Bezpieczeństwo i skuteczność enkapsulowanej allogenicznej terapii MPS-1
10 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Sigilon Therapeutics, Inc.
Otwarte badanie fazy 1/2 z sekwencyjnym zwiększaniem dawki, bezpieczeństwem, tolerancją i skutecznością SIG-005 u dorosłych pacjentów z mukopolisacharydozą 1 (MPS-1)
SIG-005-121 to FIH, faza 1/2, wieloośrodkowe, otwarte badanie sekwencyjnego zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności SIG-005 u dorosłych z MPS-1.
Badanie będzie oceniać do trzech rosnących poziomów dawek SIG-005 u pacjentów płci męskiej i żeńskiej z atenuowanym MPS-1 (Scheie lub Hurler-Scheie), w wieku 18 lat lub starszych, którzy otrzymali enzymatyczną terapię zastępczą (ERT) przez co najmniej 12 miesięcy przed rozpoczęciem studiów.
Każda kohorta będzie obejmowała 3 pacjentów.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Porto Alegre, Brazylia
- Clinical Study Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Clinical Study Site
-
Salford, Zjednoczone Królestwo
- Clinical Study Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody
- Mężczyzna lub kobieta w wieku 18 lat lub starsza
- Diagnoza atenuowanego MPS-1 (Hurler-Scheie lub Scheie)
- Poziom aktywności enzymu alfa-L-iduronidazy poniżej 10% dolnej granicy normy
- Wcześniejsze leczenie ERT
- Chęć przejścia z ERT na SIG-005
- Pacjentki w wieku rozrodczym z ujemnym wynikiem testu ciążowego
- Stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji, jeśli dotyczy
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoznanie ciężkiego MPS-1
- Przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych w przeszłości (HSCT)
- Historia podwyższonego całkowitego (IgG) przeciwciała anty-IDUA
- Korzystanie z urządzeń wspomagających oddychanie
- Niezdolny do samodzielnego chodzenia
- Historia reakcji alergicznej lub anafilaksji na rekombinowany hIDUA
- Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥35
- Historia zrostów brzusznych, historia medyczna choroby Leśniowskiego-Crohna, choroby zapalnej jelit lub jakiejkolwiek choroby, która zwiększa ryzyko pooperacyjnych zrostów brzusznych
- Istotna choroba podstawowa lub choroby współistniejące, które są przeciwwskazaniem do znieczulenia ogólnego lub zabiegu laparoskopowego
- Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią
- Uprzednie podanie produktu terapii genowej
- Uczestnictwo w innym badaniu badanym nad lekiem lub urządzeniem
- Nieprawidłowe wartości laboratoryjne określone w protokole
- Czynny alkoholizm lub narkomania w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową
- Aktywna choroba nowotworowa lub historia choroby nowotworowej w ciągu 5 lat przed rozpoczęciem badania
- Niedawna infekcja COVID-19: w ciągu 60 dni od wyzdrowienia
- Szczepienia w ciągu ostatnich 60 dni (w tym szczepionki przeciwko SARS-CoV-2/COVID-19)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: SIG-005
SIG-005 składa się z ludzkich natywnych enzymów alfa-L-iduronidazy (hIDUA) wytwarzających kulki
|
Laparoskopowe podawanie kulek SIG-005, zamkniętej allogenicznej terapii komórkowej zmodyfikowanej genetycznie wektorem niewirusowym w celu wytworzenia hIDUA
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami w badaniu fizykalnym w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Baza do 5 lat
|
Bezpieczeństwo i tolerancja zostaną ocenione poprzez ocenę liczby pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami w badaniu fizykalnym w porównaniu z wartościami początkowymi, ocenianymi na podstawie oceny ogólnego wyglądu (głowa, oczy, uszy, nos i gardło), jak również przeglądu układu sercowo-naczyniowego, dermatologicznego , układu pokarmowego, moczowo-płciowego, limfatycznego, mięśniowo-szkieletowego, neurologicznego i oddechowego.
Ukierunkowane badania fizykalne podczas wizyt określonych w protokole będą oparte na stanie klinicznym pacjenta i będą obejmować ocenę ogólnego wyglądu, układu sercowo-naczyniowego, żołądkowo-jelitowego, neurologicznego i oddechowego.
Klinicznie istotne zmiany w stosunku do wartości wyjściowych zostaną zarejestrowane jako zdarzenia niepożądane.
|
Baza do 5 lat
|
|
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Baza do 5 lat
|
Bezpieczeństwo i tolerancja zostaną ocenione poprzez ocenę liczby pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami w zakresie parametrów życiowych, w tym temperatury, częstości oddechów, ciśnienia krwi w pozycji siedzącej i tętna, w stosunku do wartości wyjściowych.
|
Baza do 5 lat
|
|
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami mian całkowitych (IgG) przeciwciał przeciwko IDUA w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Baza do 5 lat
|
Bezpieczeństwo i tolerancja zostaną ocenione poprzez ocenę liczby pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami mian przeciwciał całkowitych (IgG) przeciwko IDUA w porównaniu z wartością wyjściową
|
Baza do 5 lat
|
|
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami w klinicznych badaniach laboratoryjnych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Baza do 5 lat
|
Bezpieczeństwo i tolerancja zostaną ocenione poprzez ocenę liczby pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami w klinicznych badaniach laboratoryjnych, w tym hematologii, biochemii surowicy i analizie moczu, w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Baza do 5 lat
|
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w zdarzeniach niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) w porównaniu z wartością wyjściową, zgodnie z oceną CTCAE v5.0.
Ramy czasowe: Baza do 5 lat
|
Bezpieczeństwo i tolerancja zostaną ocenione poprzez ocenę liczby pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami TEAE w porównaniu z wartością wyjściową, zgodnie z oceną CTCAE v5.0.
|
Baza do 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena i scharakteryzowanie wpływu SIG-005 na poziom α-L-iduronidazy (IDUA) we krwi po podaniu SIG-005
Ramy czasowe: Baza do 5 lat
|
Ocena i scharakteryzowanie poziomów IDUA i liczby leukocytów w osoczu krwi od czasu wyjściowego do 5 lat po podaniu SIG-005.
|
Baza do 5 lat
|
|
Ocena i scharakteryzowanie wpływu SIG-005 na poziomy glikozaminoglikanów (GAG) w moczu po podaniu SIG-005.
Ramy czasowe: Baza do 5 lat
|
Całkowite poziomy GAG, HS i DS w moczu oraz wszelkie klinicznie istotne zmiany będą oceniane od czasu początkowego do 5 lat po podaniu SIG-005.
|
Baza do 5 lat
|
|
Ocena i scharakteryzowanie wpływu obrazów MRI SIG-005 na objętość wątroby i śledziony
Ramy czasowe: Baza do 5 lat
|
Wykonane zostanie badanie MRI wątroby i śledziony bez kontrastu w celu określenia wszelkich klinicznie istotnych zmian w objętości wątroby lub śledziony od czasu początkowego do 5 lat po podaniu SIG-005.
|
Baza do 5 lat
|
|
Aby ocenić i scharakteryzować wpływ SIG-005 na pomiary serca za pomocą elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Baza do 5 lat
|
Ocena spoczynkowego 12-odprowadzeniowego EKG zostanie przeprowadzona w celu określenia wszelkich klinicznie istotnych zmian w pomiarach serca od czasu początkowego do 5 lat po podaniu SIG-005.
|
Baza do 5 lat
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena wpływu SIG-005 na ocenę stanu zdrowia i jakość życia związaną ze zdrowiem
Ramy czasowe: Baza do 5 lat
|
Wpływ kwestionariusza SIG-005 na zdrowie i jakość życia związaną ze zdrowiem będzie mierzony jako zmiany w odpowiedziach na 12-itemową krótką ankietę zdrowotną (SF-12) i 5-poziomowy kwestionariusz EuroQuol EQ-5D-5L w stosunku do wartości wyjściowych
|
Baza do 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
15 listopada 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 grudnia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 grudnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 listopada 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 grudnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 grudnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 kwietnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 kwietnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- SIG-005-121
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .