Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerhet og effektivitet av KM-819 hos friske voksne og deltakere med Parkinsons sykdom

14. februar 2024 oppdatert av: FAScinate Therapeutics Inc.

En fase 2-studie som evaluerer sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og den foreløpige effekten av KM-819 hos friske eldre voksne og deltakere med Parkinsons sykdom

Målet med denne studien er å teste KM-819 for å stoppe eller bremse utviklingen av Parkinsons sykdom.

Studien evaluerer sikkerheten og toleransen til flere stigende doser av KM-819 hos friske eldre voksne og deltakere med Parkinsons sykdom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den samlede studien vil bestå av tre deler (del 1a, del 1b og del 2).

Del 1 av denne studien vil evaluere sikkerheten, toleransen og plasma-PK av multiple stigende doser (MAD) av KM-819 hos friske eldre voksne (del 1a) og deltakere med Parkinsons sykdom (del 1b).

  • Del 1a er en randomisert, dobbeltblind, Multiple Ascending Dose (MAD) studie på friske eldre voksne som vil inkludere 3 kohorter.
  • Del 1b er en randomisert, dobbeltblind, MAD-studie på deltakere med Parkinsons sykdom som vil omfatte 3 kohorter.

Del 2 av studien er en randomisert, dobbeltblind, flerdosestudie på deltakere med Parkinsons sykdom som vil omfatte 2 kohorter. Den er designet for å teste sikkerheten, tolerabiliteten, plasma-PK og farmakodynamiske effekter av KM-819 hos deltakere med Parkinsons sykdom. Studien vil også vurdere i hvilken grad de som behandles med KM-819 vil oppleve gevinster i generell daglig funksjon i sammenheng med forbedrede motoriske og ikke-motoriske symptomer fra Parkinsons sykdom sammenlignet med placebo. Deltakerne vil bli randomisert til å motta KM-819 eller matchende placebo i doser som bestemmes basert på funnene fra del 1 i et forhold på 2:1.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

330

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Glendale, California, Forente stater, 91206
        • Rekruttering
        • PAREXEL Early Phase Clinical Unit
      • San Diego, California, Forente stater, 92103
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University California San Diego Medical Center
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Forente stater, 48073
        • Påmelding etter invitasjon
        • Quest Research Institute, Rose Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

40 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren er en frisk frivillig eller har en klinisk diagnose av idiopatisk Parkinsons sykdom.
  • Deltakeren bruker en stabil dose medisiner for å behandle Parkinsons sykdom minst 8 uker før randomisering
  • Tilstedeværelse av idiopatisk Parkinsons sykdom Hoehn og Yahr Stage ≤ 4
  • Anamnese eller nåværende bruk av dopamin/dopaminerge legemidler, levodopa med dekarboksylasehemmer eller dopaminerge agonister, med en stabil dosering i minst 30 dager før screening
  • Kroppsmasseindeks (BMI) innenfor området 18,5 til 35 kg/m2 (inkludert)
  • En mannlig deltaker må ikke ha en gravid eller ammende partner og må godta å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode fra og med screening og avstå fra å donere sæd i denne perioden
  • En kvinnelig deltaker er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid, ikke ammer

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av andre nevrodegenerative lidelser enn idiopatisk Parkinsons sykdom som resulterer i demens eller atypisk parkinsonisme
  • Livstidshistorie av et selvmordsforsøk som bestemt av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) for screeningen
  • Bevis på kognitiv nedgang definert av Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-score ≤25 for frisk normalpopulasjon (del 1a) og ≤21 for pasientpopulasjonen (del 1b og del 2)
  • Anamnese med levodopa-induserte motoriske fluktuasjoner eller dyskinesi
  • Tidligere kirurgisk behandling for Parkinsons sykdom
  • Klinisk signifikante hjerneabnormiteter på eller kontraindikasjon for en strukturell magnetisk resonansavbildning (MRI)
  • Betydelige respiratoriske, lever-, nyre-, gastrointestinale, endokrinologiske, hematologiske, bukspyttkjertel-, muskel- og skjelettlidelser, genitourinære, immunologiske eller dermatologiske lidelser.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del 1a: Kohort 1.1a Dose 400 mg
Friske eldre voksne deltakere vil få oral 400 mg dose av KM-819 eller tilsvarende placebo én gang daglig i 7 dager, etter faste i 2 timer før administrasjon av studieintervensjon og vil bli pålagt å faste i 1 time etter administrering av studieintervensjon.
Legemiddel: KM-819
Deltakerne vil motta orale doser av KM-819 én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo én gang daglig
Eksperimentell: Del 1a: Kohort 1.2a Dose 600 mg
Friske eldre voksne deltakere vil få oral 600 mg dose av KM-819 eller tilsvarende placebo én gang daglig i 7 dager, etter fasting i 2 timer før administrasjon av studieintervensjon og vil bli pålagt å faste i 1 time etter administrering av studieintervensjon.
Legemiddel: KM-819
Deltakerne vil motta orale doser av KM-819 én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo én gang daglig
Eksperimentell: Del 1a: Kohort 1.3a Dose 800 mg
Friske eldre voksne deltakere vil få oral 800 mg dose av KM-819 eller tilsvarende placebo én gang daglig i 7 dager, etter faste i 2 timer før administrasjon av studieintervensjon og vil bli pålagt å faste i 1 time etter administrering av studieintervensjon.
Legemiddel: KM-819
Deltakerne vil motta orale doser av KM-819 én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo én gang daglig
Eksperimentell: Del 1b: Kohort 1.1b Dose 200 mg
Deltakere med Parkinsons sykdom vil motta oral 200 mg dose KM-819 eller tilsvarende placebo én gang daglig i 7 dager, etter faste i 2 timer før administrasjon av studieintervensjon og vil bli pålagt å faste i 1 time etter administrering av studieintervensjon.
Legemiddel: KM-819
Deltakerne vil motta orale doser av KM-819 én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo én gang daglig
Eksperimentell: Del 1b: Kohort 1.2b Dose 400 mg
Deltakere med Parkinsons sykdom vil motta oral 400 mg dose KM-819 eller tilsvarende placebo én gang daglig i 7 dager, etter faste i 2 timer før administrasjon av studieintervensjon og vil bli pålagt å faste i 1 time etter administrering av studieintervensjon.
Legemiddel: KM-819
Deltakerne vil motta orale doser av KM-819 én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo én gang daglig
Eksperimentell: Del 1b: Kohort 1.3b Dose 600 mg
Deltakere med Parkinsons sykdom vil motta oral 600 mg dose KM-819 eller tilsvarende placebo én gang daglig i 7 dager, etter faste i 2 timer før administrasjon av studieintervensjon og vil bli pålagt å faste i 1 time etter administrering av studieintervensjon.
Legemiddel: KM-819
Deltakerne vil motta orale doser av KM-819 én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo én gang daglig
Eksperimentell: Del 2: Kohort 2.1 Dose X
Deltakere med Parkinsons sykdom vil motta orale doser av KM-819 (dose som bestemmes basert på funnene fra del 1) eller matchende placebo én gang daglig i 730 dager og vil få lov til å ta studieintervensjon med eller uten faste.
Legemiddel: KM-819
Deltakerne vil motta orale doser av KM-819 én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo én gang daglig
Eksperimentell: Del 2: Kohort 2.2 Dose Y
Deltakere med Parkinsons sykdom vil motta orale doser av KM-819 (dose som bestemmes basert på funnene fra del 1) eller matchende placebo én gang daglig i 730 dager og vil få lov til å ta studieintervensjon med eller uten faste.
Legemiddel: KM-819
Deltakerne vil motta orale doser av KM-819 én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo én gang daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1a,1b og 2: Antall deltakere med uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Del 1a og del 1b: Fra screening (Dag -42 til -3) opp til 7 dager og Del 2: Fra screening (Dag -42 til -2) til 730 dager
For å evaluere sikkerheten og toleransen til flere stigende doser av KM-819
Del 1a og del 1b: Fra screening (Dag -42 til -3) opp til 7 dager og Del 2: Fra screening (Dag -42 til -2) til 730 dager
Del 2: Endring fra baseline i Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Del II: Activities of Daily Living (ADL)-score på dag 730
Tidsramme: Fra screening (dag -42 til -2) til dag 730
Activities of Daily living (ADL) vil bli vurdert via MDS-UPDRS-score. MDS-UPDRS del II er et selvadministrert spørreskjema som vurderer den motoriske opplevelsen av dagliglivet hos deltakere med Parkinsons sykdom. Poengsum: 0: Normal, 1: Lite, 2: Mild, 3: Moderat, 4: Alvorlig. Høyere poengsum, jo ​​mer alvorlig er tilstanden eller symptomet
Fra screening (dag -42 til -2) til dag 730

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1a og 1b: Areal under konsentrasjon-tid-kurven (AUC) fra førdose (tid null) til tidspunktet for siste kvantifiserbare konsentrasjon AUC(0-t)
Tidsramme: Dag 1
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 1
Del 1a og 1b: AUC fra førdose (tid null) til 24 timer etter dose [AUC(0-24)]
Tidsramme: Dag 1
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 1
Del 1a og 1b: Maksimal konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 1
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 1
Del 1a og 1b: Tid for å oppnå Cmax (tmax)
Tidsramme: Dag 1
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 1
Del 1a og 1b: Minimum konsentrasjon (Cmin)
Tidsramme: Dag 1
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 1
Del 1a og 1b: AUC normalisert til administrert dose (AUC_D)
Tidsramme: Dag 1
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 1
Del 1a og 1b: Cmax normalisert til administrert dose (Cmax_D)
Tidsramme: Dag 1
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 1
Del 1a og 1b: AUC fra førdose (tid null) ekstrapolert til uendelig tid [AUC(0-inf)]
Tidsramme: Dag 1
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 1
Del 1a og 1b: Tilsynelatende terminal halveringstid (t½)
Tidsramme: Dag 1
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 1
Del 1a og 1b: Terminal eliminasjonshastighetskonstant (λz)
Tidsramme: Dag 1
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 1
Del 1a og 1b: Prosentandel av AUCinf som er ekstrapolert utover tidspunktet for siste kvantifiserbare konsentrasjon [%AUC (ekstrapol)]
Tidsramme: Dag 1
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 1
Del 1a og 1b: Tilsynelatende oral clearance (CL/F)
Tidsramme: Dag 1
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 1
Del 1a og 1b: AUC(0-t) ved steady state (Vz/F)
Tidsramme: Dag 1
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 1
Del 1a og 1b: AUC(0-t) ved steady state [AUC(0-t_ss)]
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 7
Del 1a og 1b: AUCtau ved steady state [AUC(tau_ss)]
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 7
Del 1a og 1b: Cmax ved steady state (Cmax,ss)
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 7
Del 1a og 1b: tmax ved steady state (tmax,ss)
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 7
Del 1a og 1b: Ctrough ved steady state (Ctrough_ss)
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 7
Del 1a og 1b: Minimum konsentrasjon ved steady state (Cmin,ss)
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 7
Del 1a og 1b: Gjennomsnittlig observert konsentrasjon ved steady state (Cav,ss)
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 7
Del 1a og 1b: Akkumuleringsforhold beregnet ved bruk av AUC [Rac (AUC)]
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 7
Del 1a og 1b: Akkumuleringsforhold beregnet ved bruk av Cmax [Rac (Cmax)]
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 7
Del 1a og 1b: Tilsynelatende oral clearance ved steady state (CL/Fss)
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 7
Del 1a og 1b: AUC normalisert til dose administrert ved steady state (AUCss_D)
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 7
Del 1a og 1b: Cmax_ss normalisert til administrert dose (Cmaxss_D)
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i plasma
Dag 7
Del 1a og 1b: Fraksjon av dose som skilles ut i urin (Fe)
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i urin
Dag 7
Del 1a og 1b: Renal clearance (CLR)
Tidsramme: Dag 7
For å evaluere farmakokinetikken (PK) til multiple stigende doser (MAD) av KM-819 i urin
Dag 7
Del 2: Sparsom plasma-PK-blodprøvetaking for populasjons-PK-analyse
Tidsramme: Dag 1, dag 7, dag 30 og dag 180
Sparsom plasmapopulasjons-PK-prøvetaking vil bli samlet inn, og populasjons-PK-modellering vil bli brukt for å karakterisere PK av KM-819 hos deltakere med Parkinsons sykdom.
Dag 1, dag 7, dag 30 og dag 180

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Digitale biomarkører som bruker Parkinsons Disease Digital Biomarker Solutions fra Roche Molecular Solutions.
Tidsramme: Fra screening (Dag -42 til -2) til 2 år
Målinger av aktiv og passiv overvåking av Parkinsons sykdomssymptomer ved bruk av smarttelefonbaserte enheter og programvare
Fra screening (Dag -42 til -2) til 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

FAScinate Therapeutics Inc.

Samarbeidspartnere

Parexel

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. juli 2022

Primær fullføring (Antatt)

30. oktober 2025

Studiet fullført (Antatt)

13. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

4. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

15. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FASCP-819-K103

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Individuell identifiserbar personlig informasjon vil ikke bli delt. Alle individer vil bli kodet.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Parkinsons sykdom

Kliniske studier på KM-819

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Brazil

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere