캡슐화 동종이계 MPS-1 요법의 안전성 및 효능
2023년 4월 10일 업데이트: Sigilon Therapeutics, Inc.
Mucopolysaccharidoses 1(MPS-1) 성인 환자에서 SIG-005의 1/2상 오픈 라벨, 순차적 용량 증가, 안전성, 내약성 및 효능 연구
SIG-005-121은 MPS-1을 가진 성인에서 SIG-005의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 FIH, Phase 1/2, 다기관, 오픈 라벨, 순차적 용량 증량 연구입니다.
이 연구는 약독화 MPS-1(Scheie 또는 Hurler-Scheie)이 있는 18세 이상의 남성 및 여성 환자를 대상으로 SIG-005의 최대 3개 상승 용량 수준을 평가하며 최소 효소 대체 요법(ERT)을 받았습니다. 연구 시작 12개월 전.
각 집단에는 3명의 환자가 포함됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있음
- 만 18세 이상 남녀
- 감쇠된 MPS-1(Hurler-Scheie 또는 Scheie)의 진단
- 알파-L-이두로니다아제 효소활성도 정상범위 하한치의 10% 미만
- ERT로 사전 치료
- ERT에서 SIG-005로 전환하려는 의지
- 임신 테스트 결과가 음성인 가임기 여성 환자
- 해당되는 경우 매우 효과적인 피임법 사용
제외 기준:
- 중증 MPS-1 진단
- 이전 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)
- 총(IgG) 항-IDUA 항체 상승 이력
- 보조 호흡 장치 사용
- 독립적으로 걸을 수 없음
- 재조합 hIDUA에 대한 알레르기 반응 또는 아나필락시스의 병력
- 체질량지수(BMI) ≥35
- 복부 유착의 병력, 크론병의 병력, 염증성 장 질환 또는 수술 후 복부 유착의 위험을 증가시키는 질병
- 전신 마취 또는 복강경 시술에 금기인 중대한 기저 질환 또는 동반 질환
- 임신 또는 수유중인 환자
- 유전자 치료제의 사전 투여
- 다른 연구 의약품 또는 장치 연구에 참여
- 프로토콜에 정의된 비정상적인 실험실 값
- 스크리닝 방문 전 12개월 동안 활동성 알코올 중독 또는 약물 중독
- 활동성 악성 종양 또는 연구 시작 전 5년 동안의 악성 병력
- 최근 COVID-19 감염: 감염에서 회복된 후 60일 이내
- 지난 60일 이내의 예방접종(SARS-CoV-2/COVID-19 백신 포함)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SIG-005
SIG-005는 인간 고유의 알파-L-이두로니다제 효소(hIDUA) 생성 구체로 구성됩니다.
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HIDUA를 생성하기 위해 비바이러스성 벡터로 유전적으로 변형된 캡슐화된 동종 세포 치료제인 SIG-005 구체의 복강경 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신체 검사에서 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 환자 수
기간: 기준 최대 5년
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안전성 및 내약성은 일반적인 외모(머리, 눈, 귀, 코 및 목)의 평가와 심혈관, 피부과의 검토에 의해 평가되는 신체 검사에서 기준선으로부터 임상적으로 유의미한 변화가 있는 환자의 수를 평가하여 평가됩니다. , 위장관, 비뇨생식기, 림프계, 근골격계, 신경계 및 호흡계.
프로토콜에 지정된 방문 시 직접 신체 검사는 환자의 임상 상태를 기반으로 하며 일반적인 외모, 심혈관, 위장, 신경학적 및 호흡기 평가를 포함합니다.
기준선으로부터 임상적으로 유의미한 변화는 AE로서 포착될 것이다.
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기준 최대 5년
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베이스라인 대비 활력 징후에 임상적으로 유의미한 변화가 있는 환자 수
기간: 기준 최대 5년
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안전성과 내약성은 체온, 호흡수, 앉은 혈압 및 맥박을 포함하는 활력 징후에서 기준선으로부터 임상적으로 유의미한 변화가 있는 환자의 수를 평가함으로써 평가될 것입니다.
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기준 최대 5년
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기준선에서 총(IgG) IDUA 항체 역가의 임상적으로 유의한 변화가 있는 환자 수
기간: 기준 최대 5년
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안전성과 내약성은 IDUA에 대한 총(IgG) 항체 역가의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 환자의 수를 평가하여 평가됩니다.
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기준 최대 5년
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기준선에서 임상 실험실 검사에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 환자 수
기간: 기준 최대 5년
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안전성 및 내약성은 혈액학, 혈청 화학 및 요검사를 포함하는 임상 실험실 시험에서 기준선으로부터 임상적으로 유의미한 변화가 있는 환자의 수를 평가함으로써 평가될 것입니다.
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기준 최대 5년
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CTCAE v5.0으로 평가한 기준선 대비 치료 관련 부작용(TEAE)에 임상적으로 유의미한 변화가 있는 환자 수.
기간: 기준 최대 5년
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안전성 및 내약성은 CTCAE v5.0에 의해 평가된 바와 같이 TEAE에서 기준선으로부터 임상적으로 유의미한 변화가 있는 환자의 수를 평가함으로써 평가될 것이다.
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기준 최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SIG-005 투여 후 혈액 내 α-L-iduronidase(IDUA) 수준에서 SIG-005의 효과를 평가하고 특성화하기 위해
기간: 기준 최대 5년
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기준선 시점부터 SIG-005 투여 후 최대 5년까지 혈장 내 IDUA 및 백혈구 수의 수준을 평가하고 특성화합니다.
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기준 최대 5년
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SIG-005 투여 후 소변의 글리코사미노글리칸(GAG) 수준에 대한 SIG-005의 효과를 평가하고 특성화합니다.
기간: 기준 최대 5년
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소변 내 총 GAG, HS 및 DS 수준 및 임의의 임상적으로 유의한 변화는 기준선 시점부터 SIG-005 투여 후 최대 5년까지 평가될 것입니다.
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기준 최대 5년
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간 및 비장 부피의 SIG-005 MRI 이미지의 효과를 평가하고 특성화하기 위해
기간: 기준 최대 5년
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간 및 비장의 비조영 MRI를 수행하여 기준선 시점부터 SIG-005 투여 후 최대 5년까지 간 또는 비장 부피의 임상적으로 유의미한 변화를 결정합니다.
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기준 최대 5년
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심전도(ECG)를 통한 심장 측정에 대한 SIG-005의 효과를 평가하고 특성화하기 위해
기간: 기준 최대 5년
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휴식 12-리드 ECG 평가는 기준선 시점부터 SIG-005 투여 후 최대 5년까지 심장 측정에서 임상적으로 유의미한 변화를 결정하기 위해 수행됩니다.
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기준 최대 5년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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건강 평가 및 건강 관련 삶의 질에 대한 SIG-005의 효과를 평가하기 위해
기간: 기준 최대 5년
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SIG-005가 건강 및 건강 관련 삶의 질에 미치는 영향은 12개 항목의 약식 건강 조사(SF-12) 및 5단계 EuroQuol EQ-5D-5L 설문지에 대한 응답에서 기준선으로부터의 변화로 측정됩니다.
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기준 최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2021년 11월 15일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 13일
연구 완료 (실제)
2022년 12월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 16일
처음 게시됨 (실제)
2022년 12월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 10일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- SIG-005-121
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
MPS I에 대한 임상 시험
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