健康な成人およびパーキンソン病の参加者におけるKM-819の安全性と有効性を評価するための研究
2025年3月3日 更新者：FAScinate Therapeutics Inc.
健康な高齢者およびパーキンソン病の参加者におけるKM-819の安全性、忍容性、薬物動態および予備的有効性を評価する第2相試験
この研究の目的は、KM-819 がパーキンソン病の進行を止めたり遅らせたりすることをテストすることです。
この研究では、健康な高齢者およびパーキンソン病の参加者におけるKM-819の複数回の漸増用量の安全性と忍容性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
全体的な調査は、3 つの部分 (パート 1a、パート 1b、およびパート 2) で構成されます。
この研究のパート1では、健康な高齢者（パート1a）およびパーキンソン病の参加者（パート1b）におけるKM-819の複数回漸増用量（MAD）の安全性、忍容性、および血漿PKを評価します。
- パート 1a は、3 つのコホートを含む、健康な高齢者を対象とした無作為化二重盲検複数用量漸増 (MAD) 研究です。
- パート 1b は、3 つのコホートを含むパーキンソン病の参加者を対象とした無作為二重盲検 MAD 研究です。
研究のパート 2 は、2 つのコホートを含むパーキンソン病の参加者を対象とした無作為二重盲検反復投与研究です。 パーキンソン病の参加者におけるKM-819の安全性、忍容性、血漿PKおよび薬力学的効果をテストするように設計されています。 この研究では、プラセボと比較して、パーキンソン病の運動症状および非運動症状の改善に関連して、KM-819 で治療された患者が全体的な日常機能の向上を経験する程度も評価します。 参加者は、2:1 の比率でパート 1 の調査結果に基づいて決定される用量で、KM-819 または一致するプラセボを受け取るように無作為化されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
314
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Glendale、California、アメリカ、91206
- PAREXEL Early Phase Clinical Unit
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San Diego、California、アメリカ、92103
- University California San Diego Medical Center
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Michigan
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Royal Oak、Michigan、アメリカ、48073
- Quest Research Institute, Rose Cancer Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
40年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
- -参加者は健康なボランティアであるか、特発性パーキンソン病の臨床診断を受けています。
- -参加者は、無作為化の少なくとも8週間前にパーキンソン病を治療するために安定した用量の薬を服用しています
- 特発性パーキンソン病の存在 Hoehn and Yahr Stage ≤ 4
- -ドーパミン/ドーパミン作動薬、デカルボキシラーゼ阻害剤を含むレボドパまたはドーパミン作動薬の履歴または現在の使用、少なくとも30日前の安定した投与量 スクリーニング
- -ボディマス指数（BMI）が18.5〜35kg / m2（包括的）の範囲内
- 男性の参加者は、妊娠中または授乳中のパートナーがいてはならず、スクリーニングから始まる非常に効果的な避妊方法を使用することに同意し、この期間中は精子提供を控える必要があります
- 女性の参加者は、妊娠しておらず、授乳中でない場合に参加資格があります
除外基準:
- 認知症または非定型パーキンソニズムをもたらす特発性パーキンソン病以外の神経変性疾患の診断
- -スクリーニングのためのコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）によって決定された自殺未遂の生涯履歴
- -モントリオール認知評価（MoCA）スコアによって定義された認知機能低下の証拠 健康な正常集団（パート1a）で≤25、患者集団で≤21（パート1bおよびパート2）
- -レボドパ誘発性の運動変動またはジスキネジアの病歴
- -パーキンソン病に対する以前の外科的治療
- -構造的磁気共鳴画像法（MRI）に対する臨床的に重大な脳の異常または禁忌
- -重大な呼吸器、肝臓、腎臓、胃腸、内分泌、血液、膵臓、筋骨格、泌尿生殖器、免疫または皮膚の障害。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート 1a: コホート 1.1a 用量 400 mg
健康な高齢者の参加者は、経口 400 mg 用量の KM-819 または一致するプラセボを 1 日 1 回、7 日間投与されます。その後、研究介入の投与前に 2 時間絶食し、研究介入の投与後 1 時間絶食する必要があります。
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参加者は KM-819 を 1 日 1 回経口投与されます。
参加者は、一致するプラセボを1日1回受け取ります
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実験的：パート 1a: コホート 1.2a 用量 600 mg
健康な高齢者の参加者は、経口 600 mg 用量の KM-819 または一致するプラセボを 1 日 1 回 7 日間、投与前に 2 時間絶食した後、研究介入を行い、投与後 1 時間絶食する必要があります 研究介入。
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参加者は KM-819 を 1 日 1 回経口投与されます。
参加者は、一致するプラセボを1日1回受け取ります
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実験的：パート 1a: コホート 1.3a 用量 800 mg
健康な高齢者の参加者は、経口 800 mg 用量の KM-819 または一致するプラセボを 1 日 1 回、7 日間、投与前に 2 時間絶食した後、研究介入の投与後 1 時間絶食する必要があります。
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参加者は KM-819 を 1 日 1 回経口投与されます。
参加者は、一致するプラセボを1日1回受け取ります
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実験的：パート 1b: コホート 1.1b 用量 200 mg
パーキンソン病の参加者は、経口 200 mg 用量の KM-819 または一致するプラセボを 7 日間、1 日 1 回、投与前に 2 時間絶食した後、研究介入を行い、投与後 1 時間絶食する必要があります。研究介入。
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参加者は KM-819 を 1 日 1 回経口投与されます。
参加者は、一致するプラセボを1日1回受け取ります
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実験的：パート 1b: コホート 1.2b 用量 400 mg
パーキンソン病の参加者は、経口 400 mg 用量の KM-819 または一致するプラセボを 7 日間、1 日 1 回、投与前に 2 時間絶食した後、研究介入を行い、投与後 1 時間絶食する必要があります。研究介入。
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参加者は KM-819 を 1 日 1 回経口投与されます。
参加者は、一致するプラセボを1日1回受け取ります
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実験的：パート 1b: コホート 1.3b 用量 600 mg
パーキンソン病の参加者は、経口 600 mg 用量の KM-819 または一致するプラセボを 1 日 1 回、7 日間、投与前に 2 時間絶食した後、研究介入を行い、投与後 1 時間絶食する必要があります。研究介入。
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参加者は KM-819 を 1 日 1 回経口投与されます。
参加者は、一致するプラセボを1日1回受け取ります
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実験的：パート 2: コホート 2.1 用量 X
パーキンソン病の参加者は、KM-819（パート1の調査結果に基づいて決定される用量）または対応するプラセボの経口投与を1日1回730日間受け、絶食の有無にかかわらず研究介入を受けることが許可されます。
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参加者は KM-819 を 1 日 1 回経口投与されます。
参加者は、一致するプラセボを1日1回受け取ります
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実験的：パート 2: コホート 2.2 用量 Y
パーキンソン病の参加者は、KM-819（パート1の調査結果に基づいて決定される用量）または対応するプラセボの経口投与を1日1回730日間受け、絶食の有無にかかわらず研究介入を受けることが許可されます。
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参加者は KM-819 を 1 日 1 回経口投与されます。
参加者は、一致するプラセボを1日1回受け取ります
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート 1a、1b、および 2: 有害事象および重篤な有害事象のある参加者の数
時間枠：パート 1a およびパート 1b: スクリーニング (-42 日目から -3 日目) から 7 日まで、パート 2: スクリーニング (-42 日目から -2 日目) から 730 日目まで
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KM-819の複数回の漸増用量の安全性と忍容性を評価する
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パート 1a およびパート 1b: スクリーニング (-42 日目から -3 日目) から 7 日まで、パート 2: スクリーニング (-42 日目から -2 日目) から 730 日目まで
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パート 2: 運動障害学会統一パーキンソン病評価尺度 (MDS-UPDRS) のベースラインからの変化 パート II: 730 日目の日常生活動作 (ADL) スコア
時間枠：スクリーニング（Day -42～-2）からDay 730まで
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日常生活動作 (ADL) は、MDS-UPDRS スコアによって評価されます。
MDS-UPDRS パート II は、パーキンソン病の参加者の日常生活における運動経験を評価する自記式のアンケートです。
スコア: 0: 通常、1: 軽度、2: 軽度、3: 中程度、4: 重度。
スコアが高いほど、状態または症状が深刻です
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スクリーニング（Day -42～-2）からDay 730まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パート 1a および 1b: 投与前 (時間ゼロ) から最後の定量可能な濃度 AUC(0-t) の時間までの濃度-時間曲線 (AUC) の下の面積
時間枠：1日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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1日目
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パート 1a および 1b: 投与前 (時間ゼロ) から投与後 24 時間までの AUC [AUC(0-24)]
時間枠：1日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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1日目
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パート 1a および 1b: 最大濃度 (Cmax)
時間枠：1日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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1日目
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パート 1a および 1b: Cmax に到達するまでの時間 (tmax)
時間枠：1日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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1日目
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パート 1a および 1b: 最小濃度 (Cmin)
時間枠：1日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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1日目
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パート 1a および 1b: 投与量に対して正規化された AUC (AUC_D)
時間枠：1日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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1日目
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パート 1a および 1b: 投与された用量に対して正規化された Cmax (Cmax_D)
時間枠：1日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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1日目
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パート 1a および 1b: 投与前 (時間ゼロ) から時間無限に外挿された AUC [AUC(0-inf)]
時間枠：1日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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1日目
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パート 1a および 1b: 見かけの終末消失半減期 (t½)
時間枠：1日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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1日目
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パート 1a および 1b: 終末消失速度定数 (λz)
時間枠：1日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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1日目
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パート 1a および 1b: 最後の定量可能な濃度の時間を超えて外挿される AUCinf のパーセンテージ [%AUC (extrap)]
時間枠：1日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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1日目
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パート 1a および 1b: 見かけの口腔クリアランス (CL/F)
時間枠：1日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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1日目
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パート 1a および 1b: 定常状態 (Vz/F) での AUC(0-t)
時間枠：1日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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1日目
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パート 1a および 1b: 定常状態での AUC(0-t) [AUC(0-t_ss)]
時間枠：7日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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7日目
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パート 1a および 1b: 定常状態での AUCtau [AUC(tau_ss)]
時間枠：7日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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7日目
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パート 1a および 1b: 定常状態での Cmax (Cmax,ss)
時間枠：7日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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7日目
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パート 1a および 1b: 定常状態での tmax (tmax,ss)
時間枠：7日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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7日目
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パート 1a および 1b: 定常状態での Ctrough (Ctrough_ss)
時間枠：7日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
|
7日目
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パート 1a および 1b: 定常状態での最小濃度 (Cmin,ss)
時間枠：7日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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7日目
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パート 1a および 1b: 定常状態で観測された平均濃度 (Cav,ss)
時間枠：7日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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7日目
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Part 1a and 1b: AUCを用いて計算した累積比率 [Rac (AUC)]
時間枠：7日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
|
7日目
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パート 1a および 1b: Cmax を使用して計算された累積比率 [Rac (Cmax)]
時間枠：7日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
|
7日目
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パート 1a および 1b: 定常状態での見かけの口腔クリアランス (CL/Fss)
時間枠：7日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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7日目
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パート 1a および 1b: 定常状態で投与された用量に対して正規化された AUC (AUCss_D)
時間枠：7日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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7日目
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パート 1a および 1b: 投与量に対して正規化された Cmax_ss (Cmaxss_D)
時間枠：7日目
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血漿中の KM-819 の複数回漸増用量 (MAD) の薬物動態 (PK) を評価する
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7日目
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パート 1a および 1b: 尿中に排泄された線量 (Fe) の割合
時間枠：7日目
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尿中のKM-819の複数回漸増用量（MAD）の薬物動態（PK）を評価する
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7日目
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パート 1a および 1b: 腎クリアランス (CLR)
時間枠：7日目
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尿中のKM-819の複数回漸増用量（MAD）の薬物動態（PK）を評価する
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7日目
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パート 2: 母集団 PK 分析のためのまばらな血漿 PK 採血
時間枠：1日目、7日目、30日目、180日目
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まばらな血漿集団 PK サンプリングが収集され、集団 PK モデリングを使用して、パーキンソン病の参加者の KM-819 の PK が特徴付けられます。
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1日目、7日目、30日目、180日目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Roche Molecular Solutions のパーキンソン病デジタル バイオマーカー ソリューションを使用したデジタル バイオマーカー。
時間枠：スクリーニング（-42日目から-2日目）から2年
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スマートフォン ベースのデバイスとソフトウェアを利用した、パーキンソン病の症状のアクティブおよびパッシブ モニタリングの測定
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スクリーニング（-42日目から-2日目）から2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月19日
一次修了 (推定)
2025年10月30日
研究の完了 (推定)
2025年11月13日
試験登録日
最初に提出
2022年12月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月21日
最初の投稿 (実際)
2023年1月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月3日
最終確認日
2024年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- FASCP-819-K103
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
IPD プランの説明
個人を特定できる個人情報は共有されません。
すべての個人がコード化されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。