestesi eller laparoskopisk prosedyre
  • Gravide eller ammende pasienter
  • Tidligere administrering av et genterapiprodukt
  • Deltakelse i en annen medisin- eller utstyrsstudie
  • Unormale laboratorieverdier som definert i protokollen
  • Aktiv alkoholisme eller rusavhengighet i løpet av 12 måneder før screeningbesøket
  • Aktiv malignitet eller historie med malignitet i de 5 årene før studiestart
  • Nylig COVID-19-infeksjon: innen 60 dager etter bedring etter infeksjon
  • Vaksinasjon(er) innen de siste 60 dagene (inkludert vaksiner for SARS-CoV-2/COVID-19)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SIG-005
SIG-005 består av humane native alfa-L-iduronidase enzym (hIDUA) produserende kuler
Kombinasjonsprodukt: SIG-005 (hIDUA-produserende sfærer)
Laparoskopisk administrering av SIG-005-sfærer, en innkapslet allogen celleterapi genmodifisert med en ikke-viral vektor for å produsere hIDUA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med klinisk signifikante endringer fra baseline i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Baseline opptil 5 år
Sikkerhet og tolerabilitet vil bli vurdert ved å evaluere antall pasienter med klinisk signifikante endringer fra baseline i fysisk undersøkelse som vurderes ved en vurdering av generelt utseende (hode, øyne, ører, nese og svelg), samt gjennomgang av kardiovaskulære, dermatologiske , gastrointestinale, genitourinære, lymfatiske, muskuloskeletale, nevrologiske og respiratoriske systemer. Rettede fysiske undersøkelser ved protokollspesifiserte besøk vil være basert på pasientens kliniske status og vil inkludere generelt utseende, kardiovaskulære, gastrointestinale, nevrologiske og respiratoriske vurderinger. Klinisk signifikante endringer fra baseline vil bli fanget opp som AE.
Baseline opptil 5 år
Antall pasienter med klinisk signifikante endringer i vitale tegn fra baseline
Tidsramme: Baseline opptil 5 år
Sikkerhet og tolerabilitet vil bli vurdert ved å evaluere antall pasienter med klinisk signifikante endringer fra baseline i vitale tegn, inkludert temperatur, respirasjonsfrekvens, sittende blodtrykk og puls.
Baseline opptil 5 år
Antall pasienter med klinisk signifikante endringer i totale (IgG) IDUA-antistofftitere fra baseline
Tidsramme: Baseline opptil 5 år
Sikkerhet og tolerabilitet vil bli vurdert ved å evaluere antall pasienter med klinisk signifikante endringer fra baseline i totale (IgG) antistofftitere mot IDUA
Baseline opptil 5 år
Antall pasienter med klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorietester fra baseline
Tidsramme: Baseline opptil 5 år
Sikkerhet og tolerabilitet vil bli vurdert ved å evaluere antall pasienter med klinisk signifikante endringer fra baseline i kliniske laboratorietester, inkludert hematologi, serumkjemi og urinanalyse.
Baseline opptil 5 år
Antall pasienter med klinisk signifikante endringer i behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) fra baseline, som vurdert av CTCAE v5.0.
Tidsramme: Baseline opptil 5 år
Sikkerhet og tolerabilitet vil bli vurdert ved å evaluere antall pasienter med klinisk signifikante endringer fra baseline i TEAE som vurdert av CTCAE v5.0.
Baseline opptil 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere og karakterisere effekten av SIG-005 i nivåer av α-L-iduronidase (IDUA) i blod etter administrering av SIG-005
Tidsramme: Baseline opptil 5 år
For å evaluere og karakterisere nivåer av IDUA og leukocyttantall i blodplasma fra tidspunktet for baseline opp til 5 år etter administrering av SIG-005.
Baseline opptil 5 år
For å evaluere og karakterisere effekten av SIG-005 på glykosaminoglykaner (GAG) nivåer i urin etter administrering av SIG-005.
Tidsramme: Baseline opptil 5 år
Totale GAG-, HS- og DS-nivåer i urin og eventuelle klinisk signifikante endringer vil bli vurdert fra tidspunktet for baseline opp til 5 år etter administrering av SIG-005.
Baseline opptil 5 år
For å evaluere og karakterisere effekten av SIG-005 MR-bilder av lever- og miltvolum
Tidsramme: Baseline opptil 5 år
Ikke-kontrast MR av lever og milt vil bli utført for å bestemme eventuelle klinisk signifikante endringer i lever eller miltvolum fra tidspunktet for baseline opp til 5 år etter administrering av SIG-005.
Baseline opptil 5 år
For å evaluere og karakterisere effekten av SIG-005 på hjertemålinger via elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Baseline opptil 5 år
Hvile-EKG-vurderinger med 12 avledninger vil bli utført for å bestemme eventuelle klinisk signifikante endringer i hjertemålinger fra tidspunktet for baseline opp til 5 år etter administrering av SIG-005.
Baseline opptil 5 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Å vurdere effekten av SIG-005 på helsevurdering og helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Baseline opptil 5 år
Effekten av SIG-005 på helse og helserelatert livskvalitet vil bli målt som endringer fra baseline i svar på 12-Item Short Form Health Survey (SF-12) og 5-nivå EuroQuol EQ-5D-5L spørreskjemaet
Baseline opptil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sigilon Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

15. november 2021

Primær fullføring (Faktiske)

13. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

13. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

27. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

  • SIG-005-121

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på MPS I

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United States

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere